Recolección de Muestras y Datos Clínicos de Pacientes con Enfermedades Amiloide
Repositorio de datos, tejidos, sangre y orina para enfermedades amiloideas
FUNDAMENTO: La recolección y almacenamiento de muestras de sangre, orina, tejido y datos de pacientes con enfermedades amiloides para analizarlas en el laboratorio puede ayudar al estudio de esta enfermedad en el futuro.
PROPÓSITO: Este estudio de investigación está recolectando muestras de pacientes con enfermedades amiloides.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
- Genético: análisis de clonalidad
- Genético: reacción en cadena de la polimerasa
- Genético: análisis de proteínas
- Otro: procedimiento de conservación de muestras biológicas
- Otro: análisis de biomarcadores de laboratorio
- Procedimiento: espectroscopia de fluorescencia
- Procedimiento: evaluación de la calidad de vida
Descripción detallada
OBJETIVOS:
- Establecer y mantener una base de datos de material clínico (es decir, sangre, orina y tejido) e información sobre pacientes con enfermedades amiloides.
ESQUEMA: Las muestras de sangre, orina, tejido y médula ósea se recolectan durante las evaluaciones de laboratorio estándar para mantener un depósito de muestras biológicas en el Laboratorio de Investigación de Amiloide Gerry, para permitir la correlación de resultados clínicos con eventos biológicos medidos y para estudios de investigación futuros. Las muestras de ARN de médula ósea se examinan en busca de secuencias de genes de cadena ligera de inmunoglobulina y aminoácidos mediante la reacción en cadena de la polimerasa y la clonación posicional. Las muestras de orina y suero sanguíneo se evalúan para determinar la estabilidad de la proteína amiloide mediante calorimetría de alta resolución, calorimetría de titulación isotérmica y dicroísmo circular de luz ultravioleta lejana y cercana y espectroscopia de fluorescencia. Las muestras de orina también se examinan en busca de modificaciones postraduccionales (p. ej., glicosilación, sulfatación y entrecruzamiento) para identificar características comunes exclusivas de las proteínas amiloides. Las muestras de tejido se analizan en busca de propiedades bioquímicas y biofísicas y de modificaciones postraduccionales en las cadenas ligeras.
La calidad de vida se evalúa mediante la Encuesta de formato breve de 36 ítems (SF-36).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Vaishali Sanchorawala, MD
- Número de teléfono: 617-638-8261
- Correo electrónico: vaishali.sanchorawala@bmc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Annie Jose, BS
- Número de teléfono: 617 638 8213
- Correo electrónico: annie.jose@bmc.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Reclutamiento
- Boston University Cancer Research Center
-
Contacto:
- Clinical Trials Office - Boston University Cancer Research Cen
- Número de teléfono: 617-638-8265
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:
- Diagnóstico o sospecha de amiloidosis
CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:
- Remitido al Centro de Investigación y Tratamiento de Amiloide en el Centro Médico de la Universidad de Boston
TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:
- No especificado
Criterio de exclusión:
Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Establecer un repositorio para promover la investigación bioquímica
Periodo de tiempo: vida de estudio
|
vida de estudio
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Recogida de material clínico e información
Periodo de tiempo: vida de estudio
|
vida de estudio
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vaishali Sanchorawala, MD, Boston Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Staron A, Burks EJ, Lee JC, Sarosiek S, Sloan JM, Sanchorawala V. Assessment of minimal residual disease using multiparametric flow cytometry in patients with AL amyloidosis. Blood Adv. 2020 Mar 10;4(5):880-884. doi: 10.1182/bloodadvances.2019001331.
- Staron A, Connors LH, Ruberg FL, Mendelson LM, Sanchorawala V. A new era of amyloidosis: the trends at a major US referral centre. Amyloid. 2019 Dec;26(4):192-196. doi: 10.1080/13506129.2019.1640672. Epub 2019 Jul 15.
- Lilleness B, Ruberg FL, Mussinelli R, Doros G, Sanchorawala V. Development and validation of a survival staging system incorporating BNP in patients with light chain amyloidosis. Blood. 2019 Jan 17;133(3):215-223. doi: 10.1182/blood-2018-06-858951. Epub 2018 Oct 17.
- Shu J, Lo S, Phillips M, Sun F, Seldin DC, Berenbaum I, Berk JL, Sanchorawala V. Depression and anxiety in patients with AL amyloidosis as assessed by the SF-36 questionnaire: experience in 1226 patients. Amyloid. 2016 Sep;23(3):188-193. doi: 10.1080/13506129.2016.1208081. Epub 2016 Jul 27.
- Cowan AJ, Skinner M, Seldin DC, Berk JL, Lichtenstein DR, O'Hara CJ, Doros G, Sanchorawala V. Amyloidosis of the gastrointestinal tract: a 13-year, single-center, referral experience. Haematologica. 2013 Jan;98(1):141-6. doi: 10.3324/haematol.2012.068155. Epub 2012 Jun 24.
- Ramireddy S, Prokaeva T, Chen H, Spencer B, Wong S, Dasari S, Dao L, McPhail ED, Sanchorawala V, Mendelson L. The Amyloidosis Intersection: Dual Amyloid Types in a Single Host. Eur J Haematol. 2025 Sep;115(3):287-298. doi: 10.1111/ejh.14429. Epub 2025 Jun 17.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Deficiencias de proteostasis
- Amilosis
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina
- Mieloma múltiple
- Técnicas de investigación
- Técnicas de química, analítica
- Análisis de espectro
- Técnicas genéticas
- Fotometría
- Técnicas de amplificación de ácido nucleico
- Fluorometría
- Mediciones luminiscentes
- Espectrometría, fluorescencia
- Reacción en Cadena de la Polimerasa
Otros números de identificación del estudio
- H-22838
- CDR0000632869 (Otro número de subvención/financiamiento: Amyloid Resarch Fund at BUSM)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .