Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de extensión de eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) dependiente de transfusiones

11 de febrero de 2018 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudio abierto de extensión de eculizumab en pacientes con HPN dependiente de transfusiones

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de eculizumab en pacientes con PNH hemolítica dependiente de transfusiones.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de eculizumab en pacientes con PNH que habían completado los estudios TRIUMPH (C04-001), SHEPHERD (C04-002) y X03-001.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

187

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, D-45147
        • Universitatsklinikum Essen, Zentrum fur Innere Medizin
      • Hannover, Alemania, D-30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Abt. Hamatologie/Onkologie, Zentrum fur Innere Medizin
      • Homburg/Saar, Alemania, D-66421
        • Universitatskliniken des Saarlandes, Innere Medizin 1
      • Ulm, Alemania, D-89081
        • Institut fur Klinische Transfusionmedizin und Immunogenetik, Abtlg. Transfusionmedizin des Univ. Ulm
  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital, Department of Clinical Haematology & Medical Oncology
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital, Haematology Department
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital, Oncology Haematology Radiation Department
    • South Australia
      • Woodville South, South Australia, Australia, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital, Haematology/Oncology Department
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • The Royal Perth Hospital, Department of Haematology/Level 2
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Ucl St. Luc, Hematology Department
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta, Cross Cancer Institute
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A4L6
        • London Regional Cancer Centre, Clinical Research Unit Room C3080
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial, Servicio de Hematologia
      • Barcelona, España, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Hematologia
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital De La Paz, Servicio de Hematologia
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center, Division of Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
        • Hartford Hospital, Cancer Clinical Research Office
    • Florida
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Cleveland Clinic Florida, Department of Clinical Research
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indianapolis University Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University Medical Center
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • Mayo Clinic, Divison of Hematology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University, Department of Internal Medicine/Division of Hematology
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Clinical Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center, Division Cell Therapy, Heme Malignancies Program
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Presbyterian Medical Center, PENN Comprehensive Hemophilia & Thombosis Program
  • Francia
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francia, 10 75475
        • Hopital Saint Louis, Centre d'investigation Clinique
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 8
        • St. James's Hospital, Cancer Clinical Trial Office
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Dipartimento di area critica medico-chirurgica
      • Genova, Italia, I-16132
        • Ospedale San Martino, Department of Hematology
      • Milano, Italia, 35-20122
        • Ospedale Maggiore di Milano, Divisione di Ematologia
      • Napoli, Italia, 5-80131
        • Universita degli Studi di Napoli, Divisione di Ematologia, Azienda Universitar Policlinico
      • Vicenza, Italia, 37-36100
        • Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
  • Países Bajos
    • GA
      • Nijmegen, GA, Países Bajos, 6525
        • UMC St. Radboud, Department of Hematology
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary, D Floor Brotherton Wing
      • London, Reino Unido, SW17OQT
        • St. George's Hospital, Department of Haematology
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, 118-83
        • Stockholm South Hospital, Division of Hematology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes que han completado por completo los estudios TRIUMPH, SHEPHERD o X03-001
  • Pacientes con TRIUMPH que hayan dejado de recibir el fármaco en investigación antes de la última visita del estudio debido a la falta de eficacia o a la exacerbación de los síntomas de la PNH y hayan completado todos los procedimientos mensuales de seguridad y eficacia.
  • El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
  • El paciente debe evitar la concepción durante el ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que terminaron antes de tiempo los estudios SHEPHERD o X03-001
  • Pacientes que han terminado antes del estudio TRIUMPH debido a un evento adverso
  • Mujer que está embarazada, amamantando o con la intención de concebir durante el curso del estudio
  • Cualquier condición que podría aumentar el riesgo del paciente al participar en el estudio o podría confundir el resultado del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eculizumab
Infusión intravenosa de 600 mg cada semana x 4 luego 900 mg iv cada dos semanas
Droga: eculizumab
Otros nombres:
  • Soliris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el momento del consentimiento hasta un máximo de 2,5 años de tratamiento del estudio
Desde el momento del consentimiento hasta un máximo de 2,5 años de tratamiento del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hemólisis medida por el cambio desde el inicio en el área bajo la curva de LDH
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera infusión hasta los 24 meses de tratamiento del estudio
Desde el momento de la primera infusión hasta los 24 meses de tratamiento del estudio
Calidad de vida medida por FACIT-Cambio en la escala de fatiga desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera infusión hasta los 24 meses de tratamiento del estudio
La escala FACIT-Fatigue es una colección de cuestionarios de calidad de vida relacionados con el manejo de los síntomas de fatiga debido a una enfermedad crónica. El FACIT-Fatigue es un cuestionario de 13 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias durante los 7 días anteriores. Los pacientes califican cada elemento en una escala de 5 puntos: 0 (Nada) a 4 (Mucho). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 52; una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Desde el momento de la primera infusión hasta los 24 meses de tratamiento del estudio
Incidencia de trombosis después de la infusión de eculizumab
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis hasta la última dosis (hasta 24 meses de tratamiento del estudio)
La trombosis se definió como la aparición de eventos vasculares adversos mayores
Desde el momento de la primera dosis hasta la última dosis (hasta 24 meses de tratamiento del estudio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de julio de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • E05-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre eculizumab

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Uruguay

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir