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Estudo de pesquisa para crianças com hiperplasia adrenal congênita com perda de sal

10 de setembro de 2015 atualizado por: Baylor College of Medicine

Uma Nova Modalidade Terapêutica para Hiperplasia Adrenal Congênita

O objetivo deste estudo é desenvolver uma abordagem mais fisiológica para o manejo de crianças e adolescentes com Hiperplasia Adrenal Congênita perdedora de sal.

Vamos administrar o glicocorticosteróide via bomba de infusão de insulina para ver se esse tratamento melhorará as concentrações séricas de hormônios.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Descrição detalhada

A glândula adrenal é um pequeno órgão do corpo. Produz substâncias químicas muito importantes chamadas hormônios. Um desses hormônios, o cortisol (o hormônio do estresse) ajuda o corpo a combater doenças. O outro hormônio é a aldosterona ajuda a manter a quantidade normal de sal e água no corpo. O terceiro tipo de hormônio são os andrógenos ou hormônios masculinos, que causam algumas das mudanças durante a puberdade, como o crescimento de pelos e espinhas.

A Hiperplasia Adrenal Congênita perdedora de sal ou doença CAH é uma doença da glândula adrenal. Os pacientes com esta doença não podem produzir cortisol ou aldosterona. Como resultado, seu corpo não pode combater doenças e não pode manter quantidades normais de sal e água no corpo. Ao mesmo tempo, a glândula produz muitos hormônios masculinos, o que é ruim para o corpo porque muito hormônio masculino retarda o crescimento, aumenta o crescimento dos pelos corporais e causa espinhas e menstruação anormal nas meninas.

Os pacientes com esta doença têm que tomar medicamentos todos os dias. No entanto, o tratamento não funciona muito bem, porque geralmente os pacientes não têm a quantidade certa de hormônio em seu corpo. Normalmente, o corpo recebe muito hormônio logo após tomar as pílulas. Algumas horas depois, o corpo tem muito pouco dos hormônios, porque, enquanto isso, o corpo se livra da medicação. A glândula adrenal saudável produz os hormônios ao longo do dia em quantidades diferentes. Os pacientes com esta doença tomam a medicação apenas algumas vezes ao dia. Eles tomam o comprimido de Florinef uma vez ao dia e o comprimido de Cortisol duas ou três vezes ao dia. O tratamento que usamos hoje por via oral não pode copiar as produções hormonais naturais da glândula adrenal. Por isso não faz muita diferença na vida do paciente.

Gostaríamos de melhorar o tratamento e descobrir o efeito de um novo tratamento. Neste estudo, tentaremos imitar a produção normal de hormônios do corpo e administraremos a medicação por meio de uma bomba de insulina para ver se esse método de tratamento diminuirá os hormônios masculinos no sangue. Este estudo nos ajudará a desenvolver um novo e melhor tratamento para crianças e adolescentes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • BCM, Texas Children's Hospital Clinic and General Clinical Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças com CAH perdedora de sal saudáveis ​​sem outras doenças crônicas
  • Idade: entre 3 e 18 anos
  • Peso corporal 23 kg (50 lbs) ou superior
  • Hemoglobina igual ou superior a 12 g/dl antes do estudo
  • Ambiente familiar favorável

Critério de exclusão:

  • Idade inferior a 3 anos ou superior a 18 anos no momento do estudo
  • Outra doença crônica
  • Hemoglobina inferior a 12 g/dl
  • Família que não apoia
  • Alergia a anestésicos locais

Critérios para término do estudo: Se os pais do sujeito não conseguirem gerenciar/operar a bomba, o sujeito será retirado do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 1 (acetato de sódio de hidrocortisona)
Administração subcutânea de acetato de hidrocortisona sódica via bomba de insulina
Administração subcutânea de medicamentos via bomba de insulina
Outros nomes:
  • Injeção de Solu-Cortef

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Concentração sérica de 17-OHP pela manhã
Prazo: 11 dias
11 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
perfis séricos de hormônios esteróides
Prazo: 11 dias
11 dias
glicemia sérica
Prazo: dias de estudo 2,3 e 11
dias de estudo 2,3 e 11
sódio sérico
Prazo: dias de estudo 2,3 e 11
dias de estudo 2,3 e 11

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Morey W Haymond, MD, Baylor College of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2007

Conclusão Primária (REAL)

1 de setembro de 2008

Conclusão do estudo (REAL)

1 de setembro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de setembro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de setembro de 2007

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

14 de setembro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

14 de setembro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2015

Última verificação

1 de setembro de 2015

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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