Studie von Sirolimus bei CTD-TP in China (SSCI)

Thrombozytopenie im Zusammenhang mit Bindegewebserkrankungen (CTD-TP) ist eine der häufigsten viszeralen Komplikationen von Bindegewebserkrankungen (CTD), die auf eine herkömmliche Therapie schlecht ansprechen. Bis heute wurden einige erfolgreiche Fälle bei der Behandlung von refraktärer CTD-TP mit Sirolimus als neue therapeutische Methode gemeldet. Allerdings fehlen noch prospektive klinische Studien. Diese Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit von Sirolimus bei der Behandlung von refraktärer CTD-TP zu bewerten. Um dieses Problem zu untersuchen, haben Forscher eine einarmige, offene klinische Studie mit refraktären CTD-TP-Patienten im Peking Union Medical College Hospital (PUMCH) entwickelt. In diese Studie werden die Forscher 20 Patienten aufnehmen, die auf eine traditionelle Behandlung von mindestens 6 Monaten schlecht ansprechen. Die Teilnehmer erhalten 12 Monate lang eine orale Sirolimus-Behandlung. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der Thrombozytenzahl im CBC. Sekundäre Endpunkte umfassen die Änderung der CTD-Aktivität, die Zeit bis zur vollständigen Remission der Krankheit und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aller Ursachen (SAE).

Fragestellung:

Verbessert Sirolimus die Prognose bei Patienten mit bindegewebsbedingter Thrombozytopenie (CTD-TP) bei chinesischen Patienten?

Spezifische Ziele:

1. Bestimmung der Wirksamkeit von Sirolimus zur Behandlung von CTD-TP bei chinesischen Patienten
2. Bewertung der Sicherheit von Sirolimus zur Behandlung von CTD-TP bei chinesischen Patienten
3. Analyse der klinischen Merkmale von CTD-TP bei Sirolimus-wirksamen Patienten

Methoden:

Dies ist eine prospektive Open-Label-Studie über einen Zeitraum von 12 Monaten. Thrombozytopenie ist definiert, wenn die Anzahl der Blutplättchen weniger als 100 × 109 / l beträgt. CTDs umfassen SLE, pSS, RA, Sklerodermie, RA, Dermatomyositis und MCTD. Die neu diagnostizierten CTD-TP-Patienten, die keine Steroid- oder IS-Behandlung erhalten haben, werden von der Studie ausgeschlossen. Alle Teilnehmer sollten eines der Kriterien von SLE, pSS, RA, Sklerodermie, RA, Dermatomyositis und MCTD erfüllen und an refraktärer TP leiden oder von zwei experimentellen Rheumatologen eine CTD-assoziierte TP diagnostiziert bekommen. Die derzeitige Standardbehandlung für CTD-TP ist Glucocorticoid plus eine Art Immunsuppressivum. Die Patienten, die nach mehr als 3 Monaten Standardbehandlung immer noch TP haben, werden in die Studie aufgenommen. Nach Unterzeichnung der Einverständniserklärungen erhalten die Teilnehmer Sirolimus oral mit einer Anfangsdosis von 2 mg pro Tag für 3 Tage und einer sequentiellen Dosis von 1 mg pro Tag, wobei die Dosis entsprechend der Toleranz angepasst wird und einen therapeutischen Bereich von 6-15 ng/beibehält. ml. Basisdaten werden bei der Einschreibung erhoben. Alle Teilnehmer werden ihre 5 Folgeuntersuchungen (1. Mo, 2. Mo, 4. Mo, 6. Mo und 12. Mo) in 12 Monaten abschließen.