Estudio de investigación para niños con hiperplasia suprarrenal congénita perdedora de sal

La glándula suprarrenal es un pequeño órgano del cuerpo. Produce sustancias químicas muy importantes llamadas hormonas. Una de estas hormonas, el cortisol (la hormona del estrés) ayuda al cuerpo a combatir enfermedades. La otra hormona es la aldosterona que ayuda a mantener la cantidad normal de sal y agua en el cuerpo. El tercer tipo de hormonas son los andrógenos u hormonas masculinas, que provocan algunos de los cambios durante la pubertad, como el crecimiento del vello corporal y las espinillas.

La hiperplasia suprarrenal congénita perdedora de sal o enfermedad CAH es una enfermedad de la glándula suprarrenal. Los pacientes con esta enfermedad no pueden producir cortisol ni aldosterona. Como resultado, su cuerpo no puede combatir enfermedades y no puede mantener cantidades normales de sal y agua en el cuerpo. Al mismo tiempo, la glándula produce demasiadas hormonas masculinas, lo cual es malo para el cuerpo porque demasiadas hormonas masculinas ralentizan el crecimiento, aumentan el crecimiento del vello corporal y causan granos y períodos anormales en las niñas.

Los pacientes con esta enfermedad tienen que tomar medicamentos todos los días. Sin embargo, el tratamiento no funciona muy bien porque, por lo general, los pacientes no tienen la cantidad adecuada de hormonas en su cuerpo. Por lo general, el cuerpo recibe demasiada hormona justo después de tomar las píldoras. Un par de horas más tarde, el cuerpo tiene muy pocas hormonas, porque mientras tanto el cuerpo se deshace del medicamento. La glándula suprarrenal sana produce las hormonas a lo largo del día en diferentes cantidades. Los pacientes con esta enfermedad toman el medicamento solo un par de veces al día. Toman la pastilla de Florinef una vez al día y la pastilla de Cortisol dos o tres veces al día. El tratamiento que usamos hoy en día por vía oral no puede copiar la producción natural de hormonas de la glándula suprarrenal. Debido a esto, no hace mucha diferencia en la vida del paciente.

Nos gustaría mejorar el tratamiento y conocer el efecto de un nuevo tratamiento. En este estudio, intentaremos imitar la producción normal de hormonas del cuerpo y administraremos el medicamento a través de una bomba de insulina para ver si este método de tratamiento reduce las hormonas masculinas en la sangre. Este estudio nos ayudará a desarrollar un nuevo y mejor tratamiento para niños y adolescentes.