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Verbesserung der Behandlungsstandards und translationale Forschung bei spinaler Muskelatrophie (SMA) (SMA-REACH)

Das SMA REACH UK Network ist eine nationale und internationale Partnerschaft zwischen Ärzten und Therapeuten, die sich mit der Betreuung von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie befassen. Dieses Netzwerk wird von Biogen und SMA UK unterstützt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel der Forscher ist es, eine nationale Plattform für spinale Muskelatrophie (SMA) einzurichten, um die Behandlungsstandards in Großbritannien zu verbessern, nationale und internationale klinische Studien zu verwalten und die translationale Forschung für diese häufige neuromuskuläre Erkrankung zu erleichtern.

Um dieses Ziel zu erreichen, werden die Forscher beginnen, systematisch validierte Längsschnitt-Ergebnismessungen für SMA-Kinder zu sammeln, die bei GOSH, der größten Kohorte, die in Großbritannien beobachtet wird, beobachtet werden, und neue Ergebnismessungen erproben und aktualisieren. Dadurch wird sichergestellt, dass die gesammelten Daten nicht nur klinisch aussagekräftig, sondern auch robust für die spätere Verwendung in klinischen Studien sind.

In Zusammenarbeit mit dem MRC Neuromuscular Centre in London und Newcastle werden die Forscher die bestehenden Register und die Längsschnittdatensammlung von Ergebnismessungen verknüpfen und ein zentrales und maßgeschneidertes Plattformmodell entwickeln, das die anderen pädiatrischen britischen Zentren verbindet, die an der klinischen Behandlung von SMA-Patienten beteiligt sind. Diese britische SMA-Plattform (SMA REACH UK) wird eine einzigartige Infrastruktur sein, die die größte umfassende Längsschnittserie von SMA-Patientendaten im Vereinigten Königreich enthält; die gesammelten Daten werden zwischen den relevanten anderen Interessenvertretern der britischen Zentren abgestimmt und andere internationale Initiativen mit berücksichtigt historischer Erfolg in der SMA-Behandlung und -Forschung.

Laufende Analysen, einschließlich moderner psychometrischer Techniken, werden sicherstellen, dass die in der britischen SMA-Population gesammelten funktionellen Daten die hohen statistischen Standards erfüllen, die erforderlich sind, damit die Daten Informationen zur Naturgeschichte liefern und als Ergebnismaß für klinische Studien verwendet werden können.

Darüber hinaus ist SMA REACH UK in der Lage, an einer internationalen Initiative namens ISMAC (International SMA Consortium) mit zwei renommierten Netzwerken beteiligt zu sein: dem PNCRN in den Vereinigten Staaten (Principal Investigator Richard Finkel) und dem italienischen SMA Network (Principle Investigator Eugenio Mercuri ). Das Konsortium wurde von der Biotechnology Company kontaktiert; Biogen mit starkem Interesse an der Sammlung anonymisierter Daten zum natürlichen Verlauf über das gesamte Spektrum des SMA-Schweregrads bei routinemäßigen klinischen Besuchen. Die zu erhebenden Hauptdaten, einschließlich medizinischer Informationen und physiotherapeutischer Bewertungen, wurden zwischen den drei Netzwerken vereinbart und werden etwas umfangreicher sein als der aktuelle Datensatz, der in jedem Zentrum erhoben wird. Die mit dem neuen Datensatz gesammelten Daten werden auf einer separaten IT-Plattform gesammelt, die anonymisierte klinische und physiotherapeutische Daten von Patienten enthält, die der Teilnahme zugestimmt haben, und Biogen zugänglich sind und mit Dritten (Pharmazie, Wissenschaft und Medizin) geteilt werden können staatliche Institutionen) in streng anonymisierter Form. Das Eigentum an den Daten verbleibt bei den PIs in jedem Zentrum.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

600

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit genetisch bestätigten SMA-Typen 0, I, II und III (ambulant und nicht-ambulant) wurden in jedem offenen und rekrutierenden neuromuskulären Zentrum nachuntersucht.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Es wird genetisch bestätigte SMA sein

Ausschlusskriterien:

  • Die Teilnahme an klinischen Studien ist kein Ausschlusskriterium und auch keine chirurgischen Eingriffe. Patienten, die an klinischen Studien mit neuartigen Behandlungen teilnehmen, werden ebenfalls in die Datenbank aufgenommen, obwohl die Daten dieser Untergruppe nicht in der Naturverlaufsstudie analysiert oder im Rahmen der ISMAC-Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen und anderen Dritten geteilt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
SMA-TYP 1
genetisch bestätigte SMA
SMA-TYP 2
genetisch bestätigte SMA
SMA-TYP 3
genetisch bestätigte SMA, ambulant und nicht ambulant

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Physiotherapie-Bewertung mit dem Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Zeitfenster: 1 Jahr
Dies ist eine Skala, die zur Beurteilung von Bewegung und Funktion von sehr schwachen Säuglingen mit SMA Typ 1 verwendet wird. Es besteht aus 16 motorischen Items, die von 0-4 mit einer maximal erreichbaren Punktzahl von 64 bewertet werden.
1 Jahr
Physiotherapie-Assessment mit dem Test of Infant Motor Performance Screening Items (TIMPSI)
Zeitfenster: 1 Jahr
Diese Skala bewertet die motorische Leistungsfähigkeit von Frühgeborenen bis zum Alter von 4 Monaten. Es besteht aus 29 Items mit 3 Item-Sets (Screening, Easy und Hard Sets).
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wahrnehmung des Patienten über den Zustand, die durchgeführten Eingriffe und die Behandlungsstandards, die durch Patienteninterviews bewertet wurden
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Patienten werden je nach Verfügbarkeit und Teilnahmebereitschaft ausgewählt. Die Interviews werden zum für den Patienten günstigsten Zeitpunkt durchgeführt. Sie werden entweder von Angesicht zu Angesicht, per Telefonanruf oder Videokonferenz durchgeführt.
1 Jahr
Wahrnehmung der Patienten über den Zustand, durchgeführte Interventionen und Behandlungsstandards, die mit dem Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) bewertet wurden
Zeitfenster: 1 Jahr
Dies ist ein Fragebogen, der den allgemeinen Gesundheitszustand, Schmerzen und die Fähigkeit zur Teilnahme an Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet. Es kann in Bezug auf acht Skalen bewertet werden – obere Extremität und körperliche Funktion, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport/körperliche Funktion, Schmerz/Komfort, Behandlungserwartungen, Glück, Zufriedenheit mit Symptomen, globale Funktion.
1 Jahr
Patientenwahrnehmung über den Zustand, durchgeführte Eingriffe und Behandlungsstandards, bewertet anhand der Egan-Klassifikationsskala (EK2)
Zeitfenster: 1 Jahr
Dies ist ein Fragebogen für nicht ambulante Patienten und besteht aus einer Reihe von 17 Fragen zur körperlichen Funktion, einschließlich Transferfähigkeit, Husten, Schlucken, Müdigkeit und Armfunktion.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

12. August 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

12. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Spinale Muskelatrophie

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