Seguridad y eficacia de un protocolo de acondicionamiento inmunoablativo no mieloablativo para el trasplante autólogo de médula ósea (TMO) en pacientes con esclerosis múltiple (EM)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes que consienten y cumplen los criterios clínicos de Poser para EM definitiva
2. Edad: 18-65, hombres y mujeres
3. Formas recurrentes y progresivas secundarias de EM con evidencia de actividad significativa de EM (clínica y en la resonancia magnética).
4. Puntuación EDSS de 2,0 a 7,0 (ver tabla 1).
5. Incumplimiento de al menos una línea del tratamiento actualmente disponible, tratamientos registrados (es decir, interferones, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, inmunosupresión) para la EM. La falta de respuesta a estos tratamientos estará determinada/definida por un aumento (deterioro) de un grado (o más) en la puntuación EDSS, cuando la EDSS inicial es inferior a 5,0 o 0,5 grados, cuando la EDSS inicial es 5,0 o más, durante el último año o la aparición de una recaída mayor de EM durante el mismo período de tiempo (en tratamiento), o evidencia de nueva actividad de EM (nuevas lesiones T2 o lesiones realzadas con gadolinio) durante los últimos 12 meses.
6. Duración de la enfermedad: >2 años, excepto casos con progresión rápida, es decir, tasa de recaída anual ≥2 por 2 años en tratamiento convencional o esclerosis múltiple maligna con síntomas muy intensos (tipos en la mayoría de los casos mortales).

Criterio de exclusión:

1. Pacientes que padezcan insuficiencia cardíaca, renal o hepática significativa o cualquier otra enfermedad que pueda poner en riesgo al paciente o interferir con la capacidad de someterse a altas dosis de inmunosupresión asociada a toxicidades (según las limitaciones existentes para el trasplante autólogo).
2. Pacientes con infecciones activas.
3. Pacientes con deterioro cognitivo severo o incapacidad para comprender y firmar el consentimiento informado.
4. Pacientes que fueron tratados con protocolos de investigación durante los últimos 3 meses previos a la inclusión.
5. Pacientes que recibieron dosis altas de inmunosupresión con rescate de células madre autólogas en el pasado sin efecto.