„The MaP Study“: Kartierung der Patient Journey bei MMA und PA
29. Juli 2021 aktualisiert von: ModernaTX, Inc.
Eine longitudinale, explorative, naturkundliche Studie zur weiteren Charakterisierung und Beschreibung der Anzeichen und Symptome von Patienten mit organischen Azidämien
Längsschnittliche, explorative, natürliche Verlaufsstudie von Patienten mit MMA aufgrund von Mut-Mangel und PA, um die Veränderungen der Biomarker für Blutkrankheiten im Laufe der Zeit und die Häufigkeit und Schwere klinischer Ereignisse im Zusammenhang mit ihrer Krankheit zu charakterisieren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
97
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bouches-du-Rhône
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Marseille cedex 15, Bouches-du-Rhône, Frankreich, 13005
- Hopital de la Timone
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Paris
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Paris cedex 15, Paris, Frankreich, 75743
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
- Hospital de Cruces
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California
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Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford Health Services
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory Univeristy
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
- Duke University Medical Center
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Manchester University Hospitals
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Greater London
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Bloomsbury, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Personen jeden Alters mit bestätigter Diagnose von isoliertem MMA aufgrund von MUT-Mangel (mut0 oder mut-) oder isoliertem PA
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Nur MMA • Patient hat eine bestätigte Diagnose von isoliertem MMA aufgrund von MUT-Mangel (mut0 oder mut-) basierend auf den folgenden Kriterien:
- Erhöhte Plasma-/Serum-/DBS- oder Urin-Methylmalonsäurespiegel
- Vorhandensein normaler Serum-/Plasma-Vitamin-B12- und Plasma-Homocysteinspiegel
- Bestätigt durch molekulargenetische Tests. Gentests können nach der Verabreichung der Einverständniserklärung durchgeführt werden, falls nicht verfügbar, jedoch müssen die molekulargenetischen Ergebnisse vor dem zweiten Studienbesuch bestätigt werden
Nur PA
• Der Patient hat eine bestätigte Diagnose einer isolierten PA basierend auf den folgenden Kriterien:
- Erhöhtes Plasma/DBS/Urin 2-MC und/oder 3-HP
- Erhöhtes Plasma/Serum/DBS Propionylcarnitin (C3)
- Bestätigt durch Gentests auf Mutationen der PCCA- oder PCCB-Gene. Gentests können nach der Verabreichung der Einverständniserklärung durchgeführt werden, falls nicht verfügbar, jedoch müssen die molekulargenetischen Ergebnisse vor dem zweiten Studienbesuch bestätigt werden
Sowohl MMA als auch PA
- Der Patient (und/oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter gemäß den örtlichen Vorschriften) ist bereit und in der Lage, studienbezogene Bewertungen und Aktivitäten einzuhalten
- Der Patient oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung und/oder Zustimmung gemäß den örtlichen Vorschriften zu erteilen
Ausschlusskriterien:
- Geschätzte GFR
- Die Patientin ist zum Zeitpunkt des Screenings schwanger oder stillt. (Hinweis: Patientinnen, die während der Studie schwanger werden, können in der Studie bleiben.) Nur MMA
- Patienten, bei denen isolierte enzymatische MMA-Subtypen cblA, cblB oder cblD oder Methylmalonyl-CoA-Epimerase-Mangel oder kombinierte MMA mit Homocystinurie diagnostiziert wurden Nur PA
- Der Patient hat eine bestätigte Diagnose eines multiplen Carboxylase-Mangels
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Teilnehmer an Methylmalonazidämie
Personen mit isoliertem MMA (mut0 und mut-)
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Teilnehmer an Propionazidämie
Personen mit isolierter PA
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Veränderung der Methylmalonsäurespiegel im Plasma (nur MMA)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
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Grundlinie bis 12 Monate
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Häufigkeit krankheitsbezogener klinischer Ereignisse bei eingeschriebenen Teilnehmern (mut0- und mut-MMA-Patienten)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
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Grundlinie bis 12 Monate
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Änderungen der 2-MC-Plasmaspiegel (nur PA)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
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Grundlinie bis 12 Monate
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Änderungen der Plasma-3-HP-Spiegel (nur PA)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
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Grundlinie bis 12 Monate
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Häufigkeit krankheitsbezogener klinischer Ereignisse bei eingeschriebenen Teilnehmern (PA-Patienten)
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
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Grundlinie bis 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. März 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
29. Mai 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
29. Mai 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. März 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. März 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
2. April 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. August 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- mRNA-3704-P001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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