Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Albuteroli potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti (LOPD)

maanantai 1. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Duke University

Kliininen tutkimus albuterolin turvallisuudesta ja tehosta motorisiin toimintoihin yksilöillä, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti, riippumatta siitä, saavatko he entsyymikorvaushoitoa vai eivät

Albuteroli on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä lääke hengitysongelmien, kuten astman, hoitoon. Tutkimukset ovat osoittaneet, että albuteroli voi olla hyödyllinen parantamaan lihasten toimintaa ihmisillä, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, onko albuteroli turvallista ja tehokasta parantamaan lihasten toimintaa potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti, riippumatta siitä, saavatko he entsyymikorvaushoitoa (ERT). Tässä tutkimuksessa albuterolia pidetään tutkimuslääkkeenä. Sana "tutkimus" tarkoittaa, että FDA ei ole hyväksynyt albuterolia henkilöille, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pompen taudin diagnoosi verihappo-alfa-glukosidaasi (GAA) -määrityksellä ja GAA-geenisekvensoinnilla
  2. Ikä: 18+ vuotta ilmoittautumisen yhteydessä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Jatkuva invasiivinen ventilaatio (trakeostoman tai endotrakeaaliputken kautta)
  2. Kliinisesti merkittävä sairaus kahden viikon sisällä ilmoittautumisesta, mukaan lukien kuume > 38,2 o C, oksentelu useammin kuin kerran 24 tunnissa, kohtaus tai muu oire, jonka katsotaan olevan vasta-aiheinen uudelle hoidolle.
  3. Krooninen sydänsairaus (sydäninfarkti, rytmihäiriöt, kardiomyopatia)
  4. Kohtaushäiriön historia
  5. Kilpirauhasen vajaatoiminta
  6. Raskaus/imettäminen [Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti jokaisella tutkimuskäynnillä. Lisäksi seulonnassa/perusvaiheessa hedelmällisessä iässä olevien naisten on täytynyt käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista TAI koehenkilöllä a) on säännöllinen kuukautiskierto, b) Päivä 1 (kuukautisten alkaminen) nykyinen sykli tunnetaan, ja c) virtsaraskaustesti voidaan tehdä nykyisen syklin kahden ensimmäisen viikon aikana (päivien 1 ja 14 välillä)]. Virtsan raskaustestin antaa ja tulkitsee Stephanie Dearmey, lääkäriassistentti (PA-C), joka on suorittanut koulutuksen synnytys- ja gynekologian osastolta. Rouva Dearmey käyttää kaupallisesti saatavaa testipakkausta, joka on määritelty hoitopaikan testauskäytännöissä. Jos nämä virtsan raskaustestin kriteerit eivät täyty seulonta-/peruskäynnillä, tehdään verikoe.
  7. Potilaat, joilla on poikkeava ERT-aikataulu; esimerkiksi viikoittaiset infuusiot, toisin kuin kahden viikon välein annettavat infuusiot.

Seuraavien samanaikaisten lääkkeiden käyttö on kielletty tutkimuksen aikana:

  • diureetit (vesipillerit);
  • digoksiini (digitalis, Lanoxin);
  • beetasalpaajat, kuten atenololi (Tenormin), metoprololi (Lopressor) ja propranololi (Inderal);
  • trisykliset masennuslääkkeet, kuten amitriptyliini (Elavil, Etrafon), doksepiini (Sinequan), imipramiini (Janimine, Tofranil) ja nortriptyliini (Pamelor);
  • Monoamiinioksidaasin (MAO) estäjät, kuten isokarboksatsidi (Marplan), feneltsiini (Nardil), rasagiliini (Azilect), selegiliini (Eldepryl, Emsam) tai tranyylisypromiini (Parnate); tai
  • muut bronkodilaattorit, kuten levalbuteroli (Xopenex), bitolteroli (Tornalaatti), pirbuteroli (Maxair), terbutaliini (Brethine, Bricanyl), salmeteroli (Serevent), isoeteriini (Bronkometer), metaproterenoli (Alupent, Metaprel) tai isoproterenoli (Isup).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Albuteroli
Tämä tutkimus sisältää suun kautta otettavan albuterolin (4 mg:n pilleri) annostelun poikkeuksen ja motorisen toiminnan vaikutuksen seurannan kahdella lisäkäynnillä, 6 ja 12 viikkoa tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen. Albuterolin aloitusannos on 4 mg päivässä ensimmäisten 6 viikon ajan. Jos 4 mg on hyvin siedetty, annos nostetaan 8 mg:aan 6 viikon käynnillä.
Lääke: Albuteroli
Albuteroli 4 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
Lähtötilanne ja viikko 12
Muutos 6 minuutin kävelytestissä 6 kuukaudessa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Fysioterapeutin arvioima.
Lähtötilanne ja 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Tutkijat

  • Päätutkija: Dwight d Koeberl, MD, PhD, Duke University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. toukokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 22. toukokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00034177

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Albuteroli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa