Trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) con 3, 4 DAP
Trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton e delle sindromi miasteniche congenite con 3, 4-diaminopiridina
La sindrome miastenica di Lambert Eaton (LEMS) è una rara malattia neurologica che provoca debolezza muscolare e attività riflessa limitata. Più della metà dei casi di LEMS sono associati a un tumore maligno, solitamente carcinoma polmonare a piccole cellule, e tendono a progredire più rapidamente rispetto ai casi non accoppiati a cellule maligne.
La 3,4diaminopiridina (3,4DAP) è un farmaco che si è dimostrato efficace nel trattamento della debolezza associata alla LEMS poiché aumenta la forza e migliora i sintomi autonomici nei pazienti con LEMS. Attualmente non è approvato dalla FDA per l'uso negli Stati Uniti. I ricercatori prevedono di utilizzare 3,4DAP per trattare i pazienti con LEMS qui presso il Centro di ricerca MDA/ALS della Columbia University.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Essere diagnosticato con LEMS o un tipo di CMS che probabilmente risponde a 3, 4-DAP.
- Se donna in età fertile, avere un test di gravidanza negativo ed essere disposta a praticare una forma efficace di controllo delle nascite durante lo studio.
- Testato e trovato dall'ECG per non avere una sindrome QTc prolungata.
- Accetta di sottoporsi a un secondo ECG al momento del picco dell'effetto del farmaco. Ha compreso e firmato il Consenso Informato.
Criteri di esclusione:
- È noto per avere una sensibilità a 3, 4-DAP.
- Ha una storia di convulsioni passate o in corso o di asma grave, o ha un EEG epilettiforme.
- L'investigatore ritiene che non sia in grado di rispettare il protocollo.
- Non è in grado di fornire il consenso informato.
- Nessun paziente sarà escluso in base a razza, etnia, sesso o stato HIV
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Louis H Weimer, MD, Columbia University
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Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie autoimmuni
- Neoplasie per sede
- Patologia
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Miastenia grave
- Sindrome
- Sindrome miastenica di Lambert-Eaton
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agenti neuromuscolari
- Bloccanti dei canali del potassio
- Amifampridina
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAB2528
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