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Un estudio de tratamiento a largo plazo con deferasirox en pacientes con beta-talasemia y hemosiderosis transfusional

28 de febrero de 2017 actualizado por: Novartis

Un estudio de eficacia y seguridad del tratamiento a largo plazo con deferasirox en pacientes con beta-talasemia y hemosiderosis transfusional

Debido a que los pacientes con talasemia beta no pueden eliminar activamente el hierro del cuerpo, se pueden acumular niveles tóxicos y eventualmente letales de hierro como resultado de transfusiones de sangre repetidas. Este estudio evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad del deferasirox.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

252

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Novartis Investigative Site
  • Egipto
      • Cairo, Egipto
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, Riad El Solh 1107 2020
        • Ali Taher
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Novartis Investigative Site
  • República Árabe Siria
      • Damascus, República Árabe Siria
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes ambulatorios con talasemia beta con hemosiderosis transfusional y que no pueden quelarse con deferoxamina (DFO) debido a que la DFO está contraindicada y/o debido a una toxicidad inaceptable documentada de la DFO o una respuesta deficiente documentada a la DFO a pesar del cumplimiento adecuado, o incumplimiento documentado de DFO, con ferritina sérica ≥ 500 ng/ml y LIC ≥ 2 mg/Fe/g dw hígado
  • Pacientes ambulatorios con beta-talasemia con hemosiderosis transfusional tratados con deferiprona

Criterio de exclusión:

  • Niveles medios de ALT > 300 U/L
  • Creatinina sérica por encima del límite superior de lo normal
  • Hepatitis C activa o hepatitis B crónica en tratamiento específico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
Droga: deferasirox

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración de hierro en el hígado (medida por biopsia)
Periodo de tiempo: al inicio y después de 1 año de tratamiento con ICL670
al inicio y después de 1 año de tratamiento con ICL670

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Balance de hierro, es decir, excreción corporal total de hierro (basado en la entrada de hierro determinada por la cantidad de glóbulos rojos transfundidos y el cambio en las reservas de hierro corporal total (TBI))
Periodo de tiempo: después de 1 año de tratamiento con ICL670
después de 1 año de tratamiento con ICL670
Marcadores sustitutos putativos como ferritina sérica hierro sérico, transferrina sérica y saturación de transferrina
Periodo de tiempo: evaluaciones mensuales durante 1 año
evaluaciones mensuales durante 1 año
Eventos adversos
Periodo de tiempo: durante 1 año de tratamiento ICL670
durante 1 año de tratamiento ICL670
hematología y bioquímica, análisis de orina
Periodo de tiempo: evaluaciones mensuales para 1 año de tratamiento ICL670
evaluaciones mensuales para 1 año de tratamiento ICL670
ECG y ecocardiografía
Periodo de tiempo: Semestralmente durante 1 año de tratamiento ICL670
Semestralmente durante 1 año de tratamiento ICL670

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis

Investigadores

  • Investigador principal: Ali Taher, Ass.Prof., American University of Beirut Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2006

Finalización del estudio

7 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2017

Última verificación

1 de noviembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A2402

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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