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Albuterol bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD)

1. Juli 2019 aktualisiert von: Duke University

Eine klinische Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Albuterol auf die motorische Funktion bei Personen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, unabhängig davon, ob sie eine Enzymersatztherapie erhalten oder nicht

Albuterol ist ein von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassenes Medikament zur Behandlung von Atemproblemen wie Asthma. Studien haben gezeigt, dass Albuterol bei der Verbesserung der Muskelfunktion bei Menschen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit von Vorteil sein kann. Der Zweck dieser Studie ist es zu bewerten, ob Albuterol sicher und wirksam zur Verbesserung der Muskelfunktion bei Menschen mit spät einsetzendem Morbus Pompe ist, unabhängig davon, ob sie eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten oder nicht. Für diese Studie gilt Albuterol als Prüfpräparat. Das Wort "Untersuchung" bedeutet, dass Albuterol von der FDA nicht für Personen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit zugelassen ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von Morbus Pompe durch Blutsäure-Alpha-Glucosidase (GAA)-Assay und GAA-Gensequenzierung
  2. Alter: 18+ Jahre bei Einschreibung

Ausschlusskriterien:

  1. Kontinuierliche invasive Beatmung (über Tracheotomie oder Endotrachealtubus)
  2. Klinisch relevante Erkrankung innerhalb von zwei Wochen nach Einschreibung, einschließlich Fieber > 38,2 °C, Erbrechen mehr als einmal in 24 Stunden, Krampfanfälle oder andere Symptome, die als kontraindiziert für eine neue Therapie gelten.
  3. Chronische Herzerkrankungen (Myokardinfarkt, Arrhythmie, Kardiomyopathie)
  4. Geschichte der Anfallsleiden
  5. Hypothyreose
  6. Schwangerschaft/Stillzeit [Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei jedem Studienbesuch einen negativen Schwangerschaftstest im Urin haben. Darüber hinaus müssen Frauen im gebärfähigen Alter beim Screening/Baseline mindestens 3 Monate vor der Studieneinschreibung ein medizinisch akzeptables Verhütungsmittel verwendet haben ODER die Testperson a) einen regelmäßigen Menstruationszyklus hat, b) Tag 1 (Einsetzen der Menstruation) für die aktueller Zyklus bekannt ist und c) der Urin-Schwangerschaftstest innerhalb der ersten zwei Wochen des aktuellen Zyklus (zwischen Tag 1 und 14) durchgeführt werden kann]. Der Urin-Schwangerschaftstest wird von Stephanie Dearmey, Arzthelferin (PA-C), die eine Ausbildung an der Abteilung für Geburtshilfe und Gynäkologie absolviert hat, durchgeführt und ausgewertet. Mrs. Dearmey wird ein im Handel erhältliches Testkit verwenden, das in den Point-of-Care-Testrichtlinien angegeben ist. Wenn diese Kriterien für einen Urinschwangerschaftstest beim Screening/Baseline-Besuch nicht erfüllt sind, wird ein Blutschwangerschaftstest durchgeführt.
  7. Patienten mit einem nicht standardmäßigen Zeitplan für ERT; zum Beispiel wöchentliche Infusionen im Gegensatz zu Infusionen alle zwei Wochen.

Die Verwendung der folgenden begleitenden Medikamente ist während der Studie verboten:

  • Diuretika (Wasserpille);
  • Digoxin (Digitalis, Lanoxin);
  • Betablocker wie Atenolol (Tenormin), Metoprolol (Lopressor) und Propranolol (Inderal);
  • trizyklische Antidepressiva wie Amitriptylin (Elavil, Etrafon), Doxepin (Sinequan), Imipramin (Janimine, Tofranil) und Nortriptylin (Pamelor);
  • Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer wie Isocarboxazid (Marplan), Phenelzin (Nardil), Rasagilin (Azilect), Selegilin (Eldepryl, Emsam) oder Tranylcypromin (Parnate); oder
  • andere Bronchodilatatoren wie Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin (Brethine, Bricanyl), Salmeterol (Serevent), Isoetherin (Bronkometer), Metaproterenol (Alupent, Metaprel) oder Isoproterenol (Isuprel Mistometer).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alberol
Diese Studie umfasst die Off-Label-Verabreichung von oralem Albuterol (4 mg Tablette) und die Verfolgung der Wirkung der motorischen Funktion bei zwei zusätzlichen Besuchen, 6 und 12 Wochen nach Beginn des Studienmedikaments. Die Anfangsdosis von Albuterol beträgt in den ersten 6 Wochen 4 mg täglich. Wenn die 4 mg gut vertragen werden, wird die Dosis beim 6-wöchigen Besuch auf 8 mg erhöht.
Arzneimittel: Alberol
Alberol 4 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Wochen
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der forcierten Vitalkapazität nach 3 Monaten
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Baseline und Woche 12
Änderung des 6-Minuten-Gehtests in 6 Monaten.
Zeitfenster: Baseline und 24 Wochen
Vom Physiotherapeuten beurteilt.
Baseline und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Ermittler

  • Hauptermittler: Dwight d Koeberl, MD, PhD, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00034177

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