Trasplante alogénico de células madre para neuroblastoma avanzado utilizando donantes relacionados no compatibles con MHC (STALLO)
Estudio de fase I de trasplante alogénico de células madre para neuroblastoma avanzado utilizando donantes relacionados no coincidentes del complejo mayor de histocompatibilidad (MHC) y régimen submieloablativo
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Inscripción
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 6 meses - <18 años
- Tumor medible mediante imágenes de rutina o biopsia de médula ósea
- El paciente debe tener un donante emparentado no compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA) 3/6, 4/6 o 5/6 que sea seropositivo para el virus de Epstein-Barr (EBV)
- Puntuación de Karnofsky del 60 % o más si tiene 10 años o más, puntuación de Lansky del 60 % o más si tiene menos de 10 años
- Pulso ox > 90% en aire ambiente
- Recuperado de los efectos tóxicos de la quimioterapia previa
- La paciente no debe estar embarazada.
- El paciente debe ser VIH negativo.
- El paciente o la persona responsable debe ser capaz de comprender y firmar un consentimiento informado
- Donante disponible sin contraindicación para recolección de células madre
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas y lactantes.
- Paciente con virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo.
- Infección intercurrente no controlada.
- Insuficiencia renal (creatina > 1,5 o aclaramiento de creatinina < 40 ml/min/1,73 m2)
- Hepatitis activa o cirrosis con valores de pruebas hepáticas mayores de 3 veces lo normal
- NOTA: Los pacientes que serían excluidos del protocolo estrictamente por anomalías de laboratorio pueden incluirse a discreción del investigador, después de la revisión por parte de la junta de ética del Children's Mercy Hospital.
- Criterios de inclusión/exclusión de donantes
- El donante debe gozar de buena salud según la revisión de los sistemas y los resultados del examen físico y las pruebas de rutina según los estándares de buena atención médica.
- Las donantes mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y no deben estar en período de lactancia.
- VEB seropositivo
- Las células madre del donante deben tipificarse con antígeno leucocitario humano (HLA) utilizando métodos moleculares. Ver sección 6.1.3 para los requisitos de coincidencia de HLA.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Viabilidad del dispositivo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Número de brazos
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo único
Trasplante alogénico de células madre haploidénticas después del condicionamiento submieloablativo y la selección de células utilizando el dispositivo Miltenyi Clinimacs
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Trasplante alogénico de células madre haploidénticas después del condicionamiento submieloablativo y la selección de células utilizando el dispositivo Miltenyi Clinimacs
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Se evaluará la seguridad inmediata de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida basado en fludarabina y un trasplante alogénico relacionado, no compatible, seleccionado de células madre CD34+ en pacientes con neuroblastoma recidivante/refractario
Periodo de tiempo: 6 semanas
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El control de la mortalidad, la toxicidad (criterios comunes del NCI), la enfermedad de injerto contra huésped aguda y crónica y la tasa de injertos contribuirán a la evaluación de la seguridad
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6 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y persistencia de la infusión y a largo plazo de células T citotóxicas específicas para múltiples virus (tV-CTL) derivadas de donantes, modificadas genéticamente, redirigidas a tumores después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes con neuroblastoma
Periodo de tiempo: 4-8 semanas después del trasplante
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La evaluación del tumor ocurrirá de 4 a 8 semanas después del trasplante.
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4-8 semanas después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Gary D Myers, MD, Children's Mercy
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Neuroblastoma
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- STALLO
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