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Estudio de eficacia y seguridad de deferasirox en pacientes con talasemia no dependiente de transfusiones (THETIS)

19 de septiembre de 2019 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio abierto, multicéntrico, de eficacia y seguridad de deferasirox en pacientes con sobrecarga de hierro y talasemia no dependiente de transfusiones

Se evaluó la eficacia de deferasirox en pacientes con talasemia no dependiente de transfusiones en función del cambio en la concentración de hierro en el hígado desde el inicio después de 52 semanas de tratamiento. Proporcionó una evaluación adicional de la eficacia y seguridad a largo plazo de deferasirox en pacientes con NTDT con sobrecarga de hierro (LIC ≥ 5 mg Fe/g hígado dw y SF ≥ 300 ng/mL) hasta por 260 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

134

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Grecia
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Grecia, 115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Líbano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Túnez
      • Tunis, Túnez, 1006
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Anemia congénita o crónica no dependiente de transfusiones, incluida beta-talasemia intermedia, HbE beta-talasemia o alfa-talasemia intermedia (enfermedad HbH)/Concentración de hierro hepático >/= 5 mg Fe/g dw Ferritina sérica >/= 300 ng/mL

Criterio de exclusión:

HbS-beta talasemia, programa de transfusión regular previsto durante el estudio, transfusión de sangre 6 meses antes del inicio del estudio, proteinuria significativa, aclaramiento de creatinina </= 40 ml/min, creatinina sérica > LSN, ALT >5 x LSN, hepatitis B activa o C, cirrosis

Pediatría solamente:

Se requiere un peso del paciente de al menos 20 kg para permitir la dosificación de 5 mg/kg con una tableta de 125 mg

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Deferasirox
Todos los pacientes fueron tratados con 10 mg/kg/día de deferasirox con ajustes de dosis después de 4 semanas de tratamiento según la concentración basal de hierro en el hígado (LIC).
Droga: deferasirox
Los comprimidos dispersables de deferasirox en concentraciones de 125 mg, 250 mg y 500 mg se administraron mediante dosificación oral diaria.
Otros nombres:
  • ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el contenido de hierro hepático (LIC) a las 52 semanas desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Cambio absoluto en la concentración de hierro en el hígado medido por resonancia magnética desde el inicio después de 52 semanas de tratamiento
Línea de base, 52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con LIC inicial>15 que logran LIC <5 mg Fe/g dw
Periodo de tiempo: 5 años
El porcentaje de participantes con LIC inicial> 15 mg Fe/g dw que lograron un LIC <5 mg Fe/g dw durante el estudio
5 años
Tiempo para lograr LIC <5 mg Fe/g dw
Periodo de tiempo: 5 años
Tiempo para lograr LIC <5 mg Fe/g dw para participantes con LIC inicial> 15 mg Fe/g dw durante el estudio
5 años
Tiempo desde la LIC objetivo de 3 mg Fe/g dw hasta la primera LIC ≥5 mg Fe/g dw en el período de seguimiento
Periodo de tiempo: después de la línea de base, hasta 260 semanas
Tiempo desde la LIC objetivo < 3 mg Fe/g dw hasta la primera LIC ≥ 5 mg Fe/g dw en el período de seguimiento
después de la línea de base, hasta 260 semanas
Cambio absoluto en los resultados relacionados con la salud mediante el formulario 36 del estudio de resultados médicos (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52, 104 y 156 Semanas
El SF-36 es un cuestionario autoadministrado para adultos (a partir de 18 años) y contiene 36 ítems que miden: Funcionamiento físico, Limitación del rol por problemas de salud física, Dolor corporal, Percepciones generales de salud, Vitalidad, Funcionamiento social, Rol limitaciones por problemas emocionales y de salud mental en general. Los valores más altos indican una mejor evaluación de la salud. Rango: 0 a 100 [0 (peor estado de salud posible medido por el cuestionario) a 100 (mejor estado de salud posible)].
Línea de base, 52, 104 y 156 Semanas
Cambio absoluto en los resultados relacionados con la salud utilizando el Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52, 104 y 156 Semanas
El PedsQL™ es un enfoque modular para medir la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en niños y adolescentes. Las escalas básicas genéricas PedsQL™ de 23 ítems abarcan los dominios básicos esenciales para la medición de la CVRS pediátrica: 1) funcionamiento físico (8 ítems), 2) funcionamiento emocional (5 ítems), 3) funcionamiento social (5 ítems) y 4) funcionamiento escolar. Funcionamiento (5 artículos). Las escalas básicas genéricas están diseñadas para permitir comparaciones entre pacientes y poblaciones sanas. Los valores más altos indican una mejor evaluación de la salud. Rango: 0 a 100 [0 (peor estado de salud posible medido por el cuestionario) a 100 (mejor estado de salud posible)].
Línea de base, 52, 104 y 156 Semanas
Cambio absoluto en LIC desde la línea de base a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 Semanas
Cambio absoluto en la ferritina sérica desde el inicio a lo largo del tiempo hasta 260 semanas
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 Semanas
Ferritina sérica (SF) frente a LIC al inicio y EOS (semana 260 + 30 días de seguimiento)
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (EOS): Semana 260 + 30 días de seguimiento
La correlación entre la ferritina sérica y el LIC se evalúa mediante diagramas de dispersión con el coeficiente de correlación de Pearson y un modelo lineal simple.
Línea de base, final del estudio (EOS): Semana 260 + 30 días de seguimiento
Análisis de correlación para el cambio absoluto en LIC y ferritina sérica en la semana 24 y EOS (semana 260 + 30 días de seguimiento)
Periodo de tiempo: Semana 24, fin del estudio (EOS): Semana 260 + 30 días de seguimiento
La correlación del cambio absoluto entre LIC y la ferritina sérica se evaluó mediante diagramas de dispersión con el coeficiente de correlación de Pearson y un modelo lineal simple.
Semana 24, fin del estudio (EOS): Semana 260 + 30 días de seguimiento
Cambio absoluto en la LIC desde el inicio después de 52 semanas de tratamiento por el síndrome subyacente de talasemia no dependiente de transfusiones (NTDT)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Cambio absoluto en la concentración de hierro en el hígado medido por resonancia magnética desde el inicio después de 52 semanas de tratamiento por el síndrome NTDT subyacente. Los 4 tipos de enfermedades subyacentes: Beta-talasemia intermedia (N = 69), HbE beta-talasemia (N = 24), Alfa-talasemia intermedia (enfermedad HbH) (N = 40), Otro, especificar (N = 1)
Línea de base, 52 semanas
Cambio absoluto en la ferritina sérica desde el inicio después de 52 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
Cambio absoluto en la ferritina sérica desde el inicio después de 52 semanas de tratamiento
Línea de base, 52 semanas
Parámetros PK: AUCtau
Periodo de tiempo: antes de la dosis (0 horas) y a las 2 y 4 horas en la Semana 4
El parámetro farmacocinético, AUCtau, se determinó utilizando métodos no compartimentales para deferasirox y su complejo de hierro. AUC=área bajo la curva de concentración-tiempo durante un intervalo de dosificación en estado estacionario (cantidad × tiempo × volumen).
antes de la dosis (0 horas) y a las 2 y 4 horas en la Semana 4
Parámetros PK: Cmax
Periodo de tiempo: antes de la dosis (0 horas) y a las 2 y 4 horas en la Semana 4
El parámetro farmacocinético, Cmax, se determinó utilizando métodos no compartimentales para deferasirox y su complejo de hierro. Cmax (concentración máxima/pico del fármaco en plasma después de la administración del fármaco) = cantidad × volumen
antes de la dosis (0 horas) y a las 2 y 4 horas en la Semana 4
Parámetros PK: Tmax
Periodo de tiempo: antes de la dosis (0 horas) y a las 2 y 4 horas en la Semana 4
El parámetro farmacocinético, Tmax, puede determinarse usando métodos no compartimentales para deferasirox y su complejo de hierro. Tmax = tiempo para alcanzar la concentración máxima/pico después de la administración del fármaco.
antes de la dosis (0 horas) y a las 2 y 4 horas en la Semana 4
Farmacocinética plasmática (PK) Concentraciones de deferasirox
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24: antes de la dosis (0 h), 2 h y 4 h después de la dosis
Se recogieron muestras de sangre para la evaluación farmacocinética de un subgrupo de pacientes. El paciente tenía que haber estado en tratamiento sin ajuste de dosis o interrupción del tratamiento (por cualquier motivo) durante al menos 4 días consecutivos antes de la visita de muestreo farmacocinética programada. Si hubo un cambio de dosis o una interrupción dentro de los 4 días de la visita, no se recolectaron muestras de sangre PK y se tuvo que hacer un comentario apropiado en la página PK CRF.
Semanas 12 y 24: antes de la dosis (0 h), 2 h y 4 h después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

3 de enero de 2015

Finalización del estudio (Actual)

17 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de octubre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independientes sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

Los datos de este ensayo están actualmente disponibles según el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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