- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00529841
Estudo de pesquisa para crianças com hiperplasia adrenal congênita com perda de sal
Uma Nova Modalidade Terapêutica para Hiperplasia Adrenal Congênita
O objetivo deste estudo é desenvolver uma abordagem mais fisiológica para o manejo de crianças e adolescentes com Hiperplasia Adrenal Congênita perdedora de sal.
Vamos administrar o glicocorticosteróide via bomba de infusão de insulina para ver se esse tratamento melhorará as concentrações séricas de hormônios.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A glândula adrenal é um pequeno órgão do corpo. Produz substâncias químicas muito importantes chamadas hormônios. Um desses hormônios, o cortisol (o hormônio do estresse) ajuda o corpo a combater doenças. O outro hormônio é a aldosterona ajuda a manter a quantidade normal de sal e água no corpo. O terceiro tipo de hormônio são os andrógenos ou hormônios masculinos, que causam algumas das mudanças durante a puberdade, como o crescimento de pelos e espinhas.
A Hiperplasia Adrenal Congênita perdedora de sal ou doença CAH é uma doença da glândula adrenal. Os pacientes com esta doença não podem produzir cortisol ou aldosterona. Como resultado, seu corpo não pode combater doenças e não pode manter quantidades normais de sal e água no corpo. Ao mesmo tempo, a glândula produz muitos hormônios masculinos, o que é ruim para o corpo porque muito hormônio masculino retarda o crescimento, aumenta o crescimento dos pelos corporais e causa espinhas e menstruação anormal nas meninas.
Os pacientes com esta doença têm que tomar medicamentos todos os dias. No entanto, o tratamento não funciona muito bem, porque geralmente os pacientes não têm a quantidade certa de hormônio em seu corpo. Normalmente, o corpo recebe muito hormônio logo após tomar as pílulas. Algumas horas depois, o corpo tem muito pouco dos hormônios, porque, enquanto isso, o corpo se livra da medicação. A glândula adrenal saudável produz os hormônios ao longo do dia em quantidades diferentes. Os pacientes com esta doença tomam a medicação apenas algumas vezes ao dia. Eles tomam o comprimido de Florinef uma vez ao dia e o comprimido de Cortisol duas ou três vezes ao dia. O tratamento que usamos hoje por via oral não pode copiar as produções hormonais naturais da glândula adrenal. Por isso não faz muita diferença na vida do paciente.
Gostaríamos de melhorar o tratamento e descobrir o efeito de um novo tratamento. Neste estudo, tentaremos imitar a produção normal de hormônios do corpo e administraremos a medicação por meio de uma bomba de insulina para ver se esse método de tratamento diminuirá os hormônios masculinos no sangue. Este estudo nos ajudará a desenvolver um novo e melhor tratamento para crianças e adolescentes.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- BCM, Texas Children's Hospital Clinic and General Clinical Research Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças com CAH perdedora de sal saudáveis sem outras doenças crônicas
- Idade: entre 3 e 18 anos
- Peso corporal 23 kg (50 lbs) ou superior
- Hemoglobina igual ou superior a 12 g/dl antes do estudo
- Ambiente familiar favorável
Critério de exclusão:
- Idade inferior a 3 anos ou superior a 18 anos no momento do estudo
- Outra doença crônica
- Hemoglobina inferior a 12 g/dl
- Família que não apoia
- Alergia a anestésicos locais
Critérios para término do estudo: Se os pais do sujeito não conseguirem gerenciar/operar a bomba, o sujeito será retirado do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: 1 (acetato de sódio de hidrocortisona)
Administração subcutânea de acetato de hidrocortisona sódica via bomba de insulina
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Administração subcutânea de medicamentos via bomba de insulina
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração sérica de 17-OHP pela manhã
Prazo: 11 dias
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11 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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perfis séricos de hormônios esteróides
Prazo: 11 dias
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11 dias
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glicemia sérica
Prazo: dias de estudo 2,3 e 11
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dias de estudo 2,3 e 11
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sódio sérico
Prazo: dias de estudo 2,3 e 11
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dias de estudo 2,3 e 11
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Morey W Haymond, MD, Baylor College of Medicine
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Esteban NV, Loughlin T, Yergey AL, Zawadzki JK, Booth JD, Winterer JC, Loriaux DL. Daily cortisol production rate in man determined by stable isotope dilution/mass spectrometry. J Clin Endocrinol Metab. 1991 Jan;72(1):39-45. doi: 10.1210/jcem-72-1-39.
- Kerrigan JR, Veldhuis JD, Leyo SA, Iranmanesh A, Rogol AD. Estimation of daily cortisol production and clearance rates in normal pubertal males by deconvolution analysis. J Clin Endocrinol Metab. 1993 Jun;76(6):1505-10. doi: 10.1210/jcem.76.6.8501158.
- Speiser PW. Toward better treatment of congenital adrenal hyperplasia. Clin Endocrinol (Oxf). 1999 Sep;51(3):273-4. doi: 10.1046/j.1365-2265.1999.00780.x. No abstract available.
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- Claude J.Migeon. Can the Long Range Results of the Treatment of Congenital Adrenal Hyperplasia be improved? JCEM 1996 Vol 81, No 9 3187-3189
- Laue L, Merke DP, Jones JV, Barnes KM, Hill S, Cutler GB Jr. A preliminary study of flutamide, testolactone, and reduced hydrocortisone dose in the treatment of congenital adrenal hyperplasia. J Clin Endocrinol Metab. 1996 Oct;81(10):3535-9. doi: 10.1210/jcem.81.10.8855797.
- Mah PM, Jenkins RC, Rostami-Hodjegan A, Newell-Price J, Doane A, Ibbotson V, Tucker GT, Ross RJ. Weight-related dosing, timing and monitoring hydrocortisone replacement therapy in patients with adrenal insufficiency. Clin Endocrinol (Oxf). 2004 Sep;61(3):367-75. doi: 10.1111/j.1365-2265.2004.02106.x.
- Sheila K.Gunn et al Subcutaneous Hydrocortisone Delivery mimics Physiologic Cortisol Concentrations, Poster, Endocrine Society Meeting 2000
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Endócrino
- Distúrbios Gonadais
- Distúrbios do Desenvolvimento Sexual
- Anormalidades urogenitais
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças da Glândula Adrenal
- Metabolismo de Esteroides, Erros Inatos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Adrenal Congênita
- Síndrome Adrenogenital
- Hiperfunção Adrenocortical
- Antiinflamatórios
- Hidrocortisona
- Hemisuccinato de hidrocortisona
Outros números de identificação do estudo
- H-19704
- GCRC # 0962 (OUTRO: Baylor College of Medicine)
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