El estudio ELLIPSE: un estudio de fase 1 que evalúa la tolerancia del aerosol nasal de bevacizumab para tratar la epistaxis en la telangiectasia hemorrágica hereditaria (ELLIPSE)
14 de octubre de 2021 actualizado por: Hospices Civils de Lyon
El estudio ELLIPSE: un estudio de fase 1 que evalúa la tolerancia del aerosol nasal de bevacizumab para tratar la epistaxis en la telangiectasia hemorrágica hereditaria.
Los fármacos antiangiogénicos, como el bevacizumab, son una nueva estrategia de tratamiento en la Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT). Su administración sistémica en pacientes con HHT mejora los síntomas relacionados con el daño hepático y la epistaxis (casos reportados y estudio en curso-ClinicalTrials.gov Identifier #NCT00843440-). Para limitar los efectos adversos sistémicos de bevacizumab y facilitar la administración, parece adecuada una administración local.
Recientemente, un caso clínico demostró los beneficios del aerosol nasal de bevacizumab en estos pacientes. Sus resultados se confirmaron en un estudio de caracterización del transporte de bevacizumab a través de la mucosa nasal porcina (en prensa).
Parece necesario evaluar la tolerancia y la eficacia del aerosol nasal de bevacizumab en humanos para el tratamiento de la epistaxis en HHT con un estudio prospectivo de fase 1.
El objetivo principal del estudio es evaluar la tolerancia de dosis crecientes de bevacizumab administradas como aerosol nasal en pacientes con epistaxis relacionada con HHT.
Este estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y monocéntrico se llevará a cabo de forma secuencial (aumento de la dosis) en 5 grupos de 8 pacientes. Cada grupo está compuesto por 6 verum y 2 placebos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años.
- Pacientes que dan su consentimiento informado voluntario y firman un formulario de consentimiento.
- Pacientes afiliados al sistema universal de salud francés.
- Pacientes tratados por HHT, que haya sido confirmado clínicamente (presencia de al menos 3 criterios de Curaçao) y/o por biología molecular.
- Pacientes que cumplimentaron completamente las hojas de registro de epistaxis en los tres meses anteriores a la inclusión.
- Pacientes que presenten epistaxis severa con un promedio de más de 30 minutos en los tres meses previos a la inclusión ((duración M1 + duración M2 + duración M3) / 3).
- Pacientes cuyo número de transfusiones de glóbulos rojos en los seis meses anteriores a la inclusión se conoce.
- Pacientes que no hayan sido sometidos a cirugía nasal en los tres meses previos a la inclusión.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o mujeres que podrían quedar embarazadas durante el estudio.
- Pacientes no afiliados al sistema sanitario universal francés.
- Pacientes que son adultos protegidos según los términos de la ley (leyes de salud pública francesas).
- Negativa a dar el consentimiento.
- Pacientes cuyo diagnóstico de HHT no haya sido confirmado clínicamente y/o por biología molecular.
- Episodio infeccioso.
- Pacientes que presenten hipertensión no controlada en el momento de la inclusión (PA sistólica > 150 mmHg y/o PA diastólica > 100 mmHg) con o sin tratamiento. -Se pueden incluir pacientes hipertensos, una vez controlados los niveles de presión arterial mediante el tratamiento médico adecuado.
- Participación en otro ensayo terapéutico en los 28 días previos a la inclusión. Pacientes que ya han sido tratados con bevacizumab por infusión intravenosa.
- Hipersensibilidad conocida al principio activo o a uno de sus excipientes. Hipersensibilidad conocida a productos que contienen células de ovario de hámster chino (CHO) oa otros anticuerpos recombinantes humanos o humanizados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Bevacizumab
Este estudio se llevará a cabo secuencialmente (escalamiento de dosis) en 5 grupos de 8 pacientes.
Cada grupo está compuesto por 6 verum y 2 placebos.
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Hay cinco dosis crecientes de aerosol nasal de bevacizumab (25 mg/mL): 10 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg y 100 mg.
Cada dosis de prueba es una dosis única dividida en cinco fracciones y administrada en cada fosa nasal cada 30 minutos durante 2 horas:
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tolerancia
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluar la tolerancia de dosis crecientes de bevacizumab administrado como aerosol nasal en pacientes con epistaxis relacionada con HHT.
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Paso sistémico y farmacocinética
Periodo de tiempo: 3 meses
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Estudiar el paso sistémico y la farmacocinética de bevacizumab en estos pacientes.
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3 meses
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Eficacia
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluar la eficacia del aerosol nasal de bevacizumab sobre la aparición de epistaxis (número, frecuencia)
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3 meses
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Eficacia
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluar la eficacia del aerosol nasal de bevacizumab sobre el hemoglobinema y la ferritina
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3 meses
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Eficacia
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluar la eficacia del aerosol nasal de bevacizumab en el número de transfusiones de glóbulos rojos
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Frederic FAURE, MD, Hospices Civils de Lyon
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de diciembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de enero de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de enero de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de octubre de 2021
Última verificación
1 de diciembre de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos hemostáticos
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Enfermedades de la nariz
- Anomalías cardiovasculares
- Malformaciones Vasculares
- Epistaxis
- Telangiectasias
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Bevacizumab
Otros números de identificación del estudio
- 2010-650
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .