Natriumlactat-Infusion bei GLUT1DS-Patienten
Auswirkungen der Natriumlactat-Infusion bei Patienten mit Glucose-Transporter-1-Mangel-Syndrom (GLUT1DS)
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Beim Glukose-Transporter-1-Mangel-Syndrom (GLUT1DS) ist die zerebrale Glukoseaufnahme aus dem systemischen Blutkreislauf aufgrund des mangelhaften Transports von Glukose über die Blut-Hirn-Schranke durch das Transporterprotein (GLUT1) eingeschränkt. Klassischerweise stellen sich die Patienten mit Entwicklungsstörungen, Bewegungsstörungen und schwerer Epilepsie vor. Es gibt keine heilende Behandlung für GLUT1DS, und Antiepileptika haben normalerweise wenig bis gar keine Wirkung. Die ketogene Diät, die Ketone als alternatives Energiesubstrat für das Gehirn bereitstellt, ist eine wirksame Behandlungsoption für Epilepsie und Bewegungsstörungen bei vielen GLUT1DS-Patienten. Leider hat die ketogene Diät nicht bei allen GLUT1DS-Patienten eine positive Wirkung und andere Behandlungsmöglichkeiten für diese Patienten sind sehr begrenzt.
Traditionell wird Laktat als Abfallprodukt der Glykolyse unter anaeroben Bedingungen und als Marker für Ischämie angesehen. Interessanterweise hat die Forschung die positive Seite von Laktat als Energiequelle für verschiedene Organe gezeigt. Es scheint, dass das Gehirn neben Glukose und Ketonen tatsächlich Laktat als alternativen Energiestoffwechsel nutzen kann. Das Ziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob Laktat ein alternativer Energiemetabolit im GLUT1DS-Gehirn sein und epileptische Entladungen im EEG reduzieren kann, wenn es Patienten mit GLUT1DS intravenös verabreicht wird.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 6500GA
- Radboudumc
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mit GLUT1DS diagnostiziert und in unserem Zentrum bekannt.
- Zu den Baseline-Charakteristika gehören eine hohe Häufigkeit klinischer Anfälle und epileptischer Entladungen im EEG.
- Geschichte des Versuchs einer ketogenen Ernährung mit guter Compliance ohne positive Auswirkungen.
- Alter > 6 Jahre.
- Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien:
- Zusätzliche Beschwerden oder Krankheiten, die die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen (z. B. tatsächliche Behandlung einer bösartigen Erkrankung, aktive Infektion, schlecht eingestellter Diabetes mellitus, Bluthochdruck, Organversagen, klinisch signifikante hämatologische oder biochemische Anomalien).
- Erhöhtes Serumnatrium (> 145 mmol/l).
- Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie zu Studienbeginn oder während der Studie.
- Vorliegen bekannter Panikstörungen oder Panikattacken in der Vorgeschichte.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Intervention
drei GLUT1DS-Patienten mit arzneimittelresistenter Epilepsie, die die ketogene Diät ohne Nutzen versuchten.
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intravenöses Natriumlactat 600 mmol/l
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Veränderungen der epileptischen Entladungen im EEG während der Infusion von Laktat.
Zeitfenster: 1 Tag
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Alle Probanden haben häufige epileptische Entladungen im EEG.
Wir wollen die Veränderung der epileptischen Entladungen im EEG während und nach der Infusion von Natriumlactat objektivieren.
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1 Tag
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der Anfallshäufigkeit, die während und nach der Infusion von Natriumlaktat für das Pflegepersonal klinisch sichtbar ist.
Zeitfenster: 1 Tag
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Alle Probanden haben häufig Anfälle, wir wollen sehen, ob diese klinisch sichtbaren Anfälle während oder nach der Infusion mit Natriumlactat nachlassen.
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1 Tag
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Laktatkonzentration im Blut während und nach der Natriumlaktat-Infusion
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Glukosekonzentration im Blut während und nach der Natriumlactat-Infusion
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Konzentration von Natrium im Blut während und nach der Infusion von Natriumlaktat
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Konzentration von Kalium im Blut während und nach der Infusion von Natriumlaktat
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Konzentration von Bikarbonat im Blut während und nach Natriumlactat-Infusion
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Chloridkonzentration im Blut während und nach Natriumlactat-Infusion
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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pH-Wert im Blut während und nach der Infusion von Natriumlactat
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 109147
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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