Forschungsstudie für Kinder mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Die Nebenniere ist ein kleines Organ des Körpers. Es produziert sehr wichtige Chemikalien, die Hormone genannt werden. Eines dieser Hormone, Cortisol (das Stresshormon), hilft dem Körper, Krankheiten zu bekämpfen. Das andere Hormon ist das Aldosteron, das hilft, die normale Menge an Salz und Wasser im Körper aufrechtzuerhalten. Die dritte Art von Hormonen sind die Androgene oder männlichen Hormone, die einige der Veränderungen während der Pubertät verursachen, wie das Wachstum von Körperbehaarung und Pickeln.

Die kongenitale Nebennierenhyperplasie oder CAH-Krankheit ist eine Erkrankung der Nebenniere. Patienten mit dieser Krankheit können kein Cortisol oder Aldosteron herstellen. Infolgedessen kann ihr Körper Krankheiten nicht bekämpfen und kann keine normalen Mengen an Salz und Wasser im Körper halten. Gleichzeitig produziert die Drüse zu viel männliche Hormone, was schlecht für den Körper ist, da zu viel männliches Hormon das Wachstum verlangsamt, das Wachstum der Körperbehaarung erhöht und bei Mädchen Pickel und abnormale Perioden verursacht.

Patienten mit dieser Krankheit müssen täglich Medikamente einnehmen. Die Behandlung schlägt jedoch nicht sehr gut an, da die Patienten in der Regel nicht die richtige Hormonmenge im Körper haben. Normalerweise bekommt der Körper direkt nach der Einnahme der Pillen zu viel Hormon. Ein paar Stunden später hat der Körper zu wenig von den Hormonen, weil der Körper die Medikamente in der Zwischenzeit wieder ausgeschieden hat. Die gesunde Nebenniere bildet die Hormone über den Tag verteilt in unterschiedlichen Mengen. Die Patienten mit dieser Krankheit nehmen das Medikament nur ein paar Mal am Tag ein. Sie nehmen einmal täglich die Florinef-Tablette und zwei- bis dreimal täglich die Cortisol-Tablette ein. Die Behandlung, die wir heute oral anwenden, kann die natürliche Hormonproduktion der Nebenniere nicht kopieren. Aus diesem Grund macht es keinen großen Unterschied im Leben des Patienten.

Wir möchten die Behandlung verbessern und die Wirkung einer neuen Behandlung herausfinden. In dieser Studie werden wir versuchen, die normale Hormonproduktion des Körpers nachzuahmen und werden das Medikament über eine Insulinpumpe verabreichen, um zu sehen, ob diese Behandlungsmethode die männlichen Hormone im Blut verringert. Diese Studie wird uns helfen, eine neue und bessere Behandlung für Kinder und Jugendliche zu entwickeln.