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Trapianto di sangue del cordone ombelicale in pazienti con neoplasie ematologiche utilizzando un regime preparativo mieloablativo

4 maggio 2017 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

In questo studio, i partecipanti con neoplasie ematologiche ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT), che non hanno un donatore di antigene leucocitario umano (HLA) compatibile/di pari livello (MSD), donatore non correlato compatibile (MURD) o killer- ligando dei recettori delle immunoglobuline (KIR) non corrispondente donatore aploidentico identificato, riceverà un trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCBT) utilizzando un regime preparativo mieloablativo.

Il regime di preparazione comprende fludarabina (75 mg/m2), irradiazione corporea totale frazionata (TBI) (10,0 Gy) e ciclofosfamide (120 mg/kg) con mesna. La fludarabina verrà somministrata una volta al giorno a 25 mg/m2 per tre giorni dal giorno -10 al giorno -8, il trauma cranico verrà somministrato due volte al giorno a 150 cGy per quattro giorni dal giorno -7 al giorno -4 e la ciclofosfamide verrà somministrata somministrato una volta al giorno a 60 mg/kg per due giorni il giorno -3 e il giorno -2. L'immunosoppressione post-trapianto con ciclosporina e MMF inizierà il giorno -3. L'infusione di sangue del cordone ombelicale avverrà il giorno 0 e il G-CSF inizierà il giorno +1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale è stimare la sopravvivenza libera da eventi (EFS) a un anno dal trapianto per i partecipanti alla ricerca con neoplasie ematologiche ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) utilizzando una singola unità di sangue del cordone ombelicale (UCB).

Obiettivi secondari sono:

  • Descrivere l'esito clinico dei pazienti sottoposti a doppia unità UCBT.
  • Stimare l'incidenza e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD) dei pazienti arruolati nel braccio di ricerca.
  • Stimare l'incidenza e il tempo di attecchimento di neutrofili e piastrine tra i pazienti arruolati nel braccio di ricerca.
  • Stimare l'incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM) e della morbilità correlata al trapianto nei primi 100 giorni dopo il trapianto tra i pazienti arruolati nella ricerca

Gli obiettivi esplorativi sono:

  • Valutare la relazione tra la malattia residua minima pre-trapianto (MRD) con gli esiti del trapianto.
  • Registrare i parametri di ricostituzione immunitaria, tra cui l'analisi del chimerismo, i sottoinsiemi quantitativi di linfociti, il circolo di escissione del recettore delle cellule T (TREC) e la spettrotipizzazione. Saranno inoltre valutati l'immunofenotipizzazione ei saggi funzionali delle cellule T, B e NK e dei linfociti.
  • Valutare i determinanti dell'attecchimento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età inferiore o uguale a 21 anni.
  • Ha un prodotto UCB singolo o doppio parzialmente compatibile con HLA
  • Neoplasie ematologiche ad alto rischio.
  • ALL ad alto rischio in CR1, ALL in CR2 ad alto rischio, ALL in CR3 o successivi.
  • AML in CR1 ad alto rischio, AML in CR2 o successivi
  • LMA nella prima recidiva con <25% di blasti nel midollo osseo
  • AML correlata alla terapia, con precedente tumore maligno in CR > 12 mesi
  • MDS, primaria o secondaria
  • Leucemia a cellule NK, bifenotipica o indifferenziata in CR1 o successiva.
  • LMC in fase accelerata, o in fase cronica con positività molecolare persistente o intolleranza all'inibitore della tirosin-chinasi.
  • Linfoma di Hodgkin in CR2 o successivo dopo fallimento di precedente HCT autologo o incapace di mobilizzare le cellule staminali per HCT autologo.
  • Linfoma non Hodgkin in CR2 o successivo dopo fallimento di precedente HCT autologo o incapace di mobilizzare le cellule staminali per HCT autologo.
  • JMML
  • Tutti i pazienti con evidenza di leucemia del SNC devono essere trattati ed essere in CNS CR per poter essere ammessi allo studio.

Il paziente deve soddisfare la valutazione pre-trapianto:

  • Frazione di accorciamento cardiaco ≥ 26%.
  • Clearance della creatinina ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
  • Capacità vitale forzata (FVC) ≥ 50% del valore previsto o pulsossimetria ≥ 92% in aria ambiente.
  • Punteggio delle prestazioni Karnofsky (≥ 16 anni) o Lansky (<16 anni) ≥ 70
  • Bilirubina ≤ 2,5 mg/dL.
  • Alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 5 volte il limite superiore della norma per l'età.
  • Aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 5 volte il limite superiore del normale per l'età.

Criteri di esclusione:

  • - Il paziente ha un donatore aploidentico non corrispondente MSD, volontario MURD o KIR adatto disponibile nel tempo necessario per la donazione di cellule staminali.
  • - Il paziente ha qualsiasi altro tumore maligno attivo diverso da quello per il quale è indicato l'HCT.
  • Il paziente aveva un precedente HCT allogenico
  • Il paziente ha avuto un HCT autologo nei 12 mesi precedenti.
  • La paziente è incinta come confermato da un test di gravidanza positivo su siero o urina entro 14 giorni prima dell'arruolamento.
  • Il paziente sta allattando
  • Il paziente ha la sindrome di Down
  • Il paziente ha un'attuale infezione batterica, fungina o virale non controllata secondo il giudizio del PI.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Braccio di ricerca

I partecipanti con neoplasie ematologiche ad alto rischio sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche, che non hanno identificato un donatore correlato/fratello corrispondente all'antigene leucocitario umano adatto, un donatore non correlato corrispondente o un ligando dei recettori delle immunoglobuline killer e un donatore aploidentico non corrispondente identificato, riceverà una singola unità UCB.

Intervento: regime preparatorio
Droga: Regime preparatorio

Fludarabina (75 mg/m2), irradiazione corporea totale (TBI) frazionata (12,0 Gy) e ciclofosfamide (120 mg/kg) con mesna. La fludarabina verrà somministrata una volta al giorno a 25 mg/m2 per tre giorni dal giorno -10 al giorno -8, il trauma cranico verrà somministrato due volte al giorno a 150 cGy per quattro giorni dal giorno -7 al giorno -4 e la ciclofosfamide verrà somministrata somministrato una volta al giorno a 60 mg/kg per due giorni il giorno -3 e il giorno -2.

L'immunosoppressione post-trapianto con ciclosporina e MMF inizierà il giorno -3. L'infusione di sangue del cordone ombelicale avverrà il giorno 0 e il G-CSF inizierà il giorno +1.
Altro: Braccio di osservazione

I pazienti che richiedono due unità UCB saranno idonei per UCBT01 nel braccio osservazionale.

Intervento: regime preparatorio
Droga: Regime preparatorio

Fludarabina (75 mg/m2), irradiazione corporea totale (TBI) frazionata (12,0 Gy) e ciclofosfamide (120 mg/kg) con mesna. La fludarabina verrà somministrata una volta al giorno a 25 mg/m2 per tre giorni dal giorno -10 al giorno -8, il trauma cranico verrà somministrato due volte al giorno a 150 cGy per quattro giorni dal giorno -7 al giorno -4 e la ciclofosfamide verrà somministrata somministrato una volta al giorno a 60 mg/kg per due giorni il giorno -3 e il giorno -2.

L'immunosoppressione post-trapianto con ciclosporina e MMF inizierà il giorno -3. L'infusione di sangue del cordone ombelicale avverrà il giorno 0 e il G-CSF inizierà il giorno +1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Event Free Survival (EFS) per i partecipanti alla ricerca
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Stimare l'EFS per i partecipanti alla ricerca a un anno dal trapianto utilizzando una singola unità di sangue del cordone ombelicale. L'evento è definito come recidiva, fallimento del trapianto, morte per qualsiasi causa. È stato fornito il numero di partecipanti che non hanno manifestato nessuno di questi eventi (ricadute, fallimento del trapianto, morte per qualsiasi causa) all'anno 1 post-trapianto.
1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti al braccio di osservazione innestati
Lasso di tempo: 1 anno
Per i pazienti arruolati nel braccio osservazionale (sottoposti a doppia unità UCBT), è stato fornito il numero di pazienti trapiantati.
1 anno
Numero di pazienti del braccio osservazionale che hanno avuto una ricaduta
Lasso di tempo: 1 anno
È stato fornito il numero di pazienti del braccio osservazionale che hanno avuto una ricaduta.
1 anno
Numero di decessi di pazienti del braccio osservazionale
Lasso di tempo: 1 anno
È stato fornito il numero di pazienti del braccio osservazionale deceduti.
1 anno
Numero di pazienti del braccio osservazionale con mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: Primi 100 giorni
È stato fornito il numero di pazienti con TRM entro i primi 100 giorni dopo il trapianto.
Primi 100 giorni
Numero di partecipanti con GVHD acuta
Lasso di tempo: 1 anno
È stato fornito il numero di partecipanti con incidenza di GVHD acuta per grado. I partecipanti sono classificati su una scala da 1 a 4, dove 1 è lieve e 4 è grave.
1 anno
Numero di partecipanti con GVHD cronica
Lasso di tempo: 1 anno
A causa delle ridotte dimensioni del campione, l'analisi dell'incidenza cumulativa non è stata eseguita. L'incidenza della GVHD cronica è stata valutata utilizzando il punteggio globale di gravità del consenso NIH. È stato fornito il numero di pazienti con incidenza di GVHD cronica per gravità.
1 anno
Tempo di attecchimento dei partecipanti al braccio di ricerca
Lasso di tempo: primi 100 giorni dopo il trapianto
L'attecchimento piastrinico è stato definito come conta piastrinica ≥20.000/mm^3 per 3 test consecutivi eseguiti in giorni diversi senza trasfusioni piastriniche nei 7 giorni precedenti. L'attecchimento dei neutrofili sarà definito come il raggiungimento di ANC ≥ 500/mm3 per 3 test consecutivi eseguiti in giorni diversi con evidenza di attecchimento di cellule del donatore. Vengono fornite statistiche descrittive.
primi 100 giorni dopo il trapianto
Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: primi 100 giorni dopo il trapianto
TRM è la morte che si verifica in pazienti in continua remissione completa. È stato fornito il numero di pazienti con TRM.
primi 100 giorni dopo il trapianto
Il numero di partecipanti con morbilità correlata al trapianto
Lasso di tempo: primi 100 giorni dopo il trapianto
Qualsiasi paziente che abbia avuto eventi avversi elencati come probabili o definiti nei primi 100 giorni dopo il trapianto viene conteggiato come morbilità correlata al trapianto. È stato fornito il numero di pazienti con morbilità correlata al trapianto.
primi 100 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Collaboratori

Assisi Foundation
The Hartwell Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Amr Qudeimat, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 marzo 2011

Primo Inserito (Stima)

4 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UCBT01
  • NCI-2011-03700 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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