Obatoclax para Mastocitosis Sistémica
Evaluación del mesilato de obatoclax como terapia para pacientes con mastocitosis sistémica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco del estudio:
El mesilato de obatoclax está diseñado para bloquear el crecimiento de mastocitos malignos. Esto puede hacer que las células cancerosas mueran.
Administración de Medicamentos del Estudio:
Si se determina que reúne los requisitos para participar en este estudio, recibirá mesilato de obatoclax a través de un catéter intravenoso periférico (una aguja en la vena de su brazo). El medicamento se administrará durante 3 horas cada día en los días 1 a 3 de cada ciclo de estudio de 14 días.
Si el médico del estudio cree que es necesario, es posible que reciba el fármaco del estudio a través de un catéter venoso central (CVC) a base de silicona. Un catéter venoso central es un tubo flexible estéril que se colocará en una vena grande mientras se encuentra bajo anestesia local. Algunos catéteres no se pueden usar con el fármaco del estudio. Si ya tiene uno de estos catéteres en su cuerpo, es posible que deba reemplazarlo antes de que pueda comenzar a recibir el medicamento del estudio. Firmará un consentimiento por separado que describirá el procedimiento y sus riesgos en detalle.
Visitas de estudio:
Una (1) vez durante cada ciclo de estudio, se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:
- Se le preguntará sobre cualquier efecto secundario que pueda tener y sobre cualquier otro medicamento que esté tomando.
- Se extraerá sangre (alrededor de 2 cucharadas) para las pruebas de rutina.
Cada 3 meses mientras esté tomando el fármaco del estudio, se le realizará una biopsia/aspiración de médula ósea para comprobar el estado de la enfermedad.
Duración de los estudios:
Podrá continuar recibiendo el fármaco del estudio mientras se esté beneficiando. Se lo retirará del estudio si tiene efectos secundarios intolerables o si la enfermedad empeora.
Hacer un seguimiento:
Tres meses después de su última dosis del medicamento del estudio, su médico lo llamará para preguntarle cómo se siente. Esta llamada debería tomar alrededor de 10 minutos.
Información adicional:
- Debe informar a su médico sobre cualquier alergia a medicamentos que pueda tener.
- Debe informar a su médico sobre la cantidad de alcohol que consume y sobre cualquier otra droga que pueda estar tomando, incluidas las vitaminas, los remedios a base de hierbas y las drogas de venta libre, recetadas y/o ilegales. Algunos de estos interactuarán con el fármaco del estudio.
- Debe hacer arreglos para que alguien lo lleve a su casa después de cada tratamiento. No debe conducir ni utilizar maquinaria (incluidos los electrodomésticos de cocina) después de haber recibido el fármaco del estudio hasta que desaparezcan los posibles efectos secundarios.
- Si siente algún efecto secundario o síntoma mientras está en el estudio, debe comunicarse con su médico de inmediato.
Este es un estudio de investigación. El mesilato de obatoclax no está aprobado por la FDA ni está disponible comercialmente. En este momento, el mesilato de obatoclax solo se usa en investigación.
En este estudio participarán hasta 25 pacientes. Todos estarán inscritos en M. D. Anderson.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con Mastocitosis Sistémica (SM); incluida la leucemia de mastocitos.
- Edad igual o mayor a 18 años
- Mínimo de dos semanas desde cualquier cirugía mayor o finalización de la radiación
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) igual o inferior a 2
- Función hepática adecuada demostrada por bilirrubina sérica igual o inferior a 1,5 * límite superior normal (ULN) y alanina aminotransferasa (ALT) sérica igual o inferior a 3 * ULN.
- Consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Pacientes con recuentos sanguíneos bajos (Grado 3 o 4), a menos que se sepa que el recuento sanguíneo bajo se debe a mastocitosis sistémica.
- Tratamiento con cualquier medicamento convencional (específicamente, interferón o cladribina) o en investigación para SM en las 4 semanas anteriores
- Tratamiento crónico con esteroides sistémicos (a menos que se limite a 10 mg de prednisona equivalente por día o menos) u otro agente inmunosupresor
- Otras neoplasias malignas en los últimos 3 años, excepto carcinoma de cuello uterino tratado adecuadamente o carcinomas de células basales o de células escamosas de la piel. El paciente puede tener una enfermedad hematológica clonal asociada con SM que no requiere terapia, según lo juzgue el médico tratante y lo apruebe el investigador principal).
- Otra enfermedad médica grave y/o no controlada concurrente que podría comprometer la participación en el estudio según lo juzgue el investigador principal (es decir, función pulmonar gravemente dañada, diabetes no controlada, hipertensión no controlada, infección grave, desnutrición grave, angina inestable o insuficiencia cardíaca congestiva - Clase III o IV de la Asociación del Corazón de Nueva York, arritmias ventriculares, cardiopatía isquémica activa, infarto de miocardio dentro de los seis meses, enfermedad hepática o renal crónica, ulceración activa del tracto GI superior)
- Antecedentes conocidos de seropositividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Mujeres que están embarazadas o amamantando, o mujeres/hombres capaces de concebir y que no desean practicar un método eficaz de control de la natalidad. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa dentro de las 48 horas anteriores a la administración de obatoclax. Las mujeres en edad fértil se definen como mujeres que no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral, que no han sido posmenopáusicas naturales durante al menos 24 meses consecutivos.
- Pacientes con hipersensibilidad conocida al mesilato de obatoclax o a sus excipientes (PEG 300 y Tween 20)
- Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con el protocolo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Mesilato de Obatoclax
30 mg por vía intravenosa durante 3 horas Días 1-3, ciclo de 14 días
|
30 mg administrados por vía intravenosa durante 3 horas en los días 1 a 3 de cada ciclo de estudio de 14 días.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: Evaluación de respuesta de 3 meses
|
La tasa de respuesta se define como el número de participantes con respuesta objetiva dividido por el número de participantes evaluados.
La respuesta objetiva es la respuesta completa y la respuesta parcial donde la 'respuesta completa' constituye la eliminación total de un síntoma o signo de la enfermedad; 'respuesta parcial' constituye al menos 50% de mejora en un síntoma o signo de la enfermedad.
Respuesta objetiva Definiciones de respuesta evaluada siguiendo las pautas propuestas por Valent et al. (Criterios de consenso del grupo de trabajo internacional).
|
Evaluación de respuesta de 3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Srdan Verstovsek, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Hipersensibilidad
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Enfermedades por complejos inmunes
- Mastocitosis
- Mastocitosis Sistémica
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Obatoclax
Otros números de identificación del estudio
- 2008-0792
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .