Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie pro děti s vrozenou adrenální hyperplazií plýtvání solí

10. září 2015 aktualizováno: Baylor College of Medicine

Nová terapeutická modalita pro kongenitální adrenální hyperplazii

Účelem této studie je vyvinout více fyziologický přístup k léčbě dětí a dospívajících s vrozenou hyperplazií nadledvin s plýtváním solí.

Podáme glukokortikosteroidy inzulinovou infuzní pumpou, abychom zjistili, zda tato léčba zlepší koncentrace hormonů v séru.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nadledvinka je malý orgán těla. Produkuje velmi důležité chemikálie zvané hormony. Jeden z těchto hormonů, kortizol (stresový hormon), pomáhá tělu bojovat s nemocemi. Dalším hormonem je aldosteron, který pomáhá udržovat normální množství soli a vody v těle. Třetím typem hormonů jsou androgeny nebo mužské hormony, které způsobují některé změny během puberty, jako je růst tělesného ochlupení a pupínků.

Kongenitální hyperplazie nadledvin nebo CAH onemocnění je onemocnění nadledvin. Pacienti s tímto onemocněním nemohou vytvářet kortizol nebo aldosteron. V důsledku toho jejich tělo nemůže bojovat s nemocemi a nedokáže udržet normální množství soli a vody v těle. Zároveň žláza vytváří příliš mnoho mužských hormonů, což je pro tělo špatné, protože příliš mnoho mužského hormonu zpomaluje růst, zvyšuje růst ochlupení a u dívek způsobuje pupínky a abnormální menstruaci.

Pacienti s tímto onemocněním musí užívat léky každý den. Léčba však příliš nefunguje, protože pacientky většinou nemají v těle správné množství hormonu. Obvykle tělo dostane příliš mnoho hormonu hned po užití pilulek. O několik hodin později má tělo příliš málo hormonů, protože se tělo mezitím zbaví léků. Zdravé nadledvinky tvoří hormony během dne v různém množství. Pacienti s tímto onemocněním užívají léky pouze několikrát denně. Berou tabletu Florinef jednou denně a tabletu Cortisol dvakrát až třikrát denně. Léčba, kterou dnes používáme ústy, nemůže kopírovat přirozené hormonální produkce nadledvin. Z tohoto důvodu to v pacientově životě příliš nemění.

Rádi bychom léčbu zlepšili a zjistili efekt nové léčby. V této studii se pokusíme napodobit normální produkci hormonů v těle a budeme podávat léky pomocí inzulínové pumpy, abychom zjistili, zda tato léčebná metoda sníží mužské hormony v krvi. Tato studie nám pomůže vyvinout novou a lepší léčbu pro děti a dospívající.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • BCM, Texas Children's Hospital Clinic and General Clinical Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti s plýtváním solí CAH jinak zdravé bez jiných chronických onemocnění
  • Věk: mezi 3 a 18 lety
  • Tělesná hmotnost 23 kg (50 liber) nebo více
  • Hemoglobin rovný nebo vyšší než 12 g/dl před studií
  • Podporující rodinné prostředí

Kritéria vyloučení:

  • Věk méně než 3 nebo starší 18 let v době studia
  • Jiné chronické onemocnění
  • Hemoglobin méně než 12 g/dl
  • Nepodporující rodina
  • Alergie na lokální anestetika

Kritéria pro ukončení studie: Pokud rodiče subjektu nejsou schopni řídit/obsluhovat pumpu, subjekt bude ze studie vyřazen.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1 (hydrokortison sodný acetát)
Subkutánní podávání hydrokortison octanu sodného pomocí inzulínové pumpy
Lék: Hydrokortison octan sodný
Subkutánní podávání léků pomocí inzulínové pumpy
Ostatní jména:
  • Injekce Solu-Cortef

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace 17-OHP v séru ráno
Časové okno: 11 dní
11 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
profily sérových steroidních hormonů
Časové okno: 11 dní
11 dní
glykémie v séru
Časové okno: studijní dny 2,3 a 11
studijní dny 2,3 a 11
sodík v séru
Časové okno: studijní dny 2,3 a 11
studijní dny 2,3 a 11

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Morey W Haymond, MD, Baylor College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2008

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2007

První zveřejněno (ODHAD)

14. září 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

14. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2015

Naposledy ověřeno

1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-19704
  • GCRC # 0962 (JINÝ: Baylor College of Medicine)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hyperplazie nadledvin, vrozená

Klinické studie na Hydrokortison octan sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit