Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Köldökzsinórvér-transzplantáció hematológiai rosszindulatú daganatos betegeknél mieloablatív előkészítő sémával

2017. május 4. frissítette: St. Jude Children's Research Hospital

Ebben a vizsgálatban nagy kockázatú hematológiai rosszindulatú daganatos betegek vérképző sejt-transzplantáción (HCT) átesett résztvevői, akik nem rendelkeznek megfelelő humán leukocita antigénnel (HLA) megfelelő rokon/testvér donorral (MSD), megfelelő nem rokon donorral (MURD) vagy gyilkossal. Az immunglobulinreceptorok (KIR) ligandumának nem megfelelő haploidentikus donort azonosították, köldökzsinórvér-transzplantációt (UCBT) kapnak mieloablatív preparatív kezelési rend alkalmazásával.

A preparatív kezelési rend fludarabint (75 mg/m2), frakcionált teljes test besugárzást (TBI) (10,0 Gy) és ciklofoszfamidot (120 mg/kg) tartalmaz mesnával. A fludarabint naponta egyszer adják be 25 mg/m2 dózisban három napon át a -10. és a -8. napon, a TBI-t naponta kétszer 150 cGy-vel a -7. és -4. napon keresztül négy napon át, a ciklofoszfamidot pedig naponta egyszer 60 mg/ttkg dózisban két napon át a -3. és -2. napon. A transzplantáció utáni immunszuppresszió ciklosporinnal és MMF-fel a -3. napon kezdődik. A köldökzsinórvér-infúzió a 0. napon, a G-CSF pedig a +1. napon kezdődik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elsődleges cél az eseménymentes túlélés (EFS) becslése a transzplantáció után egy évvel a magas kockázatú hematológiai rosszindulatú daganatokban szenvedő, hematopoietikus sejttranszplantáción (HCT) átesett kutatási résztvevők esetében, egy egységnyi köldökzsinórvér (UCB) felhasználásával.

A másodlagos célok a következők:

  • Ismertesse a kettős egységes UCBT-n átesett betegek klinikai kimenetelét.
  • Becsülje meg a kutatási csoportba bevont betegek akut és krónikus graft versus host betegség (GVHD) előfordulását és súlyosságát.
  • Becsülje meg a neutrofil- és vérlemezke-beültetés előfordulását és idejét a kutatási csoportba bevont betegek körében.
  • Becsülje meg a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) és a transzplantációval összefüggő morbiditás előfordulását a transzplantációt követő első 100 napban a kutatásba bevont betegek körében

A feltáró célok a következők:

  • Értékelje a transzplantáció előtti minimális reziduális betegség (MRD) és a transzplantációs eredmények közötti kapcsolatot.
  • Rögzítse az immunrekonstitúciós paramétereket, beleértve a kiméra-analízist, a kvantitatív limfocita-alcsoportokat, a T-sejt-receptor kivágási kört (TREC) és a spektratipizálást. A T-, B- és NK-sejtek és limfociták immunfenotipizálását és funkcionális vizsgálatait is értékelni fogják.
  • Értékelje a beágyazódást meghatározó tényezőket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 21 éves vagy annál fiatalabb életkor.
  • Részben HLA-egyeztetett szimpla vagy dupla UCB termékkel rendelkezik
  • Magas kockázatú hematológiai rosszindulatú daganat.
  • Magas kockázatú ALL a CR1-ben, ALL a magas kockázatú CR2-ben, ALL a CR3-ban vagy azt követően.
  • AML magas kockázatú CR1-ben, AML CR2-ben vagy azt követően
  • AML első relapszusban < 25% blasztokkal a BM-ben
  • Terápiával összefüggő AML, korábbi rosszindulatú daganattal a CR-ben > 12 hónap
  • MDS, elsődleges vagy másodlagos
  • NK sejt, bifenotípusos vagy differenciálatlan leukémia CR1-ben vagy azt követően.
  • CML akcelerált fázisban vagy krónikus fázisban, a tirozin-kináz inhibitorral szembeni tartós molekuláris pozitivitás vagy intolerancia mellett.
  • Hodgkin limfóma CR2-ben vagy azt követően, miután a korábbi autológ HCT sikertelen volt, vagy nem tud őssejteket mobilizálni autológ HCT-hez.
  • Non-Hodgkin limfóma CR2-ben vagy azt követően, miután a korábbi autológ HCT sikertelen volt, vagy nem képes az őssejteket mobilizálni autológ HCT-hez.
  • JMML
  • Minden olyan beteget, akinek CNS leukémiája van, kezelni kell, és központi idegrendszeri CR-ben kell lennie ahhoz, hogy részt vehessen a vizsgálatban.

A betegnek el kell végeznie a transzplantáció előtti értékelést:

  • Szívrövidítő frakció ≥ 26%.
  • Kreatinin-clearance ≥ 70 ml/perc/1,73 m2.
  • Kényszerített vitálkapacitás (FVC) ≥ a becsült érték 50%-a vagy pulzoximetria ≥ 92%-a szobalevegőn.
  • Karnofsky (≥ 16 év) vagy Lansky (<16 év) teljesítménypontszáma ≥ 70
  • Bilirubin ≤ 2,5 mg/dl.
  • Alanin aminotranszferáz (ALT) ≤ 5-szöröse a normál életkor felső határának.
  • Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≤ a normál életkor felső határának 5-szöröse.

Kizárási kritériumok:

  • A beteg megfelelő MSD, önkéntes MURD vagy KIR nem illő haploidentikus donorral rendelkezik az őssejt-adományozáshoz szükséges időben.
  • A betegnek bármilyen más aktív rosszindulatú daganata van, kivéve azt, amelyre a HCT javallott.
  • A betegnek korábban allogén HCT-je volt
  • A páciensnek autológ HCT-je volt az elmúlt 12 hónapban.
  • A páciens terhes, amint azt a szérum vagy vizelet terhességi tesztje pozitív a felvételt megelőző 14 napon belül.
  • A beteg szoptat
  • A beteg Down-szindrómás
  • A betegnek jelenleg nem kontrollált bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzése van a PI megítélése szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Research Arm

Az a résztvevő, akinek magas kockázatú hematológiai rosszindulatú daganata van, és hematopoietikus sejttranszplantáción esik át, és nem rendelkezik megfelelő humán leukocita-antigénnel egyező rokon/testvér donorral, megfelelő nem rokon donor vagy gyilkos immunglobulin receptor ligandjával, és haploidentikus donorral nem egyezik, egyetlen UCB egységet kap.

Beavatkozás: előkészítő kezelési rend
Drog: Előkészítő rendszer

Fludarabin (75 mg/m2), frakcionált teljes test besugárzás (TBI) (12,0 Gy) és ciklofoszfamid (120 mg/kg) mesnával. A fludarabint naponta egyszer adják be 25 mg/m2 dózisban három napon át a -10. és a -8. napon, a TBI-t naponta kétszer 150 cGy-vel a -7. és -4. napon keresztül négy napon át, a ciklofoszfamidot pedig naponta egyszer 60 mg/ttkg dózisban két napon át a -3. és -2. napon.

A transzplantáció utáni immunszuppresszió ciklosporinnal és MMF-fel a -3. napon kezdődik. A köldökzsinórvér-infúzió a 0. napon, a G-CSF pedig a +1. napon kezdődik.
Egyéb: Megfigyelő kar

Azok a betegek, akiknek két UCB-egységre van szükségük, jogosultak az UCBT01-re a megfigyelési karon.

Beavatkozás: előkészítő kezelési rend
Drog: Előkészítő rendszer

Fludarabin (75 mg/m2), frakcionált teljes test besugárzás (TBI) (12,0 Gy) és ciklofoszfamid (120 mg/kg) mesnával. A fludarabint naponta egyszer adják be 25 mg/m2 dózisban három napon át a -10. és a -8. napon, a TBI-t naponta kétszer 150 cGy-vel a -7. és -4. napon keresztül négy napon át, a ciklofoszfamidot pedig naponta egyszer 60 mg/ttkg dózisban két napon át a -3. és -2. napon.

A transzplantáció utáni immunszuppresszió ciklosporinnal és MMF-fel a -3. napon kezdődik. A köldökzsinórvér-infúzió a 0. napon, a G-CSF pedig a +1. napon kezdődik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés (EFS) kutatási résztvevőknek
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
Becsülje meg az EFS-t a kutatásban résztvevők számára a transzplantáció után egy évvel, egyetlen egység köldökzsinórvér felhasználásával. Az eseményt relapszusként, graft elégtelenségként, bármilyen okból bekövetkező halálesetként határozzák meg. Megadtuk azoknak a résztvevőknek a számát, akik a transzplantáció utáni 1. évben nem tapasztalták egyik eseményt sem (relapszus, graft-elégtelenség, bármilyen okból bekövetkezett halálozás).
1 évvel a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beoltott megfigyelő karban résztvevők száma
Időkeret: 1 év
A megfigyelő karba bevont (kettős egység UCBT-n átesett) betegek esetében megadták a beültetett betegek számát.
1 év
A megfigyelési karban visszaeső betegek száma
Időkeret: 1 év
Megadtuk a megfigyelési karban relapszusos betegek számát.
1 év
Megfigyelő karban szenvedő betegek halálozásának száma
Időkeret: 1 év
Megadták a megfigyelt karban elhunyt betegek számát.
1 év
A transzplantációval kapcsolatos mortalitású (TRM) megfigyelési karban szenvedő betegek száma
Időkeret: Az első 100 nap
Megadták a transzplantáció utáni első 100 napon belüli TRM-ben szenvedő betegek számát.
Az első 100 nap
Akut GVHD-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1 év
Megadtuk az akut GVHD előfordulásával rendelkező résztvevők számát fokozatonként. A résztvevőket 1-től 4-ig terjedő skálán osztályozzák, ahol az 1 az enyhe, a 4 pedig a súlyos.
1 év
Krónikus GVHD-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1 év
A kis mintaszám miatt kumulatív előfordulási analízisre nem került sor. A krónikus GVHD előfordulását a NIH Consensus Global Severity Scoring segítségével értékelték. Megadtuk a krónikus GVHD előfordulásában szenvedő betegek számát súlyosság szerint.
1 év
A kutatási kar résztvevőinek beültetési ideje
Időkeret: az átültetés utáni első 100 nap
A vérlemezke-beültetést úgy határozták meg, hogy a vérlemezkeszám ≥20 000/mm^3 volt, három egymást követő teszt során, amelyeket különböző napokon végeztek úgy, hogy az előző 7 napban nem volt vérlemezke-transzfúzió. A neutrofil beültetést úgy határozzák meg, hogy az ANC ≥ 500/mm3 értéket ér el három egymást követő, különböző napokon elvégzett teszt során, donorsejt beültetés bizonyítékával. Leíró statisztikák állnak rendelkezésre.
az átültetés utáni első 100 nap
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) előfordulása
Időkeret: az átültetés utáni első 100 nap
A TRM a folyamatos teljes remisszióban lévő betegek halálozása. Megadták a TRM-ben szenvedő betegek számát.
az átültetés utáni első 100 nap
A transzplantációval összefüggő morbiditásban szenvedők száma
Időkeret: az átültetés utáni első 100 nap
Minden olyan beteg, akinél a transzplantációt követő első 100 napban valószínű vagy határozott nemkívánatos események jelentkeztek, transzplantációval kapcsolatos morbiditásnak számítanak. Megadtuk a transzplantációval összefüggő morbiditásban szenvedő betegek számát.
az átültetés utáni első 100 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Együttműködők

Assisi Foundation
The Hartwell Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Amr Qudeimat, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. június 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. október 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. március 31.

Első közzététel (Becslés)

2011. április 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. június 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 4.

Utolsó ellenőrzés

2017. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UCBT01
  • NCI-2011-03700 (Registry Identifier: NCI Clinical Trial Registration Program)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel