- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03520179
Verbesserung der Behandlungsstandards und translationale Forschung bei spinaler Muskelatrophie (SMA) (SMA-REACH)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Das Ziel der Forscher ist es, eine nationale Plattform für spinale Muskelatrophie (SMA) einzurichten, um die Behandlungsstandards in Großbritannien zu verbessern, nationale und internationale klinische Studien zu verwalten und die translationale Forschung für diese häufige neuromuskuläre Erkrankung zu erleichtern.
Um dieses Ziel zu erreichen, werden die Forscher beginnen, systematisch validierte Längsschnitt-Ergebnismessungen für SMA-Kinder zu sammeln, die bei GOSH, der größten Kohorte, die in Großbritannien beobachtet wird, beobachtet werden, und neue Ergebnismessungen erproben und aktualisieren. Dadurch wird sichergestellt, dass die gesammelten Daten nicht nur klinisch aussagekräftig, sondern auch robust für die spätere Verwendung in klinischen Studien sind.
In Zusammenarbeit mit dem MRC Neuromuscular Centre in London und Newcastle werden die Forscher die bestehenden Register und die Längsschnittdatensammlung von Ergebnismessungen verknüpfen und ein zentrales und maßgeschneidertes Plattformmodell entwickeln, das die anderen pädiatrischen britischen Zentren verbindet, die an der klinischen Behandlung von SMA-Patienten beteiligt sind. Diese britische SMA-Plattform (SMA REACH UK) wird eine einzigartige Infrastruktur sein, die die größte umfassende Längsschnittserie von SMA-Patientendaten im Vereinigten Königreich enthält; die gesammelten Daten werden zwischen den relevanten anderen Interessenvertretern der britischen Zentren abgestimmt und andere internationale Initiativen mit berücksichtigt historischer Erfolg in der SMA-Behandlung und -Forschung.
Laufende Analysen, einschließlich moderner psychometrischer Techniken, werden sicherstellen, dass die in der britischen SMA-Population gesammelten funktionellen Daten die hohen statistischen Standards erfüllen, die erforderlich sind, damit die Daten Informationen zur Naturgeschichte liefern und als Ergebnismaß für klinische Studien verwendet werden können.
Darüber hinaus ist SMA REACH UK in der Lage, an einer internationalen Initiative namens ISMAC (International SMA Consortium) mit zwei renommierten Netzwerken beteiligt zu sein: dem PNCRN in den Vereinigten Staaten (Principal Investigator Richard Finkel) und dem italienischen SMA Network (Principle Investigator Eugenio Mercuri ). Das Konsortium wurde von der Biotechnology Company kontaktiert; Biogen mit starkem Interesse an der Sammlung anonymisierter Daten zum natürlichen Verlauf über das gesamte Spektrum des SMA-Schweregrads bei routinemäßigen klinischen Besuchen. Die zu erhebenden Hauptdaten, einschließlich medizinischer Informationen und physiotherapeutischer Bewertungen, wurden zwischen den drei Netzwerken vereinbart und werden etwas umfangreicher sein als der aktuelle Datensatz, der in jedem Zentrum erhoben wird. Die mit dem neuen Datensatz gesammelten Daten werden auf einer separaten IT-Plattform gesammelt, die anonymisierte klinische und physiotherapeutische Daten von Patienten enthält, die der Teilnahme zugestimmt haben, und Biogen zugänglich sind und mit Dritten (Pharmazie, Wissenschaft und Medizin) geteilt werden können staatliche Institutionen) in streng anonymisierter Form. Das Eigentum an den Daten verbleibt bei den PIs in jedem Zentrum.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Salma Samsuddin
- E-Mail: s.samsuddin@ucl.ac.uk
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: MariaCristina Scoto
- E-Mail: m.scoto@ucl.ac.uk
Studienorte
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
- Rekrutierung
- Dubowitz Neuromuscular Centre
-
Kontakt:
- Salma Samsuddin
- E-Mail: s.samsuddin@ucl.ac.uk
-
Hauptermittler:
- Francesco Muntoni
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Es wird genetisch bestätigte SMA sein
Ausschlusskriterien:
- Die Teilnahme an klinischen Studien ist kein Ausschlusskriterium und auch keine chirurgischen Eingriffe. Patienten, die an klinischen Studien mit neuartigen Behandlungen teilnehmen, werden ebenfalls in die Datenbank aufgenommen, obwohl die Daten dieser Untergruppe nicht in der Naturverlaufsstudie analysiert oder im Rahmen der ISMAC-Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen und anderen Dritten geteilt werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Querschnitt
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
---|
SMA-TYP 1
genetisch bestätigte SMA
|
SMA-TYP 2
genetisch bestätigte SMA
|
SMA-TYP 3
genetisch bestätigte SMA, ambulant und nicht ambulant
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Physiotherapie-Bewertung mit dem Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Dies ist eine Skala, die zur Beurteilung von Bewegung und Funktion von sehr schwachen Säuglingen mit SMA Typ 1 verwendet wird.
Es besteht aus 16 motorischen Items, die von 0-4 mit einer maximal erreichbaren Punktzahl von 64 bewertet werden.
|
1 Jahr
|
Physiotherapie-Assessment mit dem Test of Infant Motor Performance Screening Items (TIMPSI)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Diese Skala bewertet die motorische Leistungsfähigkeit von Frühgeborenen bis zum Alter von 4 Monaten.
Es besteht aus 29 Items mit 3 Item-Sets (Screening, Easy und Hard Sets).
|
1 Jahr
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Die Wahrnehmung des Patienten über den Zustand, die durchgeführten Eingriffe und die Behandlungsstandards, die durch Patienteninterviews bewertet wurden
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Die Patienten werden je nach Verfügbarkeit und Teilnahmebereitschaft ausgewählt. Die Interviews werden zum für den Patienten günstigsten Zeitpunkt durchgeführt.
Sie werden entweder von Angesicht zu Angesicht, per Telefonanruf oder Videokonferenz durchgeführt.
|
1 Jahr
|
Wahrnehmung der Patienten über den Zustand, durchgeführte Interventionen und Behandlungsstandards, die mit dem Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) bewertet wurden
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Dies ist ein Fragebogen, der den allgemeinen Gesundheitszustand, Schmerzen und die Fähigkeit zur Teilnahme an Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet.
Es kann in Bezug auf acht Skalen bewertet werden – obere Extremität und körperliche Funktion, Transfers und grundlegende Mobilität, Sport/körperliche Funktion, Schmerz/Komfort, Behandlungserwartungen, Glück, Zufriedenheit mit Symptomen, globale Funktion.
|
1 Jahr
|
Patientenwahrnehmung über den Zustand, durchgeführte Eingriffe und Behandlungsstandards, bewertet anhand der Egan-Klassifikationsskala (EK2)
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Dies ist ein Fragebogen für nicht ambulante Patienten und besteht aus einer Reihe von 17 Fragen zur körperlichen Funktion, einschließlich Transferfähigkeit, Husten, Schlucken, Müdigkeit und Armfunktion.
|
1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
- 11DN15
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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