Tratamiento del Síndrome Miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) con 3, 4 DAP
Tratamiento del síndrome miasténico de Lambert-Eaton y síndromes miasténicos congénitos con 3, 4-diaminopiridina
El síndrome miasténico de Lambert Eaton (LEMS) es un trastorno neurológico raro que produce debilidad muscular y actividad refleja limitada. Más de la mitad de los casos de LEMS están asociados con una neoplasia maligna, generalmente cáncer de pulmón de células pequeñas, y tienden a progresar más rápidamente que los casos que no están asociados con células malignas.
La 3,4diaminopiridina (3,4DAP) es un fármaco que ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de la debilidad asociada con LEMS ya que aumenta la fuerza y mejora los síntomas autonómicos en pacientes con LEMS. Actualmente no está aprobado por la FDA para su uso en los Estados Unidos. Los investigadores planean usar 3,4DAP para tratar pacientes con LEMS aquí en el Centro de Investigación MDA/ALS de la Universidad de Columbia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Ser diagnosticado con LEMS o un tipo de CMS que probablemente responda a 3, 4-DAP.
- Si es mujer en edad fértil, tener una prueba de embarazo negativa y estar dispuesta a practicar un método anticonceptivo eficaz durante el estudio.
- Probado y encontrado por ECG que no tiene un síndrome de QTc prolongado.
- Acepta realizarse un segundo ECG en el momento del efecto máximo del fármaco. Ha entendido y firmado el Consentimiento Informado.
Criterio de exclusión:
- Se sabe que tiene una sensibilidad a 3, 4-DAP.
- Tiene antecedentes de convulsiones pasadas o actuales o de asma grave, o tiene un EEG epileptiforme.
- El investigador cree que no puede cumplir con el protocolo.
- Es incapaz de dar su consentimiento informado.
- No se excluirá a ningún paciente por motivos de raza, etnia, sexo o estado serológico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Louis H Weimer, MD, Columbia University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Neoplasias por sitio
- Enfermedad
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Síndrome
- Síndrome miasténico de Lambert-Eaton
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes neuromusculares
- Bloqueadores de canales de potasio
- Amifampridina
Otros números de identificación del estudio
- AAAB2528
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