Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblodtransplantation hos patienter med hæmatologiske maligniteter ved hjælp af en myeloablativ præparativ kur

4. maj 2017 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

I denne undersøgelse har deltagere med højrisiko hæmatologiske maligniteter, der gennemgår hæmatopoietisk celletransplantation (HCT), og som ikke har en passende human leukocytantigen (HLA)-matchet relateret/søskendedonor (MSD), matchet ikke-relateret donor (MURD) eller dræber- immunoglobulinreceptorer (KIR) ligand mismatched haploidentisk donor identificeret, vil modtage en navlestrengsblodtransplantation (UCBT) ved anvendelse af et myeloablativt præparativt regime.

Det forberedende regime inkluderer fludarabin (75 mg/m2), fraktioneret total kropsbestråling (TBI) (10,0 Gy) og cyclophosphamid (120 mg/kg) med mesna. Fludarabin vil blive givet én gang dagligt ved 25 mg/m2 i tre dage på dag -10 til dag -8, TBI vil blive givet to gange dagligt ved 150 cGy i fire dage på dag -7 til dag -4, og cyclophosphamid vil blive givet givet en gang dagligt ved 60 mg/kg i to dage på dag -3 og dag -2. Post-transplantation immunsuppression med cyclosporin og MMF vil begynde på dag -3. Navlestrengsblod-infusion vil finde sted på dag 0, og G-CSF starter på dag +1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De primære mål er at estimere den begivenhedsfrie overlevelse (EFS) et år efter transplantation for forskningsdeltagere med højrisiko hæmatologiske maligniteter, der gennemgår hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) ved hjælp af enkelt enhed navlestrengsblod (UCB).

Sekundære mål er:

  • Beskriv det kliniske resultat af patienter, der gennemgår en dobbelt enhed UCBT.
  • Estimer forekomsten og sværhedsgraden af ​​akut og kronisk graft versus host-sygdom (GVHD) hos patienter, der er indskrevet i forskningsgruppen.
  • Estimer forekomsten og tiden til neutrofil- og blodpladetransplantation blandt patienter, der er indskrevet i forskningsgruppen.
  • Estimer forekomsten af ​​transplantationsrelateret mortalitet (TRM) og transplantationsrelateret morbiditet i de første 100 dage efter transplantation blandt patienter indskrevet i forskningen

Udforskende mål er:

  • Vurder forholdet mellem minimal residual sygdom før transplantation (MRD) med transplantationsresultater.
  • Registrer immunrekonstitutionsparametre, herunder kimærismeanalyse, kvantitative lymfocytundersæt, T-cellereceptorudskæringscirkel (TREC) og spektratypning. Immunfænotypning og funktionelle assays af T-, B- og NK-celler og lymfocytter vil også blive evalueret.
  • Evaluer determinanterne for engraftment.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mindre end eller lig med 21 år.
  • Har et delvist HLA-matchet enkelt eller dobbelt UCB-produkt
  • Højrisiko hæmatologisk malignitet.
  • Høj risiko ALLE i CR1, ALLE i Højrisiko CR2, ALLE i CR3 eller efterfølgende.
  • AML i højrisiko CR1, AML i CR2 eller efterfølgende
  • AML i første tilbagefald med < 25 % blaster i BM
  • Terapi-relateret AML, med tidligere malignitet i CR > 12 mdr
  • MDS, primær eller sekundær
  • NK-celle, bifænotypisk eller udifferentieret leukæmi i CR1 eller efterfølgende.
  • CML i accelereret fase eller i kronisk fase med vedvarende molekylær positivitet eller intolerance over for tyrosinkinasehæmmer.
  • Hodgkin lymfom i CR2 eller efterfølgende efter svigt af tidligere autolog HCT eller ude af stand til at mobilisere stamceller til autolog HCT.
  • Non-Hodgkin lymfom i CR2 eller efterfølgende efter svigt af tidligere autolog HCT eller ude af stand til at mobilisere stamceller til autolog HCT.
  • JMML
  • Alle patienter med tegn på CNS leukæmi skal behandles og være i CNS CR for at være berettiget til undersøgelse.

Patienten skal opfylde præ-transplantationsevalueringen:

  • Hjerteforkortende fraktion ≥ 26 %.
  • Kreatininclearance ≥ 70 ml/min/1,73m2.
  • Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 50 % af forudsagt værdi eller pulsoximetri ≥ 92 % på rumluft.
  • Karnofsky (≥ 16 år) eller Lansky (<16 år) præstationsscore ≥ 70
  • Bilirubin ≤ 2,5 mg/dL.
  • Alaninaminotransferase (ALT) ≤ 5 gange den øvre grænse for normal for alder.
  • Aspartataminotransferase (AST) ≤ 5 gange den øvre grænse for normal alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en passende MSD, frivillig MURD eller KIR mismatched haploidentisk donor til rådighed i den nødvendige tid til stamcelledonation.
  • Patienten har enhver anden aktiv malignitet end den, som HCT er indiceret for.
  • Patienten havde en tidligere allogen HCT
  • Patienten havde en autolog HCT inden for de foregående 12 måneder.
  • Patienten er gravid som bekræftet ved positiv serum- eller uringraviditetstest inden for 14 dage før tilmelding.
  • Patienten ammer
  • Patienten har Downs Syndrom
  • Patienten har en aktuel ukontrolleret bakteriel, svampe- eller viral infektion efter PI's vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Research Arm

Deltager med højrisiko hæmatologiske maligniteter, der gennemgår hæmatopoietisk celletransplantation, og som ikke har en egnet human leukocytantigen-matchet relateret/søskendedonor, matchet u-relateret donor eller dræber-immunoglobulinreceptorligand mismatchet haploidentisk donor identificeret, vil modtage en enkelt UCB-enhed.

Intervention: Forberedende regime
Medicin: Forberedende regime

Fludarabin (75 mg/m2), fraktioneret total kropsbestråling (TBI) (12,0 Gy) og cyclophosphamid (120 mg/kg) med mesna. Fludarabin vil blive givet én gang dagligt ved 25 mg/m2 i tre dage på dag -10 til dag -8, TBI vil blive givet to gange dagligt ved 150 cGy i fire dage på dag -7 til dag -4, og cyclophosphamid vil blive givet givet en gang dagligt ved 60 mg/kg i to dage på dag -3 og dag -2.

Post-transplantation immunsuppression med cyclosporin og MMF vil begynde på dag -3. Navlestrengsblod-infusion vil finde sted på dag 0, og G-CSF starter på dag +1.
Andet: Observationsarm

Patienter, der kræver to UCB-enheder, vil være berettiget til UCBT01 på observationsarmen.

Intervention: Forberedende regime
Medicin: Forberedende regime

Fludarabin (75 mg/m2), fraktioneret total kropsbestråling (TBI) (12,0 Gy) og cyclophosphamid (120 mg/kg) med mesna. Fludarabin vil blive givet én gang dagligt ved 25 mg/m2 i tre dage på dag -10 til dag -8, TBI vil blive givet to gange dagligt ved 150 cGy i fire dage på dag -7 til dag -4, og cyclophosphamid vil blive givet givet en gang dagligt ved 60 mg/kg i to dage på dag -3 og dag -2.

Post-transplantation immunsuppression med cyclosporin og MMF vil begynde på dag -3. Navlestrengsblod-infusion vil finde sted på dag 0, og G-CSF starter på dag +1.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Event Free Survival (EFS) for forskningsdeltagere
Tidsramme: 1 år efter transplantationen
Estimer EFS for forskningsdeltagere et år efter transplantation ved at bruge enkelt enhed navlestrengsblod. Hændelsen er defineret som tilbagefald, graftsvigt, død på grund af enhver årsag. Antallet af deltagere, der ikke oplevede nogen af ​​disse hændelser (tilbagefald, graftsvigt, død på grund af en hvilken som helst årsag) ved år 1 efter transplantationen blev angivet.
1 år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal observationsarmsdeltagere indpodet
Tidsramme: 1 år
For patienter indskrevet i observationsarmen (som gennemgår en dobbelt enheds UCBT) blev antallet af indtransplanterede patienter angivet.
1 år
Antal observationsarmpatienter, der fik tilbagefald
Tidsramme: 1 år
Antallet af observationsarmpatienter, der fik tilbagefald, blev angivet.
1 år
Antal dødsfald af observationsarmpatienter
Tidsramme: 1 år
Antallet af observationsarmpatienter, der døde, blev angivet.
1 år
Antal observationsarmpatienter med transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: De første 100 dage
Antallet af patienter med TRM inden for de første 100 dage efter transplantation blev oplyst.
De første 100 dage
Antal deltagere med akut GVHD
Tidsramme: 1 år
Antallet af deltagere med forekomst af akut GVHD efter grad blev angivet. Deltagerne bedømmes på en skala fra 1 til 4, hvor 1 er mild og 4 er svær.
1 år
Antal deltagere med kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år
På grund af den lille prøvestørrelse blev kumulativ incidensanalyse ikke udført. Forekomsten af ​​kronisk GVHD blev evalueret ved hjælp af NIH Consensus Global Severity Scoring. Antallet af patienter med forekomst af kronisk GVHD efter sværhedsgrad blev angivet.
1 år
Tid til indsættelse af deltagere i forskningsarmen
Tidsramme: første 100 dage efter transplantation
Blodpladetransplantation blev defineret som trombocyttal ≥20.000/mm^3 for 3 på hinanden følgende test udført på forskellige dage uden blodpladetransfusioner i de foregående 7 dage. Neutrofilengraftment vil blive defineret som opnåelse af ANC ≥ 500/mm3 i 3 på hinanden følgende test udført på forskellige dage med tegn på donorcelleengraftment. Der gives beskrivende statistik.
første 100 dage efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: første 100 dage efter transplantation
TRM er død, der forekommer hos patienter i kontinuerlig fuldstændig remission. Antallet af patienter med TRM blev angivet.
første 100 dage efter transplantation
Antallet af deltagere med transplantationsrelateret sygelighed
Tidsramme: første 100 dage efter transplantation
Enhver patient, der havde bivirkninger, der enten var anført som sandsynlige eller definitive i de første 100 dage efter transplantationen, tælles som transplantationsrelateret morbiditet. Antallet af patienter med transplantationsrelateret morbiditet blev oplyst.
første 100 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbejdspartnere

Assisi Foundation
The Hartwell Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amr Qudeimat, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2011

Først opslået (Skøn)

4. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UCBT01
  • NCI-2011-03700 (Registry Identifier: NCI Clinical Trial Registration Program)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Forberedende regime

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner