Kutatási tanulmány sóvesztésben szenvedő, veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő gyermekek számára

A mellékvese a test kis szerve. Nagyon fontos vegyi anyagokat, úgynevezett hormonokat termel. Ezen hormonok egyike, a kortizol (a stresszhormon) segíti a szervezetet a betegségek elleni küzdelemben. A másik hormon az aldoszteron, amely segít fenntartani a normál só- és vízmennyiséget a szervezetben. A harmadik típusú hormonok az androgének vagy férfi hormonok, amelyek a pubertás során bizonyos változásokat okoznak, például a testszőrzet növekedését és a pattanásokat.

A sópazarlás A veleszületett mellékvese-hiperplázia vagy CAH-betegség a mellékvese betegsége. Az ebben a betegségben szenvedő betegek nem tudnak kortizolt vagy aldoszteront termelni. Ennek eredményeként szervezetük nem tud felvenni a harcot a betegségekkel, és nem tud normális mennyiségű sót és vizet tartani a szervezetben. Ugyanakkor a mirigy túl sok férfi hormont termel, ami rossz a szervezetnek, mert a túl sok férfi hormon lelassítja a növekedést, fokozza a testszőrzet növekedését, valamint pattanásokat és kóros menstruációt okoz a lányoknál.

Az ebben a betegségben szenvedő betegeknek minden nap gyógyszert kell szedniük. A kezelés azonban nem működik túl jól, mert általában a betegek szervezetében nincs megfelelő mennyiségű hormon. Általában a szervezet túl sok hormont kap közvetlenül a tabletták bevétele után. Néhány órával később a szervezetben túl kevés a hormon, mert időközben a szervezet megszabadul a gyógyszertől. Az egészséges mellékvese különböző mennyiségben termeli a hormonokat a nap folyamán. Az ebben a betegségben szenvedő betegek naponta csak néhányszor veszik be a gyógyszert. A Florinef tablettát naponta egyszer, a Cortisol tablettát pedig naponta kétszer vagy háromszor veszik be. A ma szájon át alkalmazott kezelés nem képes lemásolni a mellékvese természetes hormontermelését. Emiatt nem sok változást okoz a beteg életében.

Szeretnénk továbbfejleszteni a kezelést és megismerni egy új kezelés hatását. Ebben a tanulmányban megpróbáljuk utánozni a szervezet normális hormontermelését, és inzulinpumpán keresztül adjuk be a gyógyszert, hogy megnézzük, ez a kezelési módszer csökkenti-e a férfi hormonok szintjét a vérben. Ez a tanulmány segíteni fog nekünk egy új és jobb kezelés kidolgozásában gyermekek és serdülők számára.