Eficacia y tolerancia del modo AVAPS en la distrofia miotónica
Estudio prospectivo, aleatorizado, controlado, simple ciego, de la eficacia y la tolerancia del modo AVAPS en comparación con la ventilación con presión binivel en pacientes adultos con distrofia miotónica
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Justificación del estudio
Las anomalías respiratorias son complejas en la distrofia miotónica tipo 1. Algunos pacientes presentaron hipoventilación alveolar aislada e irregularidad del ritmo respiratorio. Por lo general, se propone la ventilación nocturna, pero los modos habituales de ventilación no pueden proporcionar suficiente asistencia respiratoria a los pacientes, especialmente durante el sueño REM o demasiada asistencia respiratoria, lo que aumenta el riesgo de asincronía. El objetivo de este estudio es evaluar el efecto del modo AVAPS (un modo que permite una presión de soporte con volumen garantizado y ofrece ventajas de volumen y presión de soporte con Bipap A30 Phillips Respironics) en comparación con la presión de soporte binivel.
Objetivo principal Evaluar la eficacia del Modo AVAPS en el día 7 sobre la PCO2 arterial bajo ventilación después de iniciar la ventilación.
Objetivos secundarios Evaluar la eficacia del modo AVAPS en el día 90 sobre la PCO2 arterial diurna después de iniciar la ventilación.
Evaluar el cumplimiento de la ventilación en el día 7 y 90. Evaluar la eficacia clínica sobre los síntomas respiratorios, la disnea y la somnolencia en el día 1 y 90.
Evaluar la calidad de vida al día 1 y 90. Evaluar el efecto de AVAPS en polisomnografía, SaO2 nocturna, PtCO2 nocturna.
Evaluar pruebas de Latencia múltiple del sueño y Mantenimiento de la vigilia al día 90.
Evaluar el efecto de AVAPS sobre los parámetros respiratorios VC y las presiones máximas en la boca.
Tipo de estudio: Estudio prospectivo, monocéntrico, aleatorizado, controlado simple ciego en 2 grupos paralelos.
Número de sujetos: 32 pacientes reclutados en la unidad de ventilación domiciliaria del hospital Raymond Poincaré.
Criterios de selección: Pacientes con distrofia miotónica que presenten al menos un signo clínico: disnea de esfuerzo o de reposo, ortopnea, somnolencia, cefalea matutina o VC<50% o Pi max< 60 cm H2O o tiempo de SaO2<90% superior a 5 minutos e Hipercapnia > 6,0 kPa.
Proceso del estudio Período de selección previo dentro de los 3 meses anteriores a la inclusión. Evaluación inicial del día 1 al día 3. Día 3 Inclusión y Aleatorización Día 3 a 8 Inicio de ventilación Día 8 Alta domiciliaria Día 90 Evaluación de eficacia (objetivos secundarios) y cumplimiento.
Duración Participación de un paciente 3 meses. Período de inclusión 24 meses. Duración total del estudio 30 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Paris Area
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Garches, Paris Area, Francia, 92380
- Home ventilation Unit , Raymond Poincaré hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres mayores de 18 años
- Consentimiento por escrito
- Distrofia miotónica DM1
- Un cuadro clínico disnea de reposo/esfuerzo, ortopnea, somnolencia diurna (Epworth > 10), cefalea matutina.
O síndrome restrictivo: VC< 50 % o Pi max < 60 cm H2O O tiempo de saturación nocturna < 90 %, > 5 minutos. Y Hipercapnia > 6.0 kPa Prueba de embarazo negativa o uso de anticonceptivos para mujeres en edad de procrear
Criterio de exclusión:
- Paciente que usaba ventilación domiciliaria previa dentro de los 6 meses antes de ingresar al estudio
- Paciente que niega ventilación domiciliaria
- Negativa a firmar el consentimiento
- imposibilidad de seguimiento durante 3 meses
- Imposibilidad de aplicar ventilación en casa
- Sin cobertura sociosanitaria
- Paciente bajo tutela
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: SOLTERO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: AVAPS
Brazo asignado al modo AVAPS para ventilación nocturna con la misma configuración que la presión de soporte binivel pero con el modo AVAPS activado
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Solo se utilizará ventilación domiciliaria en el modo AVAPS si el paciente es aleatorizado en el grupo experimental.
Otros nombres:
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COMPARADOR_ACTIVO: Presión binivel
Brazo tratado solo con presión de soporte binivel para ventilación nocturna sin activación del modo AVAPS
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Solo se utilizará ventilación domiciliaria en el modo AVAPS si el paciente es aleatorizado en el grupo experimental.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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PCO2 arterial bajo ventilación
Periodo de tiempo: 7 días
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Evaluar la eficacia del modo AVAPS frente al modo de presión binivel en el día 7 sobre la PCO2 arterial bajo ventilación después de iniciar la ventilación
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7 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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PCO2 arterial diurno después de iniciar la ventilación.
Periodo de tiempo: 90 dias
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Evaluar la eficacia del modo AVAPS en el día 90 sobre la PCO2 arterial diurna después de iniciar la ventilación.
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90 dias
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Cumplimiento de la ventilación
Periodo de tiempo: 7 y 90 días
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Evaluar la adherencia (h/24h) a la ventilación a los 7 y 90 días.
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7 y 90 días
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Síntomas
Periodo de tiempo: 90 dias
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Evaluar la eficacia clínica sobre los síntomas respiratorios, la disnea y la somnolencia en el día 1 y 90.
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90 dias
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Estudios del sueño
Periodo de tiempo: 90 dias
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Evaluar el efecto de AVAPS en polisomnografía, SaO2 nocturna, PtCO2 nocturna en el día 90.
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90 dias
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SOMNOLENCIA OBJETIVA
Periodo de tiempo: 90 dias
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Evaluar pruebas de Latencia múltiple del sueño y Mantenimiento de la vigilia al día 90.
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90 dias
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Parámetros respiratorios
Periodo de tiempo: 90 dias
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Evaluar el efecto de AVAPS sobre los parámetros respiratorios VC y las presiones máximas en la boca.
|
90 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David ORLIKOWSKI, Md-PhD, Raymond Poincare Hospital - Garches - France
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Musculares
- Trastornos miotónicos
- Distrofia miotónica
Otros números de identificación del estudio
- 2010-A01306-33
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