- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00898235
Raccolta di campioni e dati clinici da pazienti con malattie amiloidi
Repository di dati, tessuti, sangue e urina per le malattie amiloidi
RAZIONALE: La raccolta e la conservazione di campioni di sangue, urina, tessuto e dati da pazienti con malattie amiloidi da testare in laboratorio può aiutare lo studio di questa malattia in futuro.
SCOPO: Questo studio di ricerca sta raccogliendo campioni da pazienti con malattie amiloidi
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Genetico: analisi di clonalità
- Genetico: reazione a catena della polimerasi
- Genetico: analisi delle proteine
- Altro: procedura di conservazione del campione biologico
- Altro: analisi di laboratorio dei biomarcatori
- Procedura: spettroscopia di fluorescenza
- Procedura: valutazione della qualità della vita
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI:
- Stabilire e mantenere un database di materiale clinico (ad es. sangue, urine e tessuti) e informazioni su pazienti con malattie amiloidi.
SCHEMA: Campioni di sangue, urina, tessuto e midollo osseo vengono raccolti durante le valutazioni di laboratorio standard per mantenere un deposito di campioni biologici nel Gerry Amyloid Research Laboratory, per consentire la correlazione dei risultati clinici con eventi biologici misurati e per futuri studi di ricerca. I campioni di RNA del midollo osseo vengono esaminati per le sequenze geniche delle catene leggere delle immunoglobuline e gli aminoacidi mediante reazione a catena della polimerasi e clonazione posizionale. I campioni di sangue, siero e urina vengono valutati per la stabilità della proteina amiloide mediante calorimetria ad alta risoluzione, calorimetria di titolazione isotermica e dicroismo circolare e spettroscopia di fluorescenza nel lontano e vicino UV. I campioni di urina vengono anche esaminati per le modifiche post-traduzionali (ad es. Glicosilazione, solfatazione e reticolazione) per identificare le caratteristiche comuni uniche delle proteine amiloidi. I campioni di tessuto vengono analizzati per le proprietà biochimiche e biofisiche e per le modifiche post-traduzionali nelle catene leggere.
La qualità della vita è valutata dal 36-Item Short Form Survey (SF-36).
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Vaishali Sanchorawala, MD
- Numero di telefono: 617-638-8261
- Email: vaishali.sanchorawala@bmc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Annie Jose, BS
- Numero di telefono: 617 638 8213
- Email: annie.jose@bmc.org
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Reclutamento
- Boston University Cancer Research Center
-
Contatto:
- Clinical Trials Office - Boston University Cancer Research Cen
- Numero di telefono: 617-638-8265
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:
- Diagnosi o sospetto di amiloidosi
CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:
- Deferito all'Amyloid Treatment and Research Center presso il Boston University Medical Center
TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:
- Non specificato
Criteri di esclusione:
Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Istituire un deposito per promuovere la ricerca biochimica
Lasso di tempo: vita di studio
|
vita di studio
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Raccolta di materiale clinico e informazioni
Lasso di tempo: vita di studio
|
vita di studio
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Vaishali Sanchorawala, MD, Boston Medical Center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Staron A, Burks EJ, Lee JC, Sarosiek S, Sloan JM, Sanchorawala V. Assessment of minimal residual disease using multiparametric flow cytometry in patients with AL amyloidosis. Blood Adv. 2020 Mar 10;4(5):880-884. doi: 10.1182/bloodadvances.2019001331.
- Staron A, Connors LH, Ruberg FL, Mendelson LM, Sanchorawala V. A new era of amyloidosis: the trends at a major US referral centre. Amyloid. 2019 Dec;26(4):192-196. doi: 10.1080/13506129.2019.1640672. Epub 2019 Jul 15.
- Lilleness B, Ruberg FL, Mussinelli R, Doros G, Sanchorawala V. Development and validation of a survival staging system incorporating BNP in patients with light chain amyloidosis. Blood. 2019 Jan 17;133(3):215-223. doi: 10.1182/blood-2018-06-858951. Epub 2018 Oct 17.
- Shu J, Lo S, Phillips M, Sun F, Seldin DC, Berenbaum I, Berk JL, Sanchorawala V. Depression and anxiety in patients with AL amyloidosis as assessed by the SF-36 questionnaire: experience in 1226 patients. Amyloid. 2016 Sep;23(3):188-193. doi: 10.1080/13506129.2016.1208081. Epub 2016 Jul 27.
- Cowan AJ, Skinner M, Seldin DC, Berk JL, Lichtenstein DR, O'Hara CJ, Doros G, Sanchorawala V. Amyloidosis of the gastrointestinal tract: a 13-year, single-center, referral experience. Haematologica. 2013 Jan;98(1):141-6. doi: 10.3324/haematol.2012.068155. Epub 2012 Jun 24.
- Ramireddy S, Prokaeva T, Chen H, Spencer B, Wong S, Dasari S, Dao L, McPhail ED, Sanchorawala V, Mendelson L. The Amyloidosis Intersection: Dual Amyloid Types in a Single Host. Eur J Haematol. 2025 Sep;115(3):287-298. doi: 10.1111/ejh.14429. Epub 2025 Jun 17.
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Completamento dello studio (Stimato)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Neoplasie
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Neoplasie, plasmacellule
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Disturbi emorragici
- Carenze di proteostasi
- Amiloidosi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie emiche e linfatiche
- Amiloidosi a catena leggera delle immunoglobuline
- Mieloma multiplo
- Tecniche investigative
- Tecniche di chimica, analitiche
- Analisi dello spettro
- Tecniche genetiche
- Fotometria
- Tecniche di amplificazione dell'acido nucleico
- Fluorometria
- Misure luminescenti
- Spettrometria, fluorescenza
- Reazione a Catena della Polimerasi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H-22838
- CDR0000632869 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Amyloid Resarch Fund at BUSM)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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