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Trasplante de células madre haploidénticas en neuroblastoma

17 de febrero de 2021 actualizado por: Jacek Toporski, Lund University Hospital

MIBG en dosis alta con trasplante posterior de células madre haploidénticas en niños con neuroblastoma resistente a la terapia

Los niños con neuroblastoma primario resistente o recidivante que no logran la remisión con quimioterapia convencional tienen un pronóstico extremadamente sombrío. Se pondrá a prueba una nueva estrategia de tratamiento que combina el tratamiento con radioisótopos dirigidos al tumor con metayodobencilguanidina (MIBG) y el efecto inmunoterapéutico del trasplante de células madre haploidénticas (haploSCT) seguido de infusiones de linfocitos de donantes en dosis bajas. El uso del isótopo tiene como objetivo disminuir la carga tumoral previa al trasplante. El acondicionamiento de intensidad reducida que contiene fludarabina, tiotepa y melfalan permitirá un injerto sostenido y servirá como tratamiento antitumoral adicional. Se puede lograr un rápido control tumoral mediado por células asesinas naturales (NK) mediante trasplante de células madre haploidénticas. Los investigadores plantean la hipótesis de que las células tumorales que evaden potencialmente la inmunidad mediada por las células NK pueden ser el objetivo de las células T del donante infundidas y eliminarlas de manera dependiente del MHC o mediante un efecto espectador. El posible efecto injerto contra tumor se evaluará en niños con neuroblastoma resistente a la terapia.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

15

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Lund, Suecia, 221 85
        • Lund University Hospital, Department of Pediatric Oncology and Bone Marrow Transplantation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Neuroblastoma refractario (cualquier enfermedad estable quimio/radiosensible)
  • Recaída incluida TPH autólogo 3 m antes
  • Falla de inducción primaria
  • Gasto cardíaco FS ≥25%
  • Aclaramiento de creatinina ≥40 cc/min/1,73 m2
  • Puntuación de rendimiento de ≥50% (Lansky o Karnofsky)
  • Donante familiar haploidéntico disponible, edad ≥18 años, VIH-neg

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad rápidamente progresiva
  • El embarazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MIBG en dosis altas con trasplante de células madre haploidénticas
MIBG en dosis alta seguido de fludarabina, tiotepa y melfalán como acondicionamiento Antes del trasplante haploidéntico de injerto agotado de células T

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de injerto
Periodo de tiempo: día 100
día 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Reconstitución inmunológica
Periodo de tiempo: día 100
día 100
Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: día 100
día 100

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Jacek Toporski, MD, PhD, Lund University Hospital, Department of Pediatric Oncology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2005

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de noviembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de noviembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de noviembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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