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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BIVV009 (Sutimlimab) bei Teilnehmern mit primärer Erkältungsagglutinin-Erkrankung, die in letzter Zeit Bluttransfusionen hatten (Kardinalstudie)

4. Oktober 2022 aktualisiert von: Bioverativ, a Sanofi company

Eine zulassungsrelevante, offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sutimlimab bei Patienten mit primärer Kälteagglutinin-Erkrankung, die in letzter Zeit Bluttransfusionen erlitten haben

Der Zweck von Teil A war die Bestimmung, ob die Verabreichung von Sutimlimab zu einem Anstieg des Hämoglobinspiegels (Hgb) um mehr als oder gleich (>=) 2 Gramm pro Deziliter (g/dl) oder zu einem Anstieg des Hgb auf >= 12 g/dl und führte verhinderte die Notwendigkeit einer Bluttransfusion während der Behandlung bei Teilnehmern mit primärer Kälteagglutinin-Krankheit (KHK), die kürzlich eine Bluttransfusion hatten. Der Zweck von Teil B bestand darin, die Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Sutimlimab bei Teilnehmern mit KHK zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australien, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australien, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Centre Hospitalier Jolimont
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14033
        • CHU de Caen
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Lyon, Frankreich, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italien, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 177-8521
        • Juntendo University Nerima Hospital
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G1Z1
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo University Hospital
      • Trondheim, Norwegen, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
      • Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6AG
        • University College London
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht >= 39 kg beim Screening.
  • Bestätigte Diagnose einer primären CAD basierend auf den folgenden Kriterien: a) Chronische Hämolyse; b) Polyspezifischer direkter Antiglobulintest (DAT) positiv; c) monospezifische DAT stark positiv für C3d; d) Kaltagglutinin-Titer >= 64 bei 4 Grad Celsius; e) Immunglobulin G (IgG) DAT kleiner oder gleich (
  • Geschichte von mindestens einer dokumentierten Bluttransfusion innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung.
  • Hämoglobinspiegel
  • Bilirubinspiegel über dem normalen Referenzbereich, einschließlich Teilnehmer mit Gilbert-Syndrom.

Ausschlusskriterien:

  • Kälteagglutinin-Syndrom als Folge einer Infektion, einer rheumatologischen Erkrankung oder einer aktiven hämatologischen Malignität.
  • Klinisch relevante Infektion jeglicher Art innerhalb des Monats vor der Einschreibung (z. B. aktive Hepatitis C, Lungenentzündung).
  • Klinische Diagnose von systemischem Lupus erythematodes; oder andere Autoimmunerkrankungen mit antinukleären Antikörpern beim Screening. Anti-nukleare Antikörper von langer Dauer ohne damit verbundene klinische Symptome, die von Fall zu Fall während der Bestätigungsprüfung der Patienteneignung beurteilt werden.
  • Positives Hepatitis-Panel (einschließlich Hepatitis-B-Oberflächenantigen und/oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper) vor oder beim Screening.
  • Positiver Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening.
  • Behandlung mit Rituximab-Monotherapie innerhalb von 3 Monaten oder Rituximab-Kombinationstherapien (z. B. mit Bendamustin, Fludarabin, Ibrutinib oder Zytostatika) innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BIVV009
Teilnehmer mit primärer CAD, die kürzlich eine Transfusion hatten (definiert als mindestens 1 Transfusion in den letzten 6 Monaten vor dem Screening), erhielten eine intravenöse (IV) Infusion von BIVV009 6,5 Gramm (g) (wenn das Körpergewicht weniger als [= ] 75 kg) an Tag 0 und Tag 7 und danach alle 14 Tage in Teil A bis Woche 25. Teilnehmer, die Teil A gemäß Protokoll bis zum Ende des Behandlungsbesuchs (Woche 26) abgeschlossen haben, können weiterhin BIVV009 in Teil B alle 2 Wochen ab Woche 27 für bis zu weitere 149 Wochen erhalten. Alle Teilnehmer, die Teil A abgeschlossen haben, haben sich entschieden, mit Teil B fortzufahren.
Arzneimittel: BIVV009
Sutimlimab wurde als intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • Sutimlimab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer mit Ansprechen auf die Behandlung
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 26
Ein Teilnehmer wurde als Responder angesehen: wenn er oder sie von Woche 5 bis Woche 26 (Ende der Behandlung in Teil A) keine Bluttransfusion erhielt und keine Behandlung gegen KHK über das laut Protokoll zulässige Maß hinaus erhielt. Zusätzlich muss der Hämoglobin (Hgb)-Spiegel des Teilnehmers eines der folgenden Kriterien erfüllen: Hgb-Spiegel >= 12 Gramm pro Deziliter (g/dl) am Endpunkt der Behandlungsbewertung (definiert als Durchschnitt der Werte aus Woche 23, 25, und 26 Visiten) oder der Hgb stieg um >= 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert (definiert als der letzte Hgb-Wert vor der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments) am Endpunkt der Behandlungsbewertung. Der Prozentsatz der Responder wurde zusammen mit einem exakten Clopper-Pearson-Konfidenzintervall (CI) von 95 % berechnet.
Von Woche 5 bis Woche 26
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Teil B, 6,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 27) bis zu 143 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 179); Teil B, 7,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 27) bis zu 149 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 185)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen musste. TESAEs wurden definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler war, a medizinisch wichtiges Ereignis. TEAEs wurden als UEs definiert, die während der behandlungsbedingten Phase (TE) (von der ersten Verabreichung des Prüfpräparats [IMP] in Teil B bis zur letzten IMP-Verabreichung + 9 Wochen Nachbeobachtungszeitraum) auftraten, sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
Teil B, 6,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 27) bis zu 143 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 179); Teil B, 7,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 27) bis zu 149 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 185)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Mittlere Veränderung der Bilirubinwerte gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
In dieser Ergebnismessung wurde die mittlere Veränderung der Bilirubinspiegel gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung angegeben. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der Mittelwert der kleinsten Fehlerquadrate (LS) und das 95 %-Konfidenzintervall (KI) wurden mit dem Mixed Model for Repeated Measures (MMRM)-Ansatz unter Verwendung einer heterogenen Toeplitz (TOEPH)-Kovarianzmatrix mit der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable und Ausgangswert und Besuche als unabhängige Variablen bewertet . Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Fatigue Scale Score (Lebensqualität) zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Die FACIT-Müdigkeitsskala besteht aus 13 Fragen, die anhand einer 5-Punkte-Skala bewertet werden (0 = überhaupt nicht; 1 = ein wenig, 2 = etwas, 3 = ziemlich und 4 = sehr). Die Antworten auf jede Frage wurden addiert, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl auf mehr Ermüdung hinweist. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der LS-Mittelwert und das 95 %-KI wurden durch den MMRM-Ansatz unter Verwendung der TOEPH-Kovarianzmatrix mit der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable und dem Ausgangswert und den Besuchen als unabhängigen Variablen bewertet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Mittlere Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Die durchschnittliche Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung wird in diesem Ergebnismaß angegeben. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der LS-Mittelwert und das 95 %-KI wurden durch den MMRM-Ansatz unter Verwendung der TOEPH-Kovarianzmatrix mit der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable und dem Ausgangswert und den Besuchen als unabhängigen Variablen bewertet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Anzahl der Bluttransfusionen pro Teilnehmer
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 26
Ein Teilnehmer sollte eine Transfusion erhalten, wenn sein Hgb-Wert eines der folgenden Kriterien erfüllte: Hgb war
Von Woche 5 bis Woche 26
Teil A: Anzahl der transfundierten Bluteinheiten pro Teilnehmer
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 26
Ein Teilnehmer sollte eine Transfusion erhalten, wenn sein Hgb-Wert eines der folgenden Kriterien erfüllte: -Hgb war
Von Woche 5 bis Woche 26
Teil A: Mittlere Änderung des Hämoglobin (Hgb)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
In dieser Ergebnismessung wird die mittlere Veränderung des Hgb gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung angegeben. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der LS-Mittelwert und das 95 %-KI wurden durch den MMRM-Ansatz unter Verwendung der TOEPH-Kovarianzmatrix mit der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable und dem Ausgangswert und den Besuchen als unabhängigen Variablen bewertet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline, Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil B: Änderung des Hämoglobinspiegels (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Veränderung des Hgb-Werts vom Ausgangswert (Woche 0) zu jedem angegebenen Zeitpunkt (d. h. Woche 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 und Besuch bei vorzeitiger Beendigung/Sicherheitsnachsorge [ET/SFU]) wird in dieser Ergebnismessung berichtet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Teil B: Änderung der Bilirubinspiegel gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Veränderung der Bilirubinspiegel gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zu jedem festgelegten Zeitpunkt (d. h. Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135 , 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 und ET/SFU-Besuch) wird in dieser Ergebnismessung berichtet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Teil B: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale Score (Quality of Life) in den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und Früh Terminierungsbesuch (ET)/Sicherheitsnachsorgebesuch
Zeitfenster: Baseline, Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Die FACIT-Müdigkeitsskala besteht aus 13 Fragen, die anhand einer 5-Punkte-Skala bewertet werden (0 = überhaupt nicht; 1 = ein wenig, 2 = etwas, 3 = ziemlich und 4 = sehr). Die Antworten auf jede Frage wurden addiert, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl mehr Ermüdung anzeigte. Der Ausgangswert (Woche 0) wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
Baseline, Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Teil B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 12-Punkte-Kurzformumfrage (SF-12) Physical Component Summary (PCS) und Mental Component Summary (MCS) Scores zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
SF-12: 12-Item-Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) enthielt 12 Items, die in 8 Domänen (Subskalen) der Funktionsfähigkeit und des Wohlbefindens kategorisiert waren: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, emotionale Rolle, geistige Gesundheit, körperliche Schmerz, allgemeiner Gesundheitszustand, Vitalität und soziales Funktionieren, wobei jeder Bereich von 0 (schlechte Gesundheit) bis 100 (bessere Gesundheit) bewertet wurde. Höhere Werte = guter Gesundheitszustand. Diese 8 Bereiche wurden weiter in 2 zusammenfassende Bewertungen zusammengefasst, PCS und MCS, für die die Bewertung von 0 (schlechte Gesundheit) bis 100 (bessere Gesundheit) reichte. Höhere Werte = bessere HRQOL. Der Ausgangswert (Woche 0) wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185). Die Änderung der SF-12 PCS- und MCS-Scores gegenüber dem Ausgangswert wird in dieser Ergebnismessung angegeben.
Baseline, Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Teil B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 5-stufigen europäischen Fragebogen zur Lebensqualität, 5-dimensionaler 5-stufiger Fragebogen (EQ-5D-5L), Health State Utility Index und VAS-Scores in den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111 , 123, 135, 147,159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch
Zeitfenster: Baseline, Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
EQ-5D-5L: standardisierter, teilnehmerbewerteter Fragebogen zur Erfassung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. EQ-5D-5L umfasst 2 Komponenten: EQ-5D-5L Health State Utility Index (beschreibendes System) und Visual Analog Scale (VAS). Das EQ-5D-Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Antwortoptionen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme, gemessen mit der Likert-Skala. EQ-5D-5L-Antworten in Bezug auf 5 Dimensionen werden in einen einzelnen Indexnutzenwert zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Wert einem besseren Gesundheitszustand entspricht. Der EQ-5D-5L VAS bewertete den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 = schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand bis 100 = bester vorstellbarer Gesundheitszustand. Baseline (Woche 0): letzter nicht fehlender Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A. ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
Baseline, Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit Antwort auf den PGIS-Fragebogen (Global Impression of (Fatigue) Severity) des Teilnehmers in den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147,159, 171 und bei ET-Besuch/SFU Besuch
Zeitfenster: In den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und beim ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Das PGIS ist eine selbstberichtete Skala. Der PGIS ist ein 1-Punkte-Fragebogen, der entwickelt wurde, um den Eindruck der Teilnehmer über den Schweregrad der Erkrankung anhand einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 zu bewerten, wobei 1 = keine, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer, 5 = sehr schwer. Höhere Werte zeigten einen größeren Schweregrad an. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
In den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und beim ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Teil B: Anzahl der Teilnehmer, die in den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und beim ET-Besuch/SFU-Besuch auf den Fragebogen „Global Impression of Change“ (PGIC) des Teilnehmers geantwortet haben
Zeitfenster: In den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und beim ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
PGIC ist ein selbst auszufüllender Fragebogen zur Bewertung der Verbesserung bzw. Verschlechterung im Vergleich zum Studienbeginn. PGIC wurde auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von 1 (stark verbessert) bis 7 (stark verschlechtert) reichte. Die Kategorien wurden basierend auf den PGIC-Scores wie folgt definiert: 1 = sehr viel besser, 2 = viel besser, 3 = minimal besser, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter. Höhere Werte zeigten einen größeren Schweregrad an. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
In den Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und beim ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 185)
Teil B: Mittlere Veränderung des Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Mittlere Veränderung der LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert zu jedem angegebenen Zeitpunkt (d. h. Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 und ET/SFU-Besuch) wird in dieser Ergebnismessung berichtet. Der Ausgangswert (Woche 0) wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185).
Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Teil B: Anzahl der Bluttransfusionen pro Teilnehmer
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
Ein Teilnehmer sollte eine Transfusion erhalten, wenn sein Hgb-Wert eines der folgenden Kriterien erfüllte: Hgb war
Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
Teil B: Anzahl der transfundierten Bluteinheiten pro Teilnehmer
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
Ein Teilnehmer sollte eine Transfusion erhalten, wenn sein Hgb-Wert eines der folgenden Kriterien erfüllte: Hgb war
Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
Teil B: Änderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Veränderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem angegebenen Zeitpunkt (d. h. Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61). , 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143 , 147, 151, 155, 159, 163, 167, 171, 175 und ET/SFU-Besuch) wird in dieser Ergebnismessung berichtet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 185). Haptoglobinwerte
Baseline, Wochen 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73 , 75, 77, 79, 83, 87, 91, 95, 99, 103, 107, 111, 115, 119, 123, 127, 131, 135, 139, 143, 147, 151, 155, 159, 163, 167 , 171, 175, ET/SFU (bis Woche 185)
Teil B: Anzahl der Arztbesuche nach Typ
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
In dieser Ergebnismessung die Anzahl der Gesundheitsversorgungsbesuche, die einen Besuch zur Nutzung von Gesundheitsressourcen außerhalb der Studie (hauptsächlich bestehend aus zusätzlichen Besuchen in der Praxis des Studienarztes oder einem Besuch bei einem Allgemeinmediziner oder einem Besuch bei einem Facharzt) und Krankenhausaufenthalten beinhalteten und Besuch im Krankenhaus Notfall wird gemeldet.
Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC16215
  • BIVV009-03 (Andere Kennung: Bioverativ Therapeutics Inc.)
  • 2017-003538-10 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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