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Dosis-Wirkungs-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Botulinumtoxin Typ A zur Behandlung von Spastik des Beins/der Beine bei Zerebralparese

3. August 2021 aktualisiert von: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospektive, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Dosis-Wirkungs-Studie mit drei Dosen Xeomin® (IncobotulinumtoxinA, NT 201) zur Behandlung von Spastizität der unteren Extremitäten bei Kindern und Jugendlichen (Alter 2–17 Jahre) mit Zerebralparese

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Injektionen von Botulinumtoxin Typ A in die Beinmuskulatur(en) bei der Behandlung von Kindern/Jugendlichen (im Alter von 2 bis 17 Jahren) mit erhöhter Muskelspannung/unkontrollierbarer Muskelsteifheit (Spastik) aufgrund von zerebrale Lähmung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

311

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Merz Investigational Site #049328
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Merz Investigational Site #049330
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • Merz Investigational Site #049329
      • Munich, Deutschland, 80337
        • Merz Investigational Site #049327
      • Vogtareuth, Deutschland, 83569
        • Merz Investigational Site #049326
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Merz Investigational Site #372001
      • Tartu, Estland, 51014
        • Merz Investigational Site #372002
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Merz Investigational Site #033056
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Merz Investigational Site #033052
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • Merz Investigational Site #033054
      • Palavas-les-Flots, Frankreich, 34250
        • Merz Investigational Site #033055
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Merz Investigational Site #972003
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Merz Investigational Site #972001
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Merz Investigational Site #972002
  • Korea, Republik von
      • Goyang, Korea, Republik von, 410-773
        • Merz Investigational Site #082019
      • Incheon, Korea, Republik von, 400-711
        • Merz Investigational Site #082021
      • Seongnam-si, Korea, Republik von, 463-712
        • Merz Investigational Site #082018
      • Seoul, Korea, Republik von, 135-710
        • Merz Investigational Site #082020
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Merz Investigational Site #048089
      • Gdansk, Polen, 80-389
        • Merz Investigational Site #048063
      • Kraków, Polen, 30-539
        • Merz Investigational Site #048059
      • Lublin, Polen, 20-828
        • Merz Investigational Site #048084
      • Lubon, Polen, 62-030
        • Merz Investigational Site #048072
      • Sandomierz, Polen, 27-600
        • Merz Investigational Site #048075
      • Warsaw, Polen, 02-315
        • Merz Investigational Site #048061
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 041408
        • Merz Investigational Site #040003
      • Bucharest, Rumänien, 041914
        • Merz Investigational Site #040001
      • Iasi, Rumänien, 700309
        • Merz Investigational Site #040002
  • Russische Föderation
      • Kazan, Russische Föderation, 420097
        • Merz Investigational Site #007014
      • Khabarovsk, Russische Föderation, 680038
        • Merz Investigational Site #007015
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630091
        • Merz Investigational Site #007018
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Merz Investigational Site #007017
      • Smolensk, Russische Föderation, 214029
        • Merz Investigational Site #007013
      • Stavropol, Russische Föderation, 355029
        • Merz Investigational Site #007019
  • Slowakei
      • Banska Bystrica, Slowakei, 97409
        • Merz Investigational Site #421003
      • Bratislava, Slowakei, 82108
        • Merz Investigational Site #421008
      • Krompachy, Slowakei, 05342
        • Merz Investigational Site #421006
      • Levoca, Slowakei, 05401
        • Merz Investigational Site #421004
  • Spanien
      • Granada, Spanien, 18013
        • Merz Investigational Site #034031
      • Manresa, Spanien, 08243
        • Merz Investigational Site #034032
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Merz Investigational Site #034030
      • Sevilla, Spanien, 41071
        • Merz Investigational Site #034026
  • Truthahn
      • Elazig, Truthahn, 23119
        • Merz Investigational Site #090005
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Merz Investigational Site #090003
      • Izmit, Truthahn, 41380
        • Merz Investigational Site #090002
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 65691
        • Merz Investigational Site #420029
      • Olomouc, Tschechien, 77520
        • Merz Investigational Site #420028
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49027
        • Merz Investigational Site #380001
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Merz Investigational Site #380005
      • Kiev, Ukraine, 04209
        • Merz Investigational Site #380002
      • Odessa, Ukraine, 65012
        • Merz Investigational Site #380003
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Merz Investigational Site #043037
      • Vienna, Österreich, 1100
        • Merz Investigational Site #043036

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliches oder männliches Subjekt im Alter von 2 bis 17 Jahren (einschließlich).
  • Uni- oder bilaterale Zerebralparese mit klinischer Notwendigkeit für uni- oder bilaterale LL-Injektionen mit BoNT zur Behandlung von Spastik.
  • Ashworth-Skala [AS]-Score ≥2 in Plantarflexoren (mindestens einseitig).
  • Klinische Notwendigkeit einer Gesamtdosis von 16 E/kg KG NT 201 (maximal 400 E) zur Behandlung von LL-Spastizität nach klinischer Einschätzung des Prüfarztes.

Ausschlusskriterien:

  • Feste Kontraktur, definiert als schwere Einschränkung des Bewegungsbereichs der Gelenke bei passiver Dehnung oder vorherrschende Formen von Muskelhypertonie außer Spastik (z. B. Dystonie) in der/den Zielgliedmaße(n).
  • Operation des Spitzfußes an Seite(n), die in dieser Studie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening-Besuch (V1), im Screening-Zeitraum oder für die Zeit der Teilnahme an dieser Studie mit BoNT-Injektionen behandelt werden sollen.
  • Hüftflexion, die eine BoNT-Injektion erfordert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 16 Einheiten pro kg Körpergewicht IncobotulinumtoxinA (Xeomin)
Arzneimittel: IncobotulinumtoxinA (16 Einheiten pro kg Körpergewicht)
Wirkstoff: Clostridium Botulinum Neurotoxin Typ A frei von Komplexproteinen. Injektionslösung, hergestellt durch Rekonstitution von Pulver mit 0,9 % Natriumchlorid (NaCl); Gesamtvolumen 8,0 ml; 400 Einheiten; Art der Anwendung: intramuskuläre Injektion in spastische Muskeln.
Andere Namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinumtoxin Typ A (150 KiloDalton), frei von Komplexproteinen
Experimental: 12 Einheiten pro kg Körpergewicht IncobotulinumtoxinA (Xeomin)
Arzneimittel: IncobotulinumtoxinA (12 Einheiten pro kg Körpergewicht)
Wirkstoff: Clostridium Botulinum Neurotoxin Typ A frei von Komplexproteinen. Injektionslösung, hergestellt durch Rekonstitution von Pulver mit 0,9 % Natriumchlorid (NaCl); Gesamtvolumen 8,0 ml; 300 Einheiten; Art der Anwendung: intramuskuläre Injektion in spastische Muskeln.
Andere Namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinumtoxin Typ A (150 KiloDalton), frei von Komplexproteinen
Experimental: 4 Einheiten pro kg Körpergewicht IncobotulinumtoxinA (Xeomin)
Arzneimittel: IncobotulinumtoxinA (4 Einheiten pro kg Körpergewicht)
Wirkstoff: Clostridium Botulinum Neurotoxin Typ A frei von Komplexproteinen. Injektionslösung, hergestellt durch Rekonstitution von Pulver mit 0,9 % Natriumchlorid (NaCl); Gesamtvolumen 8,0 ml; 100 Einheiten; Art der Anwendung: intramuskuläre Injektion in spastische Muskeln.
Andere Namen:
  • Xeomin
  • NT201
  • Botulinumtoxin Typ A (150 KiloDalton), frei von Komplexproteinen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Ashworth Scale (AS)-Scores der Plantarflexoren der primären Körperseite gegenüber dem Ausgangswert an Tag 29 (Woche 4) des ersten Injektionszyklus (1. IC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4

Die Ashworth-Skala (AS) ist eine bekannte und häufig verwendete Skala in klinischen Studien mit Spastik. Bei spastischen Muskeln wird der Widerstand gegen passive Bewegung bewertet. Es handelt sich um eine 5-Punkte-Skala, die von 0 (= keine Erhöhung des Tonus) bis 4 (= Extremität steif in Flexion oder Extension) reicht. Bei Teilnehmern mit bilateralem Spitzfuß wurde die Körperseite für die primäre Wirksamkeitsanalyse, d. h. die „primäre Körperseite“, vom Prüfarzt beim Screening festgelegt und während der gesamten Studie beibehalten. Bei Teilnehmern mit einseitiger Behandlung wurde die behandelte Körperseite während der gesamten Studie beibehalten.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen Baseline und Woche 4 dar, die sich aus MMRM-Modellen (Mixed Model Repeated Measurement) ergeben, in denen Gruppen mit hoher und niedriger bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis verglichen wurden. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline, Woche 4
Co-primäre Variable: Globaler Eindruck des Prüfers der Änderung der Plantarflexorspastizitätsskala (GICS-PF) der primären Körperseite an Tag 29 (Woche 4) des ersten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline, Woche 4

Diese Variable wird als co-primär klassifiziert, um eine Anforderung der Food and Drug Administration (FDA) zu erfüllen. Die GICS-PF-Skala ist eine 7-Punkte-Likert-Skala zur Beurteilung der funktionellen Veränderung durch Behandlung allein der Plantarflexorspastik. Reicht von +3 (sehr viel verbesserte Funktion) bis -3 (sehr viel schlechtere Funktion). Bei Teilnehmern mit bilateralem Spitzfuß wurde die Körperseite für die primäre Wirksamkeitsanalyse, d. h. die „primäre Körperseite“, vom Prüfarzt beim Screening festgelegt und während der gesamten Studie beibehalten. Bei Teilnehmern mit einseitiger Behandlung wurde die behandelte Körperseite während der gesamten Studie beibehalten.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen Baseline und Woche 4 dar, die aus ANCOVA-Modellen resultieren, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline, Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des AS-Scores der Plantarflexoren der nicht primären Körperseite gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit bilateraler Behandlung an Tag 29 (Woche 4) des ersten (1.) und zweiten Injektionszyklus (2. IC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 4 der 1. IC und Woche 16-40 der 2. IC

Die Ashworth-Skala (AS) ist eine bekannte und häufig verwendete Skala in klinischen Studien mit Spastik. Bei spastischen Muskeln wird der Widerstand gegen passive Bewegung bewertet. Es handelt sich um eine 5-Punkte-Skala, die von 0 (=keine Zunahme des Tonus) bis 4 (=Extremität steif in Flexion oder Extension) reicht.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der jeweiligen Woche (W) dar, die sich aus MMRM-Modellen (Mixed Model Repeated Measurement) ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline, Woche 4 der 1. IC und Woche 16-40 der 2. IC
Veränderung des AS-Scores der Plantarflexoren der primären Körperseite gegenüber dem Ausgangswert an Tag 29 (Woche 4) des zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4 der 2. IC (Woche 16-40)

Die Ashworth-Skala (AS) ist eine bekannte und häufig verwendete Skala in klinischen Studien mit Spastik. Bei spastischen Muskeln wird der Widerstand gegen passive Bewegung bewertet. Es handelt sich um eine 5-Punkte-Skala, die von 0 (=keine Zunahme des Tonus) bis 4 (=Extremität steif in Flexion oder Extension) reicht. Bei Teilnehmern mit bilateralem Spitzfuß wurde die Körperseite für die primäre Wirksamkeitsanalyse, d. h. die „primäre Körperseite“, vom Prüfarzt beim Screening festgelegt und während der gesamten Studie beibehalten. Bei Teilnehmern mit einseitiger Behandlung wurde die behandelte Körperseite während der gesamten Studie beibehalten.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen Baseline und Woche 16–40 dar, die sich aus MMRM-Modellen (Mixed Model Repeated Measurement) ergeben, in denen Gruppen mit hoher und niedriger bzw. in einem zweiten Schritt mit mittlerer und niedriger Dosis verglichen wurden. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 4 der 2. IC (Woche 16-40)
Veränderungen des AS-Scores der Plantarflexoren der primären Körperseite gegenüber dem Ausgangswert an Tag 57 (Woche 8) und Tag 85 (Woche 12) des ersten und des zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 und 12 der 1. IC und 2. IC (Woche 20-44 und 24-48)

Die Ashworth-Skala (AS) ist eine bekannte und häufig verwendete Skala in klinischen Studien mit Spastik. Bei spastischen Muskeln wird der Widerstand gegen passive Bewegung bewertet. Es handelt sich um eine 5-Punkte-Skala, die von 0 (=keine Zunahme des Tonus) bis 4 (=Extremität steif in Flexion oder Extension) reicht. Bei Teilnehmern mit bilateralem Spitzfuß wurde die Körperseite für die primäre Wirksamkeitsanalyse, d. h. die „primäre Körperseite“, vom Prüfarzt beim Screening festgelegt und während der gesamten Studie beibehalten. Bei Teilnehmern mit einseitiger Behandlung wurde die behandelte Körperseite während der gesamten Studie beibehalten.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der jeweiligen Woche (W) dar, die sich aus MMRM-Modellen (Mixed Model Repeated Measurement) ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 8 und 12 der 1. IC und 2. IC (Woche 20-44 und 24-48)
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert des AS-Scores der Kniebeuger oder Oberschenkeladduktoren bei Teilnehmern mit einseitiger Behandlung an Tag 29 (Woche 4) des ersten und des zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4 der 1. IC und 2. IC (Woche 16-40)

Die Ashworth-Skala (AS) ist eine bekannte und häufig verwendete Skala in klinischen Studien mit Spastik. Bei spastischen Muskeln wird der Widerstand gegen passive Bewegung bewertet. Es handelt sich um eine 5-Punkte-Skala, die von 0 (=keine Zunahme des Tonus) bis 4 (=Extremität steif in Flexion oder Extension) reicht.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der jeweiligen Woche (W) dar, die sich aus MMRM-Modellen (Mixed Model Repeated Measurement) ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.

KF = Kniebeuger; TA = Oberschenkeladduktoren; w = Woche.
Baseline bis Woche 4 der 1. IC und 2. IC (Woche 16-40)
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der modifizierten Tardieu-Skala [MTS] der Plantarflexoren der primären Körperseite an Tag 29 (Woche 4), Tag 57 (Woche 8) und Tag 85 (Woche 12) des ersten und des zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4, 8 und 12 der 1. IC und 2. IC (Woche 16–40, 20–44 und 24–48)

Die modifizierte Tardieu-Skala (MTS) bewertet den spastischen Muskeltonus durch Subtraktion von zwei Winkeln, die unter verschiedenen Bedingungen der passiven Muskeldehnung gemessen wurden. R2 ist der Winkel des passiven Bewegungsbereichs bei einer passiven Bewegung mit langsamer Geschwindigkeit. R1 ist der Winkel, in dem ein „Catch-and-Release“ oder Klonus mit der schnellstmöglichen Geschwindigkeit ausgelöst werden kann. Score-Werte stellen die gemessene (R2-R1)-Differenz dar, d. h. die dynamische Tonuskomponente des/der untersuchten Muskels/Muskeln. Abnahmen von (R2–R1) stellen Reduktionen der dynamischen Komponente der Spastik dar, d. h. eine Verbesserung der dynamischen Muskelspastik.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der entsprechenden Woche (W) dar, die sich aus ANCOVA-Modellen ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Die Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleichsmodell leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 4, 8 und 12 der 1. IC und 2. IC (Woche 16–40, 20–44 und 24–48)
Global Impression of Change Scale [GICS] des Prüfarztes, des Kindes/Jugendlichen und des Elternteils/Betreuers an Tag 29 (Woche 4) des ersten und zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4 der 1. IC und 2. IC (Woche 16-40)

Die Global Impression of Change Scales (GICS) sind globale Ergebnisse zur Beurteilung des Eindrucks von Veränderungen aufgrund der Behandlung. GICS wurden vom Prüfarzt, vom Teilnehmer (falls möglich) und von den Eltern/Betreuern (falls zutreffend) beurteilt. GICS sind 7-Punkte-Likert-Skalen, die von +3 (sehr viel verbesserte Funktion) bis -3 (sehr viel schlechtere Funktion) reichen.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der jeweiligen Woche (W) dar, die sich aus MMRM-Modellen (Mixed Model Repeated Measurement) ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 4 der 1. IC und 2. IC (Woche 16-40)
Globaler Eindruck des Prüfarztes der Veränderung des GICS-Plantar-Flexors der primären Körperseite an Tag 29 (Woche 4) des ersten und zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4 der 1. IC und 2. IC (Woche 16-40)

Die GICS sind globale Ergebnisse zur Beurteilung des Eindrucks der Veränderung aufgrund der Behandlung. GICS wurden vom Prüfarzt, vom Teilnehmer (falls möglich) und von den Eltern/Betreuern (falls zutreffend) beurteilt. GICS sind 7-Punkte-Likert-Skalen, die von +3 (sehr viel verbesserte Funktion) bis -3 (sehr viel schlechtere Funktion) reichen. Bei Teilnehmern mit bilateralem Spitzfuß wurde die Körperseite für die primäre Wirksamkeitsanalyse, d. h. die „primäre Körperseite“, vom Prüfarzt beim Screening festgelegt und während der gesamten Studie beibehalten. Bei Teilnehmern mit einseitiger Behandlung wurde die behandelte Körperseite während der gesamten Studie beibehalten.

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der entsprechenden Woche (W) dar, die sich aus ANCOVA-Modellen ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 4 der 1. IC und 2. IC (Woche 16-40)
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Grobmotorik-Funktionsmaß [GMFM]-66-Score am Ende des ersten Injektionszyklus und am Ende des Studienbesuchs
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12-36 des 1. IC und 2. IC (Studienende = Woche 24-72)

Das GMFM-66 ist ein standardisiertes Beobachtungsinstrument mit 66 Punkten, das entwickelt und validiert wurde, um die Veränderung der grobmotorischen Funktion im Laufe der Zeit bei Teilnehmern mit Zerebralparese zu messen. Die Score-Werte repräsentieren den GMFM-66-Gesamtscore. Die GMFM-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten).

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der entsprechenden Woche (W) dar, die sich aus ANCOVA-Modellen ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 12-36 des 1. IC und 2. IC (Studienende = Woche 24-72)
Änderung der Werte der Schmerzintensität (von den Teilnehmern) und der Schmerzhäufigkeit (von den Eltern/Betreuern) bei allen Besuchen nach der Baseline des ersten und des zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 4, 8 und 12 der 1. IC und 2. IC (Woche 16–40, 20–44 und 24–48)

Der QPS ist ein patientenberichteter Endpunkt für Kinder und Jugendliche (2–17 Jahre) mit Zerebralparese zu spastikbedingten Schmerzen. Schmerzintensität (von Teilnehmern) und Schmerzhäufigkeit (von Eltern/Betreuer) sind mit dem „Fragebogen zu durch Spastik verursachten Schmerzen [QPS]“ zu ermitteln. Der QPS-Gesamtwert für die Schmerzintensität reicht von 0 („keine Schmerzen“) bis 10 („am schlimmsten verletzt“). Der QPS-Gesamtwert für die beobachtete Schmerzhäufigkeit reicht von 0 (nie) bis 4 (immer).

Die Werte stellen die mittleren Differenzen der kleinsten Quadrate (LS) zwischen dem Ausgangswert und der entsprechenden Woche (W) dar, die sich aus ANCOVA-Modellen ergeben, die Gruppen mit hoher und niedriger Dosis bzw. in einem zweiten Schritt Gruppen mit mittlerer und niedriger Dosis vergleichen. Werte für die niedrige Gruppe können je nach Vergleich leicht abweichen und werden daher für jeden Vergleich separat angegeben.
Baseline bis Woche 4, 8 und 12 der 1. IC und 2. IC (Woche 16–40, 20–44 und 24–48)
Zeit bis zur Reinjektion für jede der drei Dosisgruppen für den ersten und zweiten Injektionszyklus
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24-72
Baseline bis Woche 24-72
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) insgesamt und pro Injektionszyklus
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der ersten Injektion bis zum Ende des Studienbesuchs (Woche 24-72) beobachtet wurden. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Auftreten von Teilnehmern mit TEAEs von besonderem Interesse (TEAESIs) insgesamt und pro Injektionszyklus
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Unerwünschte Ereignisse (AEs), die nach der Behandlung auftreten und von denen angenommen wurde, dass sie möglicherweise auf eine Toxinausbreitung während der Studiendurchführung hindeuten, werden als AEs von besonderem Interesse definiert. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Auftreten schwerwiegender TEAEs (TESAEs) insgesamt und pro Injektionszyklus
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) sind Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der ersten Injektion bis zum Ende des Studienbesuchs (Woche 24-72) beobachtet wurden. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Auftreten von TEAEs im Zusammenhang mit der Behandlung, wie vom Prüfarzt insgesamt und pro Injektionszyklus beurteilt
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der ersten Injektion bis zum Ende des Studienbesuchs (Woche 24-72) beobachtet wurden. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Auftreten von TEAEs nach der schlechtesten Intensität insgesamt und pro Injektionszyklus
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der ersten Injektion bis zum Ende des Studienbesuchs (Woche 24-72) beobachtet wurden. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Auftreten von TEAEs nach Endergebnis insgesamt und pro Injektionszyklus
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der ersten Injektion bis zum Ende des Studienbesuchs (Woche 24-72) beobachtet wurden. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Auftreten von TEAEs, die insgesamt und pro Injektionszyklus zum Absetzen führen
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEASs) sind Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der ersten Injektion bis zum Ende des Studienbesuchs (Woche 24-72) beobachtet wurden. Die hier ausgewiesenen Werte beziehen sich auf die Anzahl der betroffenen Teilnehmer.
Bis zum Ende des Studienaufenthalts (Woche 24-72)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MRZ60201_3070_1
  • 2012-005054-30 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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