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Phänotypen bei nicht gehfähiger Duchenne-Muskeldystrophie (GUP21003)

3. Oktober 2024 aktualisiert von: Pane Marika, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Charakterisierung von Phänohypen bei nicht gehfähiger Duchenne-Muskeldystrophie

Die Ziele der Studie bestehen darin, prospektiv Informationen zu verschiedenen Funktionsaspekten bei nicht gehfähigen DMD-Patienten zu sammeln, indem eine strukturierte Testbatterie einschließlich motorischer, respiratorischer und kardialer Funktion verwendet wird

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Ziele der Studie bestehen darin, prospektiv Informationen zu verschiedenen Funktionsaspekten bei nicht gehfähigen DMD-Patienten zu sammeln, indem eine strukturierte Testbatterie einschließlich motorischer, respiratorischer und kardialer Funktion verwendet wird, um ähnliche Informationen zu den im letzten Jahrzehnt gesammelten Daten retrospektiv zu überprüfen um die Wirkung von Steroiden nach Verlust der Gehfähigkeit auf verschiedene Funktionsaspekte zu ermitteln.

Unser Ziel ist es auch, diesen integrierten Ansatz zu nutzen, um Schweregrad- und Verlaufsmuster, die am besten geeigneten Ergebnismaße und Endpunkte in jeder Gruppe sowie mögliche Genotyp-/Phänotyp-Korrelationen zu identifizieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Zu den voraussichtlichen Teilnehmern werden fast 250 Patienten gehören, die an Duchenne-Muskeldystrophie leiden, eine bestätigte genetische Diagnose haben und nicht mehr in der Lage sind, mehr als 10 Meter selbstständig zu gehen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder mit genetisch bestätigter Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie werden in die Studie einbezogen. Wir werden alle Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie einbeziehen, die die Fähigkeit zum selbstständigen Gehen verloren haben.
  • Alle Patienten, bei denen eine Einwilligung eingeholt werden kann, werden ohne Ausschlusskriterien aufgenommen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten ohne genetische Bestätigung der Duchenne-Muskeldystrophie
  • Patienten können noch mehr als 10 Meter gehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Motor Funktion
Zeitfenster: 24 Monate
Beurteilung der motorischen Funktion der oberen Extremitäten bei allen Patienten zu Studienbeginn, 6, 12 und 24 Monaten
24 Monate
Atemfunktion
Zeitfenster: 24 Monate
Beurteilung der Atemfunktion, insbesondere der forcierten Vitalkapazität zu Studienbeginn, nach 6, 12 und 24 Monaten bei allen Patienten, die den Test durchführen konnten. Registrierung des Beatmungsbedarfs und der benötigten Beatmungsstunden bei jeder Beurteilung
24 Monate
Herzfunktion
Zeitfenster: 24 Monate
Beurteilung der Ejektionsfraktion durch Herzultraschall zu Studienbeginn und Veränderungen bei der Nachuntersuchung nach 6, 12 und 24 Monaten
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizieren Sie Muster des Schweregrads und des Fortschreitens im Zusammenhang mit verschiedenen Genotypen
Zeitfenster: 24 Monate
Auswertung Korrelation Genotyp/Phänotyp
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Ermittler

  • Hauptermittler: Marika Pane, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, IRCCS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4619

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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