Исследование для детей с врожденной гиперплазией надпочечников, вызывающей солевое истощение

Надпочечники – небольшой орган тела. Он производит очень важные химические вещества, называемые гормонами. Один из этих гормонов, кортизол (гормон стресса), помогает организму бороться с болезнями. Другой гормон — альдостерон — помогает поддерживать нормальное количество соли и воды в организме. Третий тип гормонов — это андрогены или мужские гормоны, которые вызывают некоторые изменения в период полового созревания, такие как рост волос на теле и появление прыщей.

Врожденная гиперплазия надпочечников или болезнь CAH, связанная с потерей соли, является заболеванием надпочечников. Пациенты с этим заболеванием не могут вырабатывать кортизол или альдостерон. В результате их организм не может бороться с болезнями и не может удерживать в организме нормальное количество соли и воды. В то же время железа вырабатывает слишком много мужских гормонов, что плохо для организма, потому что слишком много мужских гормонов замедляет рост, увеличивает рост волос на теле и вызывает прыщи и аномальные менструации у девочек.

Больным с этим заболеванием приходится ежедневно принимать лекарства. Однако лечение не очень хорошо работает, потому что обычно у пациентов нет нужного количества гормона в организме. Обычно организм получает слишком много гормона сразу после приема таблеток. Через пару часов в организме становится слишком мало гормонов, потому что за это время организм избавляется от лекарства. Здоровый надпочечник вырабатывает гормоны в течение дня в разном количестве. Больные этим заболеванием принимают препарат всего пару раз в день. Они принимают таблетку Florinef один раз в день и таблетку Cortisol два или три раза в день. Лечение, которое мы используем сегодня перорально, не может копировать естественную выработку гормонов надпочечниками. Из-за этого это не имеет большого значения в жизни пациента.

Мы хотели бы улучшить лечение и узнать эффект от нового лечения. В этом исследовании мы попытаемся имитировать нормальную выработку гормонов в организме и будем давать лекарство через инсулиновую помпу, чтобы увидеть, снизит ли этот метод лечения мужские гормоны в крови. Это исследование поможет нам разработать новый и лучший метод лечения детей и подростков.