Tutkimustutkimus lapsille, joilla on suolan haihtumista synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Uusi terapeuttinen menetelmä synnynnäiseen lisämunuaisen hyperplasiaan
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kehittää fysiologisempi lähestymistapa sellaisten lasten ja nuorten hoitoon, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu.
Annamme glukokortikosteroidia insuliini-infuusiopumpun kautta nähdäksemme, parantaako tämä hoito seerumin hormonipitoisuuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lisämunuainen on pieni kehon elin. Se tuottaa erittäin tärkeitä kemikaaleja, joita kutsutaan hormoneiksi. Yksi näistä hormoneista, kortisoli (stressihormoni), auttaa kehoa taistelemaan sairauksia vastaan. Toinen hormoni on aldosteroni, joka auttaa ylläpitämään normaalia suolan ja veden määrää kehossa. Kolmas hormonityyppi ovat androgeenit tai mieshormonit, jotka aiheuttavat joitakin murrosiän aikana tapahtuvia muutoksia, kuten kehon karvojen kasvua ja näppylöitä.
Suolahäviö Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia tai CAH-sairaus on lisämunuaisen sairaus. Tätä sairautta sairastavat potilaat eivät pysty valmistamaan kortisolia tai aldosteronia. Seurauksena on, että heidän kehonsa ei pysty taistelemaan sairauksia vastaan eikä pysty pitämään normaaleja määriä suolaa ja vettä kehossa. Samaan aikaan rauhanen tuottaa liikaa mieshormoneja, mikä on haitallista elimistölle, koska liika mieshormoni hidastaa kasvua, lisää vartalon karvojen kasvua ja aiheuttaa tytöillä näppylöitä ja epänormaalia kuukautiskiertoa.
Tätä sairautta sairastavien potilaiden on otettava lääkkeitä joka päivä. Hoito ei kuitenkaan toimi kovin hyvin, koska yleensä potilaiden kehossa ei ole oikeaa määrää hormonia. Yleensä elimistö saa liikaa hormonia heti pillereiden ottamisen jälkeen. Pari tuntia myöhemmin elimistössä on liian vähän hormoneja, koska sillä välin elimistö pääsee eroon lääkkeistä. Terve lisämunuainen valmistaa hormoneja pitkin päivää eri määriä. Tätä sairautta sairastavat ottavat lääkkeen vain pari kertaa päivässä. He ottavat Florinef-tabletin kerran päivässä ja kortisolitabletin kaksi tai kolme kertaa päivässä. Nykyään suun kautta käytettävä hoito ei voi kopioida lisämunuaisen luonnollista hormonituotantoa. Tästä johtuen se ei vaikuta juurikaan potilaan elämään.
Haluamme parantaa hoitoa ja selvittää uuden hoidon vaikutuksen. Tässä tutkimuksessa yritämme jäljitellä kehon normaalia hormonituotantoa ja annamme lääkettä insuliinipumpun kautta nähdäksemme, vähentääkö tämä hoitomenetelmä veren mieshormonien määrää. Tämä tutkimus auttaa meitä kehittämään uuden ja paremman hoidon lapsille ja nuorille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- BCM, Texas Children's Hospital Clinic and General Clinical Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset, joilla on suolan tuhlausta CAH:ta muutoin terveinä ilman muita kroonisia sairauksia
- Ikä: 3-18 vuoden ikäinen
- Kehon paino 23 kg (50 lbs) tai enemmän
- Hemoglobiini 12 g/dl tai suurempi ennen tutkimusta
- Tukeva perheympäristö
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä alle 3 vuotta tai vanhempi kuin 18 vuotta opiskeluhetkellä
- Muu krooninen sairaus
- Hemoglobiini alle 12 g/dl
- Ei-kannattava perhe
- Allergia paikallispuuduteille
Tutkimuksen lopettamisen kriteerit: Jos koehenkilön vanhemmat eivät pysty hallitsemaan/käyttämään pumppua, koehenkilö suljetaan pois tutkimuksesta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: 1 (hydrokortisoni natriumasetaatti)
Hydrokortisoninatriumasetaatin ihonalainen anto insuliinipumpun kautta
|
Lääkkeen ihonalainen anto insuliinipumpun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin 17-OHP-pitoisuus aamulla
Aikaikkuna: 11 päivää
|
11 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
seerumin steroidihormoniprofiilit
Aikaikkuna: 11 päivää
|
11 päivää
|
|
seerumin verensokeri
Aikaikkuna: opintopäivät 2,3 ja 11
|
opintopäivät 2,3 ja 11
|
|
seerumin natrium
Aikaikkuna: opintopäivät 2,3 ja 11
|
opintopäivät 2,3 ja 11
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Morey W Haymond, MD, Baylor College of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Esteban NV, Loughlin T, Yergey AL, Zawadzki JK, Booth JD, Winterer JC, Loriaux DL. Daily cortisol production rate in man determined by stable isotope dilution/mass spectrometry. J Clin Endocrinol Metab. 1991 Jan;72(1):39-45. doi: 10.1210/jcem-72-1-39.
- Kerrigan JR, Veldhuis JD, Leyo SA, Iranmanesh A, Rogol AD. Estimation of daily cortisol production and clearance rates in normal pubertal males by deconvolution analysis. J Clin Endocrinol Metab. 1993 Jun;76(6):1505-10. doi: 10.1210/jcem.76.6.8501158.
- Speiser PW. Toward better treatment of congenital adrenal hyperplasia. Clin Endocrinol (Oxf). 1999 Sep;51(3):273-4. doi: 10.1046/j.1365-2265.1999.00780.x. No abstract available.
- Cutler GB Jr, Laue L. Congenital adrenal hyperplasia due to 21-hydroxylase deficiency. N Engl J Med. 1990 Dec 27;323(26):1806-13. doi: 10.1056/NEJM199012273232605. No abstract available.
- Winterer J, Chrousos GP, Loriaux DL, Cutler GB Jr. Effect of hydrocortisone dose schedule on adrenal steroid secretion in congenital adrenal hyperplasia. J Pediatr. 1985 Jan;106(1):137-42. doi: 10.1016/s0022-3476(85)80486-8.
- Wallace WH, Crowne EC, Shalet SM, Moore C, Gibson S, Littley MD, White A. Episodic ACTH and cortisol secretion in normal children. Clin Endocrinol (Oxf). 1991 Mar;34(3):215-21. doi: 10.1111/j.1365-2265.1991.tb00297.x.
- Merza Z, Rostami-Hodjegan A, Memmott A, Doane A, Ibbotson V, Newell-Price J, Tucker GT, Ross RJ. Circadian hydrocortisone infusions in patients with adrenal insufficiency and congenital adrenal hyperplasia. Clin Endocrinol (Oxf). 2006 Jul;65(1):45-50. doi: 10.1111/j.1365-2265.2006.02544.x.
- Lukert BP. Editorial: glucocorticoid replacement--how much is enough? J Clin Endocrinol Metab. 2006 Mar;91(3):793-4. doi: 10.1210/jc.2005-2737. No abstract available. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2073.
- Claude J.Migeon. Can the Long Range Results of the Treatment of Congenital Adrenal Hyperplasia be improved? JCEM 1996 Vol 81, No 9 3187-3189
- Laue L, Merke DP, Jones JV, Barnes KM, Hill S, Cutler GB Jr. A preliminary study of flutamide, testolactone, and reduced hydrocortisone dose in the treatment of congenital adrenal hyperplasia. J Clin Endocrinol Metab. 1996 Oct;81(10):3535-9. doi: 10.1210/jcem.81.10.8855797.
- Mah PM, Jenkins RC, Rostami-Hodjegan A, Newell-Price J, Doane A, Ibbotson V, Tucker GT, Ross RJ. Weight-related dosing, timing and monitoring hydrocortisone replacement therapy in patients with adrenal insufficiency. Clin Endocrinol (Oxf). 2004 Sep;61(3):367-75. doi: 10.1111/j.1365-2265.2004.02106.x.
- Sheila K.Gunn et al Subcutaneous Hydrocortisone Delivery mimics Physiologic Cortisol Concentrations, Poster, Endocrine Society Meeting 2000
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lisämunuaisten sairaudet
- Steroidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperplasia
- Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
- Adrenogenitaalinen oireyhtymä
- Lisämunuaiskuoren hyperfunktio
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Hydrokortisoni
- Hydrokortisoni hemisukkinaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-19704
- GCRC # 0962 (MUUTA: Baylor College of Medicine)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
-
QLT Inc.ValmisLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Yhdysvallat, Kanada, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Editas Medicine, Inc.ValmisSilmäsairaudet | Verkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Sokeus | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Alankomaat, Ranska, Saksa
-
ProQR TherapeuticsRekrytointiSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Verkkokalvon rappeuma | Verkkokalvon dystrofiat | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetBelgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ProQR TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Belgia, Brasilia, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
QLT Inc.ValmisLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Yhdysvallat, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusValmisLeber Congenital Amaurosis 2 | Pigmentosa retiniitti 20Italia
-
QLT Inc.ValmisLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Yhdysvallat, Kanada, Tanska, Saksa, Alankomaat, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedValmisSilmäsairaudet | Verkkokalvon sairaudet | Silmäsairaudet, perinnölliset | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ProQR TherapeuticsLopetettuSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Belgia
-
Editas Medicine, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiVerkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Leber Congenital Amaurosis 10 | Perinnölliset verkkokalvon dystrofiat | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Hydrokortisoni natriumasetaatti
-
Karolinska InstitutetValmisLämpötilan muutos, runko | HypovolemiaRuotsi
-
BayerPeruutettuDermatiitti, atooppinenSaksa
-
Max-Planck-Institute of PsychiatryNovo Nordisk A/SLopetettuOsittainen kortikotroopin vajaatoimintaSaksa
-
Boston UniversityAmerican Heart AssociationRekrytointiDiabetes mellitus, tyyppi 2 | Endoteelin toimintahäiriöYhdysvallat
-
Seoul National University HospitalTuntematonTyypin 2 diabetes | Endoteelin toimintaKorean tasavalta
-
Sequana Medical N.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSydämen vajaatoiminta | Äänenvoimakkuuden ylikuormitusGeorgia
-
Clinical Research Centre, MalaysiaUniversity of Malaya; Ministry of Health, MalaysiaRekrytointi
-
Lung Biotechnology PBCPeruutettu
-
Novartis PharmaceuticalsValmis
-
Yale UniversityAmerican Heart AssociationEi vielä rekrytointiaKardiorenaalinen oireyhtymäYhdysvallat