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Melfalán y dexametasona con o sin bortezomib en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica de cadenas ligeras no tratada previamente

12 de enero de 2022 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Un ensayo aleatorizado de fase III de melfalán y dexametasona (MDex) versus bortezomib, melfalán y dexametasona (BMDex) para pacientes no tratados con amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL) no elegibles para trasplante autólogo de células madre

Este ensayo aleatorizado de fase III está estudiando melfalán y dexametasona para ver qué tan bien funcionan con o sin bortezomib en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica no tratada previamente. Los medicamentos utilizados en la quimioterapia, como el melfalán y la dexametasona, funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células plasmáticas, ya sea destruyéndolas o evitando que se dividan. Bortezomib puede detener el crecimiento de las células plasmáticas al bloquear algunas de las enzimas necesarias para el crecimiento celular. Todavía no se sabe si administrar melfalán junto con dexametasona es más eficaz con o sin bortezomib para tratar la amiloidosis sistémica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Comparar la respuesta hematológica general (respuesta parcial [RP], muy buena PR, respuesta hematológica completa amiloide [ACR] y respuesta completa estricta [sCR]) después de 3 cursos de terapia en pacientes con amiloidosis sistémica de cadena ligera no tratada previamente tratada con melfalán y dexametasona con vs sin bortezomib.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Para evaluar la tasa de ACR después de 3 cursos de terapia y al finalizar la terapia.

II. Evaluar las tasas de respuesta de los órganos después de 3 cursos de terapia ya los 6, 9 y 12 meses.

tercero Evaluar la mortalidad relacionada con el tratamiento.

IV. Para evaluar la toxicidad.

V. Evaluar la supervivencia libre de progresión y global.

VI. Para evaluar PR o mejor al finalizar la terapia.

VIII. Evaluar el tiempo de respuesta hematológica y orgánica.

VIII. Evaluar la duración de la respuesta hematológica y orgánica.

IX. Para evaluar la calidad de vida (QOL) al inicio, a los 3, 6 y 9 meses durante la terapia, al finalizar la terapia y 3 y 6 meses después de la terapia.

OBJETIVOS TERCIARIOS:

I. Determinar el impacto pronóstico de la translocación t(11;14) y la sobreexpresión de ciclina D1 en la respuesta y la supervivencia global.

II. (Correlativo) Para comparar las tasas de sCR y determinar el impacto de sCR en los resultados.

tercero (Correlativo) Realizar un análisis descriptivo de tipificación amiloide y composición proteómica de tejidos amiloides.

ESQUEMA: Este es un estudio multicéntrico. Los pacientes se estratifican según el estadio cardíaco amiloide (estadio I/II frente a mejor riesgo estadio III) y se asignan al azar a 1 de 2 brazos de tratamiento.

ARM A (Mel-Dex): Los pacientes reciben 0,22 mg/kg de melfalán por vía oral (PO) y 40 mg de dexametasona PO los días 1 a 4 cada 4 semanas. El tratamiento se repite cada 4 semanas hasta 9 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

ARM B (B-Mel-Dex): los pacientes reciben 0,22 mg/kg de melfalán por vía oral y 40 mg de dexametasona por vía oral los días 1 a 4 y bortezomib 1,3 mg/m2 por vía intravenosa (IV) los días 1, 4, 8 y 11 cada 4 semanas. El tratamiento se repite cada 4 semanas durante 2 ciclos. Luego, los pacientes reciben melfalán VO y dexametasona VO los días 1 a 4 y bortezomib IV los días 1, 8, 15 y 22 cada 5 semanas. El tratamiento se repite cada 5 semanas hasta 6 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Periódicamente se pueden recolectar muestras de sangre, orina, médula ósea y grasa para análisis de laboratorio. La calidad de vida relacionada con la salud se evalúa periódicamente antes, durante y después de la terapia. Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento periódico de los pacientes durante 5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
        • The Medical Center of Aurora
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Boulder Community Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Penrose-Saint Francis Healthcare
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80210
        • Porter Adventist Hospital
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Presbyterian - Saint Lukes Medical Center - Health One
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
        • Rose Medical Center
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Exempla Saint Joseph Hospital
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80224-2522
        • Colorado Cancer Research Program CCOP
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Swedish Medical Center
      • Grand Junction, Colorado, Estados Unidos, 81502
        • Saint Mary's Hospital and Regional Medical Center
      • Greeley, Colorado, Estados Unidos, 80631
        • North Colorado Medical Center
      • Lakewood, Colorado, Estados Unidos, 80228
        • Saint Anthony Hospital
      • Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80122
        • Littleton Adventist Hospital
      • Lone Tree, Colorado, Estados Unidos, 80124
        • Sky Ridge Medical Center
      • Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80501
        • Longmont United Hospital
      • Loveland, Colorado, Estados Unidos, 80539
        • McKee Medical Center
      • Parker, Colorado, Estados Unidos, 80138
        • Parker Adventist Hospital
      • Pueblo, Colorado, Estados Unidos, 81004
        • Saint Mary Corwin Medical Center
      • Thornton, Colorado, Estados Unidos, 80229
        • North Suburban Medical Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Estados Unidos, 80033
        • Exempla Lutheran Medical Center
    • Connecticut
      • Norwich, Connecticut, Estados Unidos, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology Associates
    • Delaware
      • Lewes, Delaware, Estados Unidos, 19958
        • Beebe Medical Center
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19718
        • Christiana Care Health System-Christiana Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224-9980
        • Mayo Clinic in Florida
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Cleveland Clinic Florida - Weston
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University/Winship Cancer Institute
    • Hawaii
      • 'Aiea, Hawaii, Estados Unidos, 96701
        • Pali Momi Medical Center
      • 'Aiea, Hawaii, Estados Unidos, 96701
        • Oncare Hawaii Inc-Pali Momi
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Queen's Medical Center
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Kuakini Medical Center
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • University of Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Oncare Hawaii Inc-POB II
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817-3169
        • OnCare Hawaii-Liliha
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Oncare Hawaii Inc-Kuakini
      • Kailua, Hawaii, Estados Unidos, 96734
        • Castle Medical Center
      • Lihue, Hawaii, Estados Unidos, 96766
        • Wilcox Memorial Hospital and Kauai Medical Clinic
    • Illinois
      • Bloomington, Illinois, Estados Unidos, 61701
        • Saint Joseph Medical Center
      • Bloomington, Illinois, Estados Unidos, 61701
        • Illinois CancerCare-Bloomington
      • Canton, Illinois, Estados Unidos, 61520
        • Illinois CancerCare-Canton
      • Canton, Illinois, Estados Unidos, 61520
        • Graham Hospital Association
      • Carthage, Illinois, Estados Unidos, 62321
        • Illinois CancerCare-Carthage
      • Carthage, Illinois, Estados Unidos, 62321
        • Memorial Hospital
      • Decatur, Illinois, Estados Unidos, 62526
        • Decatur Memorial Hospital
      • Eureka, Illinois, Estados Unidos, 61530
        • Illinois CancerCare-Eureka
      • Eureka, Illinois, Estados Unidos, 61530
        • Eureka Hospital
      • Galesburg, Illinois, Estados Unidos, 61401
        • Illinois CancerCare Galesburg
      • Havana, Illinois, Estados Unidos, 62644
        • Mason District Hospital
      • Havana, Illinois, Estados Unidos, 62644
        • Illinois CancerCare-Havana
      • Kewanee, Illinois, Estados Unidos, 61443
        • Illinois CancerCare-Kewanee Clinic
      • Macomb, Illinois, Estados Unidos, 61455
        • Illinois CancerCare-Macomb
      • Macomb, Illinois, Estados Unidos, 61455
        • Mcdonough District Hospital
      • Monmouth, Illinois, Estados Unidos, 61462
        • Illinois CancerCare-Monmouth
      • Monmouth, Illinois, Estados Unidos, 61462
        • Holy Family Medical Center
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
        • Community Cancer Center Foundation
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
        • Bromenn Regional Medical Center
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
        • Illinois CancerCare-Community Cancer Center
      • Ottawa, Illinois, Estados Unidos, 61350
        • Illinois CancerCare-Ottawa Clinic
      • Ottawa, Illinois, Estados Unidos, 61350
        • Ottawa Regional Hospital and Healthcare Center
      • Pekin, Illinois, Estados Unidos, 61554
        • Pekin Cancer Treatment Center
      • Pekin, Illinois, Estados Unidos, 61603
        • Illinois CancerCare-Pekin
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Illinois CancerCare-Peoria
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Proctor Hospital
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61603
        • Methodist Medical Center of Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Illinois Oncology Research Association CCOP
      • Peru, Illinois, Estados Unidos, 61354
        • Illinois CancerCare-Peru
      • Peru, Illinois, Estados Unidos, 61354
        • Illinois Valley Hospital
      • Princeton, Illinois, Estados Unidos, 61356
        • Illinois CancerCare-Princeton
      • Princeton, Illinois, Estados Unidos, 61356
        • Perry Memorial Hospital
      • Spring Valley, Illinois, Estados Unidos, 61362
        • Illinois CancerCare-Spring Valley
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62781-0001
        • Memorial Medical Center
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Estados Unidos, 46107
        • Saint Francis Hospital and Health Centers
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Medical Center
      • Richmond, Indiana, Estados Unidos, 47374
        • Reid Hospital and Health Care Services
    • Iowa
      • Ames, Iowa, Estados Unidos, 50010
        • McFarland Clinic PC-William R Bliss Cancer Center
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
      • Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51104
        • Saint Luke's Regional Medical Center
      • Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51101
        • Siouxland Hematology Oncology Associates
      • Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51104
        • Mercy Medical Center-Sioux City
    • Maryland
      • Elkton, Maryland, Estados Unidos, 21921
        • Union Hospital of Cecil County
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Escanaba, Michigan, Estados Unidos, 49431
        • Green Bay Oncology - Escanaba
      • Iron Mountain, Michigan, Estados Unidos, 49801
        • Green Bay Oncology - Iron Mountain
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • West Michigan Cancer Center
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49001
        • Borgess Medical Center
      • Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
        • Providence Hospital
    • Minnesota
      • Burnsville, Minnesota, Estados Unidos, 55337
        • Fairview Ridges Hospital
      • Coon Rapids, Minnesota, Estados Unidos, 55433
        • Mercy Hospital
      • Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55435
        • Fairview-Southdale Hospital
      • Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
        • Unity Hospital
      • Hutchinson, Minnesota, Estados Unidos, 55350
        • Hutchinson Area Health Care
      • Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55109
        • Saint John's Hospital - Healtheast
      • Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55109
        • Minnesota Oncology Hematology PA-Maplewood
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
        • Abbott-Northwestern Hospital
      • New Ulm, Minnesota, Estados Unidos, 56073
        • New Ulm Medical Center
      • Robbinsdale, Minnesota, Estados Unidos, 55422
        • North Memorial Medical Health Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
        • Park Nicollet Clinic - Saint Louis Park
      • Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
        • Metro-Minnesota CCOP
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Regions Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • United Hospital
      • Shakopee, Minnesota, Estados Unidos, 55379
        • Saint Francis Regional Medical Center
      • Stillwater, Minnesota, Estados Unidos, 55082
        • Lakeview Hospital
      • Waconia, Minnesota, Estados Unidos, 55387
        • Ridgeview Medical Center
      • Willmar, Minnesota, Estados Unidos, 56201
        • Rice Memorial Hospital
      • Woodbury, Minnesota, Estados Unidos, 55125
        • Minnesota Oncology and Hematology PA-Woodbury
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Saint Vincent Healthcare
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Montana Cancer Consortium CCOP
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59102
        • Hematology-Oncology Centers of the Northern Rockies PC
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59107-7000
        • Billings Clinic
      • Bozeman, Montana, Estados Unidos, 59715
        • Bozeman Deaconess Hospital
      • Bozeman, Montana, Estados Unidos, 59715
        • Bozeman Deaconess Cancer Center
      • Butte, Montana, Estados Unidos, 59701
        • Saint James Community Hospital and Cancer Treatment Center
      • Great Falls, Montana, Estados Unidos, 59405
        • Great Falls Clinic
      • Great Falls, Montana, Estados Unidos, 59405
        • Benefis Healthcare- Sletten Cancer Institute
      • Havre, Montana, Estados Unidos, 59501
        • Northern Montana Hospital
      • Helena, Montana, Estados Unidos, 59601
        • Saint Peter's Community Hospital
      • Kalispell, Montana, Estados Unidos, 59901
        • Kalispell Regional Medical Center
      • Kalispell, Montana, Estados Unidos, 59901
        • Glacier Oncology PLLC
      • Kalispell, Montana, Estados Unidos, 59901
        • Kalispell Medical Oncology
      • Missoula, Montana, Estados Unidos, 59802
        • Saint Patrick Hospital - Community Hospital
      • Missoula, Montana, Estados Unidos, 59802
        • Montana Cancer Specialists
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
        • Cooper Hospital University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • The Jewish Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Case Western Reserve University
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
        • MetroHealth Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Arthur G. James Cancer Hospital and Solove Research Institute at Ohio State University Medical Center
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45406
        • Good Samaritan Hospital - Dayton
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45415
        • Samaritan North Health Center
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45405
        • Grandview Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45420
        • Dayton CCOP
      • Findlay, Ohio, Estados Unidos, 45840
        • Blanchard Valley Hospital
      • Franklin, Ohio, Estados Unidos, 45005-1066
        • Atrium Medical Center-Middletown Regional Hospital
      • Greenville, Ohio, Estados Unidos, 45331
        • Wayne Hospital
      • Kettering, Ohio, Estados Unidos, 45429
        • Kettering Medical Center
      • Troy, Ohio, Estados Unidos, 45373
        • Upper Valley Medical Center
      • Wilmington, Ohio, Estados Unidos, 45177
        • Clinton Memorial Hospital
      • Xenia, Ohio, Estados Unidos, 45385
        • Greene Memorial Hospital
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Estados Unidos, 97015
        • Clackamas Radiation Oncology Center
      • Milwaukie, Oregon, Estados Unidos, 97222
        • Providence Milwaukie Hospital
      • Newberg, Oregon, Estados Unidos, 97132
        • Providence Newberg Medical Center
      • Oregon City, Oregon, Estados Unidos, 97045
        • Providence Willamette Falls Medical Center
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Portland Medical Center
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • Providence Saint Vincent Medical Center
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Western Oncology Research Consortium
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97216
        • Adventist Medical Center
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822-2001
        • Geisinger Medical Center
      • Hazleton, Pennsylvania, Estados Unidos, 18201
        • Geisinger Medical Center-Cancer Center Hazelton
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
      • State College, Pennsylvania, Estados Unidos, 16801
        • Geisinger Medical Group
      • Wilkes-Barre, Pennsylvania, Estados Unidos, 18711
        • Geisinger Wyoming Valley
    • Washington
      • Anacortes, Washington, Estados Unidos, 98221
        • Cancer Care Center at Island Hospital
      • Bellingham, Washington, Estados Unidos, 98225
        • PeaceHealth Saint Joseph Medical Center
      • Bremerton, Washington, Estados Unidos, 98310
        • Harrison HealthPartners Hematology and Oncology-Bremerton
      • Burien, Washington, Estados Unidos, 98166
        • Highline Medical Center-Main Campus
      • Issaquah, Washington, Estados Unidos, 98029
        • Swedish Cancer Institute-Issaquah
      • Kennewick, Washington, Estados Unidos, 99336
        • Columbia Basin Hematology and Oncology PLLC
      • Mount Vernon, Washington, Estados Unidos, 98274
        • Skagit Valley Hospital
      • Poulsbo, Washington, Estados Unidos, 98370
        • Harrison HealthPartners Hematology and Oncology-Poulsbo
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Harborview Medical Center
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Minor and James Medical PLLC
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98112
        • Group Health Cooperative-Seattle
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122-4307
        • Swedish Medical Center-First Hill
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • The Polyclinic
      • Sedro-Woolley, Washington, Estados Unidos, 98284
        • United General Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99218
        • Evergreen Hematology and Oncology PS
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Cancer Care Northwest - Spokane South
      • Vancouver, Washington, Estados Unidos, 98664
        • PeaceHealth Southwest Medical Center
      • Vancouver, Washington, Estados Unidos, 98684
        • Compass Oncology Vancouver
      • Wenatchee, Washington, Estados Unidos, 98801
        • Wenatchee Valley Medical Center
    • Wisconsin
      • Chippewa Falls, Wisconsin, Estados Unidos, 54729
        • Marshfield Clinic-Chippewa Center
      • Eau Claire, Wisconsin, Estados Unidos, 54701
        • Marshfield Clinic Cancer Center at Sacred Heart
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • Saint Vincent Hospital
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54303
        • Green Bay Oncology Limited at Saint Mary's Hospital
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54303
        • Saint Mary's Hospital
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301-3526
        • Green Bay Oncology at Saint Vincent Hospital
      • La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
        • Gundersen Lutheran
      • Manitowoc, Wisconsin, Estados Unidos, 54221
        • Holy Family Memorial Hospital
      • Marinette, Wisconsin, Estados Unidos, 54143
        • Bay Area Medical Center
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Clinic
      • Minocqua, Wisconsin, Estados Unidos, 54548
        • Marshfield Clinic-Minocqua Center
      • Mukwonago, Wisconsin, Estados Unidos, 53149
        • D N Greenwald Center
      • Oconomowoc, Wisconsin, Estados Unidos, 53066-3896
        • Oconomowoc Memorial Hospital-ProHealth Care Inc
      • Oconto Falls, Wisconsin, Estados Unidos, 54154
        • Green Bay Oncology - Oconto Falls
      • Rhinelander, Wisconsin, Estados Unidos, 54501
        • Marshfield Clinic at James Beck Cancer Center
      • Rice Lake, Wisconsin, Estados Unidos, 54868
        • Marshfield Clinic-Rice Lake Center
      • Sheboygan, Wisconsin, Estados Unidos, 53081
        • Saint Nicholas Hospital
      • Stevens Point, Wisconsin, Estados Unidos, 54481
        • Marshfield Clinic Cancer Care at Saint Michael's Hospital
      • Sturgeon Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54235
        • Green Bay Oncology - Sturgeon Bay
      • Waukesha, Wisconsin, Estados Unidos, 53188
        • Waukesha Memorial Hospital - ProHealth Care
      • Weston, Wisconsin, Estados Unidos, 54476
        • Diagnostic and Treatment Center
      • Weston, Wisconsin, Estados Unidos, 54476
        • Marshfield Clinic - Weston Center
      • Wisconsin Rapids, Wisconsin, Estados Unidos, 54494
        • Marshfield Clinic - Wisconsin Rapids Center
    • Wyoming
      • Casper, Wyoming, Estados Unidos, 82609
        • Rocky Mountain Oncology
      • Sheridan, Wyoming, Estados Unidos, 82801
        • Welch Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado histológicamente de amiloidosis sistémica de cadena ligera

    • El diagnóstico histológico de la enfermedad debe ser confirmado por patología (tinción roja Congo positiva con birrefringencia verde en microscopía de luz polarizada)
    • Las pruebas genéticas deben ser negativas para mutaciones de transtiretina asociadas con amiloidosis hereditaria (requerido en pacientes afroamericanos o que presentan neuropatía periférica como afectación orgánica dominante)

  • Enfermedad medible, definida por >= 1 de lo siguiente:

    • Proteína M sérica >= 1 g/dl por electroforesis de proteínas séricas (SPEP)
    • La diferencia entre la cadena ligera libre involucrada y no involucrada debe ser > 4,0 mg/dL siempre que la relación de cadenas ligeras libres (FLC) kappa a lambda sea anormal

  • Compromiso orgánico sintomático* (corazón, riñón, hígado/tracto gastrointestinal, sistema nervioso periférico o tejido blando), definido como cualquiera de los siguientes:

    • NOTA: *La púrpura cutánea del síndrome del túnel carpiano o la presencia de amiloide vascular en una biopsia de médula ósea por sí sola no son suficientes para cumplir los criterios de "compromiso orgánico sintomático"
    • La afectación renal se define como proteinuria (predominantemente albúmina) > 0,5 g/día en orina de 24 horas
    • La afectación cardíaca se define como la presencia de un grosor medio de la pared del ventrículo izquierdo > 12 mm por ecocardiograma en ausencia de antecedentes de hipertensión o enfermedad valvular cardíaca o en presencia de bajo voltaje inexplicado (< 0,5 mV) por electrocardiograma
    • La afectación hepática se define como hepatomegalia o una fosfatasa alcalina > 1,5 veces el límite superior normal (LSN)
    • La afectación de los nervios periféricos se define por la historia clínica o los hallazgos sensoriales y/o motores anormales en el examen neurológico.
    • La afectación gastrointestinal (GI) se define como hemorragia gastrointestinal importante o diarrea (al menos 4 deposiciones por día por encima del valor inicial); una biopsia GI positiva no es suficiente para documentar compromiso clínico
    • La afectación de los nervios autónomos se define como ortostasis, síntomas de náuseas o disgeusia, atonía gástrica por gammagrafía de vaciamiento gástrico, diarrea o estreñimiento.
    • La afectación de los tejidos blandos y linfáticos se puede determinar con base en los hallazgos del examen físico clásico (macroglosia, signo de la almohadilla del hombro, ojos de mapache, síndrome del túnel carpiano, agrandamiento sinovial, ganglios linfáticos agrandados firmes) o biopsia
  • No es elegible para un trasplante autólogo de células madre con 200 mg/m^2 de melfalán o se niega a someterse a un trasplante
  • Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2

  • Enfermedad con biomarcador cardiaco amiloide en estadio I o II

    • El sistema de estadificación cardíaca amiloide se basa en los niveles de NT-proBNP y troponina-T. Si la troponina T (cTnT) no está disponible en la institución local, se puede usar la troponina I (cTnI). Los umbrales para cTnT, cTnI y NT-proBNP son < 0,035 ug/L, < 0,1 ug/L y < 332 ng/L, respectivamente. Los pacientes en etapa I tienen tanto troponina-T (o I) como NT-proBNP por debajo del umbral. Los pacientes en estadio II tienen troponina-T (I) o NT-proBNP por encima del umbral. Los pacientes en estadio III tienen troponina-T (o I) y NT-proBNP simultáneos por encima del umbral. Los pacientes en etapa III se clasifican además como de "mejor riesgo" si el NT-proBNP es superior a 332 ng/L pero inferior a 6000 ng/L
  • prueba de embarazo negativa
  • Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
  • La ausencia de presión arterial sistólica en decúbito supino < 100 mmHg e hipotensión ortostática sintomática de difícil manejo
  • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 1500/mm^3
  • Recuento de plaquetas > 140 000/mm^3
  • Hemoglobina > 10 g/dL
  • Bilirrubina total < 2,5 mg/dL
  • Fosfatasa alcalina < 5 veces el límite superior de lo normal (ULN)
  • Aspartato aminotransferasa (AST) < 3 veces ULN
  • Depuración de creatinina > 30 ml/min
  • Células plasmáticas de médula ósea < 30%

  • Se permite la positividad del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) siempre que se cumplan los siguientes criterios:

    • Sin antecedentes de eventos definitorios del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA), incluidos antecedentes de recuento de células CD4 < 200/mm^3
    • Recuento actual de células CD4 >= 350/mm^3
    • No recibir zidovudina o estavudina
    • Sin amiloidosis secundaria

  • Más de 3 semanas desde la radioterapia

    • La inscripción de sujetos que requieren radioterapia (que debe estar localizada en el tamaño del campo) debe diferirse hasta que se complete la radioterapia y hayan transcurrido 3 semanas desde la última fecha de la terapia.
  • Más de 14 días desde la anterior y sin participación simultánea en ensayos clínicos con otros agentes en investigación no incluidos en este ensayo

Criterio de exclusión:

  • embarazada o amamantando
  • Mieloma clínicamente manifiesto (hipercalcemia o lesiones óseas líticas)
  • Quimioterapia o radioterapia previa para el tratamiento de mieloma o amiloidosis sistémica de cadena ligera
  • Antecedentes de taquicardias ventriculares sostenidas
  • síncope cardíaco
  • Insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV no compensada de la New York Heart Association (NYHA)
  • Infección descontrolada
  • Neoplasia maligna activa en los últimos 5 años, excepto cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente, cáncer de cuello uterino in situ o cáncer en estadio I tratado adecuadamente que actualmente se encuentra en remisión completa
  • Enfermedad médica o psiquiátrica grave que probablemente interfiera con la participación en el estudio, incluido un infarto de miocardio reciente (en los últimos 6 meses) o diabetes mellitus mal controlada
  • Hipersensibilidad a bortezomib, boro o manitol
  • Neuropatía periférica de grado 2 o superior

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BRAZO A (Mel-Dex)
Los pacientes reciben melfalán 0,22 mg/kg por vía oral (PO) y dexametasona 40 mg PO los días 1 a 4 cada 4 semanas. El tratamiento se repite cada 4 semanas hasta 9 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Droga: dexametasona
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • Decadrón
  • DXM
  • Dexameta
  • Dexona
  • Hexadrol
Droga: melfalán
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • Alkeran
  • L-PAM
  • Mostaza L-fenilalanina
  • L-sarcolisina
  • NSC #8806
Experimental: BRAZO B (B-Mel-Dex)
Los pacientes reciben melfalán 0,22 mg/kg PO y dexametasona 40 mg PO los días 1 a 4 y bortezomib 1,3 mg/m^2 por vía intravenosa (IV) los días 1, 4, 8 y 11 cada 4 semanas. El tratamiento se repite cada 4 semanas durante 2 ciclos. Luego, los pacientes reciben melfalán VO y dexametasona VO los días 1 a 4 y bortezomib IV los días 1, 8, 15 y 22 cada 5 semanas. El tratamiento se repite cada 5 semanas hasta 6 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Droga: dexametasona
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • Decadrón
  • DXM
  • Dexameta
  • Dexona
  • Hexadrol
Droga: bortezomib
Dado IV
Otros nombres:
  • PS-341
  • LDP-341
  • Velcade®
  • MLN-341
Droga: melfalán
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • Alkeran
  • L-PAM
  • Mostaza L-fenilalanina
  • L-sarcolisina
  • NSC #8806

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes con respuesta hematológica global (respuesta parcial [PR]+ muy buena PR [VGPR]+ respuesta completa de amiloide [ACR]+ respuesta completa estricta [sCR]) después de 3 meses (3 ciclos) de terapia
Periodo de tiempo: Evaluado a los 3 meses
sCR: ACR y sin células clonales en la médula ósea (MO) ACR: inmunofijación (IF) negativa en suero/orina, <5 % de células plasmáticas en la MO y proporción normal de FLC en suero VGPR: 1. RP y cualquiera de los siguientes; 2. proteína M en suero/orina detectable por IF pero no medible (NM) por electroforesis (EP); (3) ≥90 % de reducción en el componente M sérico y proteína M en orina <100 mg/24 h si se puede medir el suero inicial; (4) componente M urinario <100 mg/24 h y proteína M sérica NM en proteína sérica EP si la orina de referencia es medible; (5) Caída ≥90 % en la diferencia entre los niveles de CLL involucrados y no involucrados si solo se puede medir CLL PR: (1) Caída ≥50 % de la proteína M sérica y caída de la proteína M urinaria de 24 horas en ≥90 % o a < 200 mg/24 h si se puede medir la línea base en suero/orina; o (2) ≥50% de caída de la proteína M en suero si solo se puede medir en suero al inicio del estudio; o (3) caída de proteína M en orina de 24 horas en ≥90% o <200 mg/24 horas si la orina inicial es medible; o (4) ≥ 50% de caída en la diferencia entre FLC involucrada y no involucrada si solo se mide la FLC.
Evaluado a los 3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Silla de estudio: Angela Dispenzieri, M.D., Mayo Clinic

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

12 de noviembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de febrero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de marzo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de febrero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2022

Última verificación

1 de enero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NCI-2011-02010 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA021115 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • E4A08 (Otro identificador: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG))

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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