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Sicherheits- und Dosiseskalationsstudie von AAV2-hCHM bei Patienten mit CHM (Choroiderämie)-Genmutationen

23. Januar 2024 aktualisiert von: Spark Therapeutics

Eine Phase-1/2-Sicherheitsstudie bei Patienten mit CHM-Genmutationen (Choroiderämie) unter Verwendung eines Adeno-assoziierten Virus-Serotyp-2-Vektors zur Abgabe des normalen menschlichen CHM-Gens [AAV2-hCHM] an die Netzhaut

Diese klinische Studie bewertet die Sicherheit und Verträglichkeit von AAV2-hCHM bei Patienten mit Genmutationen der Choroiderämie. Es werden zwei Dosisgruppen ausgewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen Verabreichung von AAV2-hCHM in einer gruppenübergreifenden Dosiseskalation bei Personen mit Choroiderämie auf der Grundlage eines umfassenden klinischen Überwachungsplans. Die sekundären Ziele bestehen darin, die Dosis von AAV2-hCHM zu definieren, die erforderlich ist, um eine stabile oder verbesserte visuelle Funktion/funktionelles Sehen zu erreichen, und die Entwicklung von Immunantworten auf AAV2 und REP-1 zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19014
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich, mindestens 18 Jahre alt, bei dem eine CHM-Genmutation diagnostiziert wurde
  • Zentrales Gesichtsfeld (VF) < 30° in einem der 24 Meridiane (mit Goldmann-Perimetrie III4e-Isopter) im zu injizierenden Auge
  • Jeglicher Hinweis auf funktionierende äußere Netzhautzellen innerhalb der zentralen 10°

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer entzündlichen Augenerkrankung (Uveitis)
  • Vorherige intraokulare Operation innerhalb von sechs Monaten
  • Teilnahme an einer früheren Gentherapie-Forschungsstudie innerhalb eines Jahres nach der Registrierung oder Teilnahme an einer anderen okulären Gentherapie-Studie
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten sechs Monaten
  • Stark asymmetrische Erkrankung oder andere Augenmorbidität, die das kontralaterale Auge als Kontrolle unwirksam machen kann
  • Sehschärfe < 20/200 bei Standard-ETDRS-Tests im zu injizierenden Auge
  • Vorhandensein einer Krankheit, die den Probanden von der Teilnahme an dieser Studie ausschließen kann
  • Verwendung von Medikamenten, die bekanntermaßen neuroprotektiv oder retinotoxisch sind und möglicherweise den Krankheitsverlauf beeinträchtigen und/oder okulare Nebenwirkungen verursachen könnten; Personen, die die Verwendung dieser Verbindungen für 6 Monate einstellen, können berechtigt sein
  • Identifizierung durch den Prüfer als unfähig oder nicht bereit, Studienverfahren durchzuführen / einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: AAV2-hCHM Dosis 1
Einmalige, einseitige subretinale Verabreichung eines einzelnen niedrigen Dosisbereichs von AAV2-hCHM.
Biologisch: AAV2-hCHM
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV2-hCHM
Experimental: Kohorte 2: AAV2-hCHM Dosis 2
Einmalige, einseitige subretinale Verabreichung eines einzelnen hohen Dosisbereichs von AAV2-hCHM.
Biologisch: AAV2-hCHM
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV2-hCHM
Experimental: Kohorte 3 (Expansionskohorte): AAV2-hCHM Dosis 2
Einmalige, einseitige subretinale Verabreichung eines einzelnen hohen Dosisbereichs von AAV2-hCHM.
Biologisch: AAV2-hCHM
Vergleich verschiedener Dosierungen von AAV2-hCHM

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. TEAEs waren Nebenwirkungen, die am oder nach dem Tag der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender Nebenwirkungen und aller schwerwiegenden Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Abschnitt „Gemeldete Nebenwirkungen“.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit viralen Anti-AAV2-Kapsid-Antikörpertitern, die nach der Dosierung mindestens einmal über den Ausgangswert stiegen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer gemeldet, bei denen festgestellt wurde, dass sie bei mindestens einem Studienbesuch und bis zu zwei Jahren quantifizierbare Konzentrationen (über 1,55 Mikrogramm [μg]/Milliliter [ml]) an Anti-AAV2-Viruskapsid-Antikörpern im Blut aufwiesen.
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit zellulärer Immunantwort auf AAV2 durch Interferon Gamma Enzyme-linked Immunosorbent Spot (ELISpot) Assay
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Interferon-Gamma-ELISpot-Assays wurden verwendet, um die zelluläre Immunantwort auf das AAV2-Antigen in gesammelten Proben peripherer mononukleärer Blutzellen (PBMC) zu bewerten. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die eine Immunantwort auf das AAV2-Antigen zeigten.
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit zellulärer Immunantwort auf Rab Escore Protein-1 (REP-1) durch Interferon-Gamma-ELISPOT-Assay
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Interferon-Gamma-ELISpot-Assays wurden verwendet, um die zelluläre Immunantwort auf das REP-1-Antigen in gesammelten PBMC-Proben zu bewerten. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die eine Immunantwort auf das REP-1-Antigen zeigten.
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spark Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Director, Spark Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Januar 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Januar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAV2-hCHM-101

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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