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Melfalano e dexametasona com ou sem bortezomibe no tratamento de pacientes com amiloidose sistêmica de cadeia leve não tratada anteriormente

12 de janeiro de 2022 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Um estudo randomizado de fase III de melfalano e dexametasona (MDex) versus bortezomibe, melfalano e dexametasona (BMDex) para pacientes não tratados com amiloidose sistêmica de cadeia leve (AL) inelegíveis para transplante autólogo de células-tronco

Este estudo randomizado de fase III está estudando o melfalano e a dexametasona para ver como eles funcionam com ou sem bortezomibe no tratamento de pacientes com amiloidose sistêmica não tratada anteriormente. Drogas usadas na quimioterapia, como melfalano e dexametasona, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento das células plasmáticas, seja matando as células ou impedindo sua divisão. Bortezomibe pode interromper o crescimento de células plasmáticas bloqueando algumas das enzimas necessárias para o crescimento celular. Ainda não se sabe se a administração de melfalano juntamente com dexametasona é mais eficaz com ou sem bortezomibe no tratamento da amiloidose sistêmica.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Comparar a resposta hematológica geral (resposta parcial [RP], RP muito boa, resposta hematológica completa amiloide [ACR] e resposta completa rigorosa [sCR]) após 3 cursos de terapia em pacientes com amiloidose sistêmica de cadeia leve não tratada previamente tratada com melfalano e dexametasona com vs sem bortezomib.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Avaliar a taxa de ACR após 3 cursos de terapia e ao final da terapia.

II. Avaliar as taxas de resposta dos órgãos após 3 cursos de terapia e aos 6, 9 e 12 meses.

III. Avaliar a mortalidade relacionada ao tratamento.

4. Para avaliar a toxicidade.

V. Avaliar sobrevida livre de progressão e sobrevida global.

VI. Para avaliar PR ou melhor na conclusão da terapia.

VII. Avaliar o tempo de resposta hematológica e de órgãos.

VIII. Avaliar a duração da resposta hematológica e dos órgãos.

IX. Avaliar a qualidade de vida (QV) no início do estudo, aos 3, 6 e 9 meses durante a terapia, ao término da terapia e 3 e 6 meses após a terapia.

OBJETIVOS TERCIÁRIOS:

I. Determinar o impacto prognóstico da translocação t(11;14) e da superexpressão de ciclina D1 na resposta e sobrevida global.

II. (Correlativo) Comparar as taxas de sCR e determinar o impacto do sCR nos resultados.

III. (Correlativo) Realizar uma análise descritiva da tipagem amilóide e composição proteômica de tecidos amilóides.

ESBOÇO: Este é um estudo multicêntrico. Os pacientes são estratificados de acordo com o estágio cardíaco amiloide (estágio I/II vs. estágio III de melhor risco) e são randomizados para 1 de 2 braços de tratamento.

ARM A (Mel-Dex): Os pacientes recebem melfalano 0,22 mg/kg por via oral (PO) e dexametasona 40 mg PO nos dias 1-4 a cada 4 semanas. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por até 9 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

ARM B (B-Mel-Dex): Os pacientes recebem melfalano 0,22 mg/kg PO e dexametasona 40 mg PO nos dias 1-4 e bortezomibe 1,3 mg/m2 por via intravenosa (IV) nos dias 1, 4, 8 e 11 a cada 4 semanas. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por 2 ciclos. Os pacientes então recebem melfalano PO e dexametasona PO nos dias 1-4 e bortezomibe IV nos dias 1, 8, 15 e 22 a cada 5 semanas. O tratamento é repetido a cada 5 semanas por até 6 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Amostras de sangue, urina, medula óssea e gordura podem ser coletadas periodicamente para análise laboratorial. A qualidade de vida relacionada à saúde é avaliada periodicamente antes, durante e após a terapia. Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente por 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

Estágio

Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- Arizona
  - Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
    - Mayo Clinic in Arizona
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
    - University of Arkansas for Medical Sciences
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80012
    - The Medical Center of Aurora
  - Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
    - Boulder Community Hospital
  - Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
    - Penrose-Saint Francis Healthcare
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80210
    - Porter Adventist Hospital
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
    - Presbyterian - Saint Lukes Medical Center - Health One
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
    - Rose Medical Center
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
    - Exempla Saint Joseph Hospital
  - Denver, Colorado, Estados Unidos, 80224-2522
    - Colorado Cancer Research Program CCOP
  - Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
    - Swedish Medical Center
  - Grand Junction, Colorado, Estados Unidos, 81502
    - Saint Mary's Hospital and Regional Medical Center
  - Greeley, Colorado, Estados Unidos, 80631
    - North Colorado Medical Center
  - Lakewood, Colorado, Estados Unidos, 80228
    - Saint Anthony Hospital
  - Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80122
    - Littleton Adventist Hospital
  - Lone Tree, Colorado, Estados Unidos, 80124
    - Sky Ridge Medical Center
  - Longmont, Colorado, Estados Unidos, 80501
    - Longmont United Hospital
  - Loveland, Colorado, Estados Unidos, 80539
    - McKee Medical Center
  - Parker, Colorado, Estados Unidos, 80138
    - Parker Adventist Hospital
  - Pueblo, Colorado, Estados Unidos, 81004
    - Saint Mary Corwin Medical Center
  - Thornton, Colorado, Estados Unidos, 80229
    - North Suburban Medical Center
  - Wheat Ridge, Colorado, Estados Unidos, 80033
    - Exempla Lutheran Medical Center
- Connecticut
  - Norwich, Connecticut, Estados Unidos, 06360
    - Eastern Connecticut Hematology and Oncology Associates
- Delaware
  - Lewes, Delaware, Estados Unidos, 19958
    - Beebe Medical Center
  - Newark, Delaware, Estados Unidos, 19718
    - Christiana Care Health System-Christiana Hospital
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224-9980
    - Mayo Clinic in Florida
  - Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
    - Cleveland Clinic Florida - Weston
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    - Emory University/Winship Cancer Institute
- Hawaii
  - 'Aiea, Hawaii, Estados Unidos, 96701
    - Pali Momi Medical Center
  - 'Aiea, Hawaii, Estados Unidos, 96701
    - Oncare Hawaii Inc-Pali Momi
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
    - Queen's Medical Center
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
    - Straub Clinic and Hospital
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
    - Kuakini Medical Center
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
    - Kapiolani Medical Center for Women and Children
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
    - University of Hawaii
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
    - Oncare Hawaii Inc-POB II
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817-3169
    - OnCare Hawaii-Liliha
  - Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
    - Oncare Hawaii Inc-Kuakini
  - Kailua, Hawaii, Estados Unidos, 96734
    - Castle Medical Center
  - Lihue, Hawaii, Estados Unidos, 96766
    - Wilcox Memorial Hospital and Kauai Medical Clinic
- Illinois
  - Bloomington, Illinois, Estados Unidos, 61701
    - Saint Joseph Medical Center
  - Bloomington, Illinois, Estados Unidos, 61701
    - Illinois CancerCare-Bloomington
  - Canton, Illinois, Estados Unidos, 61520
    - Illinois CancerCare-Canton
  - Canton, Illinois, Estados Unidos, 61520
    - Graham Hospital Association
  - Carthage, Illinois, Estados Unidos, 62321
    - Illinois CancerCare-Carthage
  - Carthage, Illinois, Estados Unidos, 62321
    - Memorial Hospital
  - Decatur, Illinois, Estados Unidos, 62526
    - Decatur Memorial Hospital
  - Eureka, Illinois, Estados Unidos, 61530
    - Illinois CancerCare-Eureka
  - Eureka, Illinois, Estados Unidos, 61530
    - Eureka Hospital
  - Galesburg, Illinois, Estados Unidos, 61401
    - Illinois CancerCare Galesburg
  - Havana, Illinois, Estados Unidos, 62644
    - Mason District Hospital
  - Havana, Illinois, Estados Unidos, 62644
    - Illinois CancerCare-Havana
  - Kewanee, Illinois, Estados Unidos, 61443
    - Illinois CancerCare-Kewanee Clinic
  - Macomb, Illinois, Estados Unidos, 61455
    - Illinois CancerCare-Macomb
  - Macomb, Illinois, Estados Unidos, 61455
    - Mcdonough District Hospital
  - Monmouth, Illinois, Estados Unidos, 61462
    - Illinois CancerCare-Monmouth
  - Monmouth, Illinois, Estados Unidos, 61462
    - Holy Family Medical Center
  - Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
    - Community Cancer Center Foundation
  - Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
    - Bromenn Regional Medical Center
  - Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
    - Illinois CancerCare-Community Cancer Center
  - Ottawa, Illinois, Estados Unidos, 61350
    - Illinois CancerCare-Ottawa Clinic
  - Ottawa, Illinois, Estados Unidos, 61350
    - Ottawa Regional Hospital and Healthcare Center
  - Pekin, Illinois, Estados Unidos, 61554
    - Pekin Cancer Treatment Center
  - Pekin, Illinois, Estados Unidos, 61603
    - Illinois CancerCare-Pekin
  - Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
    - OSF Saint Francis Medical Center
  - Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
    - Illinois CancerCare-Peoria
  - Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
    - Proctor Hospital
  - Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61603
    - Methodist Medical Center of Illinois
  - Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
    - Illinois Oncology Research Association CCOP
  - Peru, Illinois, Estados Unidos, 61354
    - Illinois CancerCare-Peru
  - Peru, Illinois, Estados Unidos, 61354
    - Illinois Valley Hospital
  - Princeton, Illinois, Estados Unidos, 61356
    - Illinois CancerCare-Princeton
  - Princeton, Illinois, Estados Unidos, 61356
    - Perry Memorial Hospital
  - Spring Valley, Illinois, Estados Unidos, 61362
    - Illinois CancerCare-Spring Valley
  - Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62781-0001
    - Memorial Medical Center
- Indiana
  - Beech Grove, Indiana, Estados Unidos, 46107
    - Saint Francis Hospital and Health Centers
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Indiana University Medical Center
  - Richmond, Indiana, Estados Unidos, 47374
    - Reid Hospital and Health Care Services
- Iowa
  - Ames, Iowa, Estados Unidos, 50010
    - McFarland Clinic PC-William R Bliss Cancer Center
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
  - Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51104
    - Saint Luke's Regional Medical Center
  - Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51101
    - Siouxland Hematology Oncology Associates
  - Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51104
    - Mercy Medical Center-Sioux City
- Maryland
  - Elkton, Maryland, Estados Unidos, 21921
    - Union Hospital of Cecil County
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
    - Tufts Medical Center
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
    - Boston Medical Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
    - University of Michigan
  - Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
    - Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
  - Escanaba, Michigan, Estados Unidos, 49431
    - Green Bay Oncology - Escanaba
  - Iron Mountain, Michigan, Estados Unidos, 49801
    - Green Bay Oncology - Iron Mountain
  - Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
    - West Michigan Cancer Center
  - Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
    - Bronson Methodist Hospital
  - Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49001
    - Borgess Medical Center
  - Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
    - Providence Hospital
- Minnesota
  - Burnsville, Minnesota, Estados Unidos, 55337
    - Fairview Ridges Hospital
  - Coon Rapids, Minnesota, Estados Unidos, 55433
    - Mercy Hospital
  - Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55435
    - Fairview-Southdale Hospital
  - Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
    - Unity Hospital
  - Hutchinson, Minnesota, Estados Unidos, 55350
    - Hutchinson Area Health Care
  - Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55109
    - Saint John's Hospital - Healtheast
  - Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55109
    - Minnesota Oncology Hematology PA-Maplewood
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
    - Hennepin County Medical Center
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
    - Abbott-Northwestern Hospital
  - New Ulm, Minnesota, Estados Unidos, 56073
    - New Ulm Medical Center
  - Robbinsdale, Minnesota, Estados Unidos, 55422
    - North Memorial Medical Health Center
  - Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    - Mayo Clinic
  - Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
    - Park Nicollet Clinic - Saint Louis Park
  - Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
    - Metro-Minnesota CCOP
  - Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
    - Regions Hospital
  - Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
    - United Hospital
  - Shakopee, Minnesota, Estados Unidos, 55379
    - Saint Francis Regional Medical Center
  - Stillwater, Minnesota, Estados Unidos, 55082
    - Lakeview Hospital
  - Waconia, Minnesota, Estados Unidos, 55387
    - Ridgeview Medical Center
  - Willmar, Minnesota, Estados Unidos, 56201
    - Rice Memorial Hospital
  - Woodbury, Minnesota, Estados Unidos, 55125
    - Minnesota Oncology and Hematology PA-Woodbury
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Montana
  - Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
    - Saint Vincent Healthcare
  - Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
    - Montana Cancer Consortium CCOP
  - Billings, Montana, Estados Unidos, 59102
    - Hematology-Oncology Centers of the Northern Rockies PC
  - Billings, Montana, Estados Unidos, 59107-7000
    - Billings Clinic
  - Bozeman, Montana, Estados Unidos, 59715
    - Bozeman Deaconess Hospital
  - Bozeman, Montana, Estados Unidos, 59715
    - Bozeman Deaconess Cancer Center
  - Butte, Montana, Estados Unidos, 59701
    - Saint James Community Hospital and Cancer Treatment Center
  - Great Falls, Montana, Estados Unidos, 59405
    - Great Falls Clinic
  - Great Falls, Montana, Estados Unidos, 59405
    - Benefis Healthcare- Sletten Cancer Institute
  - Havre, Montana, Estados Unidos, 59501
    - Northern Montana Hospital
  - Helena, Montana, Estados Unidos, 59601
    - Saint Peter's Community Hospital
  - Kalispell, Montana, Estados Unidos, 59901
    - Kalispell Regional Medical Center
  - Kalispell, Montana, Estados Unidos, 59901
    - Glacier Oncology PLLC
  - Kalispell, Montana, Estados Unidos, 59901
    - Kalispell Medical Oncology
  - Missoula, Montana, Estados Unidos, 59802
    - Saint Patrick Hospital - Community Hospital
  - Missoula, Montana, Estados Unidos, 59802
    - Montana Cancer Specialists
- New Jersey
  - Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
    - Cooper Hospital University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
    - The Jewish Hospital
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
    - Case Western Reserve University
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
    - MetroHealth Medical Center
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
    - Arthur G. James Cancer Hospital and Solove Research Institute at Ohio State University Medical Center
  - Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45406
    - Good Samaritan Hospital - Dayton
  - Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
    - Miami Valley Hospital
  - Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45415
    - Samaritan North Health Center
  - Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45405
    - Grandview Hospital
  - Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45420
    - Dayton CCOP
  - Findlay, Ohio, Estados Unidos, 45840
    - Blanchard Valley Hospital
  - Franklin, Ohio, Estados Unidos, 45005-1066
    - Atrium Medical Center-Middletown Regional Hospital
  - Greenville, Ohio, Estados Unidos, 45331
    - Wayne Hospital
  - Kettering, Ohio, Estados Unidos, 45429
    - Kettering Medical Center
  - Troy, Ohio, Estados Unidos, 45373
    - Upper Valley Medical Center
  - Wilmington, Ohio, Estados Unidos, 45177
    - Clinton Memorial Hospital
  - Xenia, Ohio, Estados Unidos, 45385
    - Greene Memorial Hospital
- Oregon
  - Clackamas, Oregon, Estados Unidos, 97015
    - Clackamas Radiation Oncology Center
  - Milwaukie, Oregon, Estados Unidos, 97222
    - Providence Milwaukie Hospital
  - Newberg, Oregon, Estados Unidos, 97132
    - Providence Newberg Medical Center
  - Oregon City, Oregon, Estados Unidos, 97045
    - Providence Willamette Falls Medical Center
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
    - Providence Portland Medical Center
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
    - Providence Saint Vincent Medical Center
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
    - Western Oncology Research Consortium
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97216
    - Adventist Medical Center
- Pennsylvania
  - Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822-2001
    - Geisinger Medical Center
  - Hazleton, Pennsylvania, Estados Unidos, 18201
    - Geisinger Medical Center-Cancer Center Hazelton
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111
    - Fox Chase Cancer Center
  - State College, Pennsylvania, Estados Unidos, 16801
    - Geisinger Medical Group
  - Wilkes-Barre, Pennsylvania, Estados Unidos, 18711
    - Geisinger Wyoming Valley
- Washington
  - Anacortes, Washington, Estados Unidos, 98221
    - Cancer Care Center at Island Hospital
  - Bellingham, Washington, Estados Unidos, 98225
    - PeaceHealth Saint Joseph Medical Center
  - Bremerton, Washington, Estados Unidos, 98310
    - Harrison HealthPartners Hematology and Oncology-Bremerton
  - Burien, Washington, Estados Unidos, 98166
    - Highline Medical Center-Main Campus
  - Issaquah, Washington, Estados Unidos, 98029
    - Swedish Cancer Institute-Issaquah
  - Kennewick, Washington, Estados Unidos, 99336
    - Columbia Basin Hematology and Oncology PLLC
  - Mount Vernon, Washington, Estados Unidos, 98274
    - Skagit Valley Hospital
  - Poulsbo, Washington, Estados Unidos, 98370
    - Harrison HealthPartners Hematology and Oncology-Poulsbo
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
    - University of Washington Medical Center
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
    - Harborview Medical Center
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
    - Minor and James Medical PLLC
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98112
    - Group Health Cooperative-Seattle
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122-4307
    - Swedish Medical Center-First Hill
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
    - The Polyclinic
  - Sedro-Woolley, Washington, Estados Unidos, 98284
    - United General Hospital
  - Spokane, Washington, Estados Unidos, 99218
    - Evergreen Hematology and Oncology PS
  - Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
    - Cancer Care Northwest - Spokane South
  - Vancouver, Washington, Estados Unidos, 98664
    - PeaceHealth Southwest Medical Center
  - Vancouver, Washington, Estados Unidos, 98684
    - Compass Oncology Vancouver
  - Wenatchee, Washington, Estados Unidos, 98801
    - Wenatchee Valley Medical Center
- Wisconsin
  - Chippewa Falls, Wisconsin, Estados Unidos, 54729
    - Marshfield Clinic-Chippewa Center
  - Eau Claire, Wisconsin, Estados Unidos, 54701
    - Marshfield Clinic Cancer Center at Sacred Heart
  - Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
    - Saint Vincent Hospital
  - Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54303
    - Green Bay Oncology Limited at Saint Mary's Hospital
  - Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54303
    - Saint Mary's Hospital
  - Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301-3526
    - Green Bay Oncology at Saint Vincent Hospital
  - La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
    - Gundersen Lutheran
  - Manitowoc, Wisconsin, Estados Unidos, 54221
    - Holy Family Memorial Hospital
  - Marinette, Wisconsin, Estados Unidos, 54143
    - Bay Area Medical Center
  - Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
    - Marshfield Clinic
  - Minocqua, Wisconsin, Estados Unidos, 54548
    - Marshfield Clinic-Minocqua Center
  - Mukwonago, Wisconsin, Estados Unidos, 53149
    - D N Greenwald Center
  - Oconomowoc, Wisconsin, Estados Unidos, 53066-3896
    - Oconomowoc Memorial Hospital-ProHealth Care Inc
  - Oconto Falls, Wisconsin, Estados Unidos, 54154
    - Green Bay Oncology - Oconto Falls
  - Rhinelander, Wisconsin, Estados Unidos, 54501
    - Marshfield Clinic at James Beck Cancer Center
  - Rice Lake, Wisconsin, Estados Unidos, 54868
    - Marshfield Clinic-Rice Lake Center
  - Sheboygan, Wisconsin, Estados Unidos, 53081
    - Saint Nicholas Hospital
  - Stevens Point, Wisconsin, Estados Unidos, 54481
    - Marshfield Clinic Cancer Care at Saint Michael's Hospital
  - Sturgeon Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54235
    - Green Bay Oncology - Sturgeon Bay
  - Waukesha, Wisconsin, Estados Unidos, 53188
    - Waukesha Memorial Hospital - ProHealth Care
  - Weston, Wisconsin, Estados Unidos, 54476
    - Diagnostic and Treatment Center
  - Weston, Wisconsin, Estados Unidos, 54476
    - Marshfield Clinic - Weston Center
  - Wisconsin Rapids, Wisconsin, Estados Unidos, 54494
    - Marshfield Clinic - Wisconsin Rapids Center
- Wyoming
  - Casper, Wyoming, Estados Unidos, 82609
    - Rocky Mountain Oncology
  - Sheridan, Wyoming, Estados Unidos, 82801
    - Welch Cancer Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Diagnóstico confirmado histologicamente de amiloidose sistêmica de cadeia leve
- O diagnóstico histológico da doença deve ser confirmado pela patologia (mancha vermelha do Congo positiva com birrefringência verde na microscopia de luz polarizada)
- O teste genético deve ser negativo para mutações de transtirretina associadas à amiloidose hereditária (exigido em pacientes afro-americanos ou que apresentam neuropatia periférica como o envolvimento de órgão dominante)
Doença mensurável, definida por >= 1 dos seguintes:
- Proteína M sérica >= 1 g/dL por eletroforese de proteínas séricas (SPEP)
- A diferença entre a cadeia leve livre envolvida e não envolvida deve ser >4,0mg/dL desde que a proporção de cadeia leve livre (FLC) kappa para lambda seja anormal
Envolvimento sintomático de órgãos* (coração, rim, fígado/trato gastrointestinal, sistema nervoso periférico ou tecidos moles), definido como qualquer um dos seguintes:
- NOTA: *A púrpura cutânea da síndrome do túnel do carpo ou a presença de amiloide vascular em uma biópsia de medula óssea isoladamente não são suficientes para atender aos critérios de "envolvimento sintomático de órgãos"
- O envolvimento renal é definido como proteinúria (predominantemente albumina) > 0,5 g/dia por coleta de urina de 24 horas
- O envolvimento cardíaco é definido como a presença de uma espessura média da parede do ventrículo esquerdo > 12 mm por ecocardiograma na ausência de história de hipertensão ou doença cardíaca valvular ou na presença de baixa voltagem inexplicável (< 0,5 mV) por eletrocardiograma
- O envolvimento hepático é definido como hepatomegalia ou fosfatase alcalina > 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN)
- O envolvimento do nervo periférico é definido pela história clínica ou achados sensoriais e/ou motores anormais no exame neurológico
- Envolvimento gastrointestinal (GI) é definido como sangramento GI grave ou diarreia (pelo menos 4 evacuações por dia acima da linha de base); uma biópsia GI positiva não é suficiente para documentar o envolvimento clínico
- O envolvimento do nervo autonômico é definido como ortostase, sintomas de náusea ou disgeusia, atonia gástrica por varredura de esvaziamento gástrico, diarreia ou constipação
- O envolvimento dos tecidos moles e linfáticos pode ser determinado com base nos achados clássicos do exame físico (macroglossia, sinal da ombreira, olhos de guaxinim, síndrome do túnel do carpo, aumento sinovial, linfonodos firmes e aumentados) ou biópsia
Inelegível para transplante autólogo de células-tronco com melfalano 200 mg/m^2 ou se recusa a se submeter ao transplante
Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
Doença de estágio I ou II de biomarcador cardíaco amiloide
- O sistema de estadiamento cardíaco amiloide é baseado nos níveis de NT-proBNP e troponina-T. Se a troponina T (cTnT) não estiver disponível na instituição local, a troponina I (cTnI) pode ser usada. Os limiares para cTnT, cTnI e NT-proBNP são < 0,035 ug/L, < 0,1 ug/L e < 332 ng/L, respectivamente. Pacientes em estágio I têm troponina-T (ou I) e NT-proBNP abaixo do limiar. Pacientes em estágio II têm troponina-T (I) ou NT-proBNP acima do limiar. Pacientes em estágio III apresentam troponina-T (ou I) e NT-proBNP simultâneos acima do limiar. Pacientes em estágio III são ainda classificados como "melhor risco" se o NT-proBNP estiver acima de 332 ng/L, mas abaixo de 6.000 ng/L
teste de gravidez negativo
Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes
Ausência de pressão arterial sistólica supina < 100 mmHg e hipotensão ortostática sintomática difícil de controlar
Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > 1.500/mm^3
Contagem de plaquetas > 140.000/mm^3
Hemoglobina > 10 g/dL
Bilirrubina total < 2,5 mg/dL
Fosfatase alcalina < 5 vezes o limite superior do normal (ULN)
Aspartato aminotransferase (AST) < 3 vezes LSN
Depuração de creatinina > 30 mL/min
Células plasmáticas da medula óssea < 30%
A positividade para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) é permitida desde que os seguintes critérios sejam atendidos:
- Sem história de eventos definidores da síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS), incluindo história de contagem de células CD4 < 200/mm^3
- Contagem atual de células CD4 >= 350/mm^3
- Não recebendo zidovudina ou estavudina
- Sem amiloidose secundária
Mais de 3 semanas desde a radioterapia
- A inscrição de indivíduos que necessitam de radioterapia (que deve ser localizada no tamanho do campo) deve ser adiada até que a radioterapia seja concluída e 3 semanas tenham se passado desde a última data da terapia
Mais de 14 dias desde antes e sem participação concomitante em ensaios clínicos com outros agentes em investigação não incluídos neste ensaio

Critério de exclusão:

grávida ou amamentando
Mieloma clinicamente manifesto (hipercalcemia ou lesões ósseas líticas)
Quimioterapia ou radioterapia prévia para o tratamento de mieloma ou amiloidose sistêmica de cadeia leve
História de taquicardias ventriculares sustentadas
síncope cardíaca
Insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da New York Heart Association (NYHA)
Infecção descontrolada
Malignidade ativa nos últimos 5 anos, exceto para câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado, câncer cervical in situ ou câncer em estágio I adequadamente tratado atualmente em remissão completa
Doença médica ou psiquiátrica grave que possa interferir na participação no estudo, incluindo infarto do miocárdio recente (nos últimos 6 meses) ou diabetes mellitus mal controlado
Hipersensibilidade ao bortezomibe, boro ou manitol
Neuropatia periférica de grau 2 ou superior

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: Randomizado
Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço	Intervenção / Tratamento
Experimental: ARM A (Mel-Dex) Os pacientes recebem melfalano 0,22 mg/kg por via oral (PO) e dexametasona 40 mg PO nos dias 1-4 a cada 4 semanas. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por até 9 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.	Medicamento: dexametasona Dado PO Outros nomes: Decadron DXM Dexamet Dexone Hexadrol Medicamento: melfalano Dado PO Outros nomes: Alkeran L-PAM L-fenilalanina mostarda L-sarcolisina NSC nº 8806
Experimental: BRAÇO B (B-Mel-Dex) Os pacientes recebem melfalano 0,22 mg/kg PO e dexametasona 40 mg PO nos dias 1-4 e bortezomibe 1,3 mg/m^2 por via intravenosa (IV) nos dias 1, 4, 8 e 11 a cada 4 semanas. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por 2 ciclos. Os pacientes então recebem melfalano PO e dexametasona PO nos dias 1-4 e bortezomibe IV nos dias 1, 8, 15 e 22 a cada 5 semanas. O tratamento é repetido a cada 5 semanas por até 6 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.	Medicamento: dexametasona Dado PO Outros nomes: Decadron DXM Dexamet Dexone Hexadrol Medicamento: bortezomibe Dado IV Outros nomes: PS-341 LDP-341 Velcade® MLN-341 Medicamento: melfalano Dado PO Outros nomes: Alkeran L-PAM L-fenilalanina mostarda L-sarcolisina NSC nº 8806

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

Experimental: ARM A (Mel-Dex)

Os pacientes recebem melfalano 0,22 mg/kg por via oral (PO) e dexametasona 40 mg PO nos dias 1-4 a cada 4 semanas. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por até 9 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Medicamento: dexametasona

Dado PO

Outros nomes:

Decadron
DXM
Dexamet
Dexone
Hexadrol

Medicamento: melfalano

Dado PO

Outros nomes:

Alkeran
L-PAM
L-fenilalanina mostarda
L-sarcolisina
NSC nº 8806

Experimental: BRAÇO B (B-Mel-Dex)

Os pacientes recebem melfalano 0,22 mg/kg PO e dexametasona 40 mg PO nos dias 1-4 e bortezomibe 1,3 mg/m^2 por via intravenosa (IV) nos dias 1, 4, 8 e 11 a cada 4 semanas. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por 2 ciclos. Os pacientes então recebem melfalano PO e dexametasona PO nos dias 1-4 e bortezomibe IV nos dias 1, 8, 15 e 22 a cada 5 semanas. O tratamento é repetido a cada 5 semanas por até 6 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Medicamento: dexametasona

Dado PO

Outros nomes:

Decadron
DXM
Dexamet
Dexone
Hexadrol

Medicamento: bortezomibe

Dado IV

Outros nomes:

PS-341
LDP-341
Velcade®
MLN-341

Medicamento: melfalano

Dado PO

Outros nomes:

Alkeran
L-PAM
L-fenilalanina mostarda
L-sarcolisina
NSC nº 8806

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Proporção de pacientes com resposta hematológica geral (resposta parcial [PR]+ PR muito boa [VGPR]+ resposta completa amiloide [ACR]+ resposta completa rigorosa [sCR]) após 3 meses (3 ciclos) de terapia Prazo: Avaliação em 3 meses	sCR: ACR e sem células clonais na medula óssea (MO) ACR: soro/urina imunofixação (IF) negativa, <5% de células plasmáticas na MO e relação FLC sérica normal VGPR: 1. PR e qualquer um dos seguintes; 2. proteína M sérica/urina detectável por IF, mas não mensurável (NM) por eletroforese (EP); (3) ≥90% de redução no componente M sérico e proteína M na urina <100 mg/24 h se for mensurável no soro basal; (4) componente M na urina <100 mg/24 h e proteína M sérica NM na proteína sérica EP se mensurável na linha de base na urina; (5) ≥90% de queda na diferença entre os níveis de FLC envolvidos e não envolvidos se apenas PR mensurável de FLC: (1) ≥50% de queda de proteína M sérica e queda de proteína M urinária de 24 horas em ≥90% ou < 200 mg/24 h se soro/urina basal mensurável; ou (2) queda ≥50% da proteína M sérica se apenas sérica mensurável na linha de base; ou (3) queda da proteína M na urina de 24 horas em ≥90% ou <200 mg/24 horas se for mensurável na linha de base na urina; ou (4) ≥ 50% de queda na diferença entre FLC envolvida e não envolvida se apenas medida de FLC	Avaliação em 3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

Cadeira de estudo: Angela Dispenzieri, M.D., Mayo Clinic

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

12 de novembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

27 de novembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

2 de março de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

NCI-2011-02010 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
U10CA021115 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
E4A08 (Outro identificador: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG))

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Melfalano e dexametasona com ou sem bortezomibe no tratamento de pacientes com amiloidose sistêmica de cadeia leve não tratada anteriormente

Um estudo randomizado de fase III de melfalano e dexametasona (MDex) versus bortezomibe, melfalano e dexametasona (BMDex) para pacientes não tratados com amiloidose sistêmica de cadeia leve (AL) inelegíveis para transplante autólogo de células-tronco

Visão geral do estudo

Status

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Tipo de estudo

Inscrição (Real)

Estágio

Contactos e Locais

Locais de estudo

Critérios de participação

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Aceita Voluntários Saudáveis

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Descrição

Plano de estudo

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado

Descrição da medida

Prazo

Colaboradores e Investigadores

Patrocinador

Investigadores

Datas de registro do estudo

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Conclusão Primária (Real)

Conclusão do estudo (Real)

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Primeira postagem (Estimativa)

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última verificação

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

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