Estudios en Porfiria III: Hemo y Mesoporfirina de Estaño en Porfirias Agudas
OBJETIVOS: I. Comparar la eficacia del arginato de hemo, solo o en combinación con mesoporfirina de estaño, para reducir los precursores de porfirina en pacientes con porfiria intermitente aguda asintomática.
II. Evaluar y comparar la seguridad y tolerabilidad de estos regímenes de tratamiento en esta población de pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio de rango de dosis no cegado. Los pacientes reciben arginato de hemo solo o en combinación con mesoporfirina de estaño.
Los pacientes reciben mesoporfirina de estaño IV como dosis única. El arginato de hemo se administra como una infusión intravenosa única.
Los pacientes se ingresan en cohortes de 4. Las cohortes posteriores de 4 pacientes reciben cada una dosis crecientes de mesoporfirina de estaño en combinación con 1 de 2 dosis diferentes de arginato de hemo. Los sujetos deben mantener una dieta constante.
A los pacientes que experimentan reacciones adversas se les da seguimiento según esté clínicamente indicado.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021-6399
- Rockefeller University Hospital
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-0209
- University of Texas Medical Branch
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
- Porfiria intermitente aguda documentada en remisión durante al menos 1 mes
- Aumento de la excreción de precursores de porfirina
- Ausencia de síntomas neuroviscerales por porfiria durante al menos 1 mes
--Terapia previa/concurrente--
- Al menos 1 mes desde la terapia anterior de preparación de hemo
- Se permite la medicación concurrente para condiciones coexistentes, siempre que la dosis y el patrón de administración se mantengan constantes durante el estudio.
--Características del paciente--
- Renal: excreción urinaria de porfobilinógeno de al menos 20 mg cada 24 horas
- Otro: No embarazadas Las pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante y al menos 6 meses antes del estudio Al menos 1 mes desde cualquier síntoma de la enfermedad Ningún trastorno hemorrágico agudo concurrente como: Hemorragia gastrointestinal Hemorragia intracerebral No se conoce hipersensibilidad al hemo arginato, mesoporfirina de estaño, otra preparación de hemo, o análogo de hemo relacionado Ninguna otra condición que pueda aumentar el riesgo para el paciente
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/13185
- UTMB-FDR001459
- UTMB-96-476
- UTMB-96-318
- UTMB-FDR000710
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