Eficácia e tolerância do modo AVAPS na distrofia miotônica
Estudo Prospectivo Randomizado Controlado Único Cego da Eficácia e Tolerância do Modo AVAPS Comparado à Ventilação com Pressão de Dois Níveis em Pacientes Adultos com Distrofia Miotônica
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Justificativa do estudo
As anormalidades respiratórias são complexas na distrofia miotônica tipo 1. Alguns pacientes apresentaram hipoventilação alveolar isolada e irregularidade do ritmo respiratório. A ventilação noturna é geralmente proposta, mas os modos usuais de ventilação não podem fornecer assistência respiratória suficiente para os pacientes, especialmente durante o sono REM ou assistência respiratória excessiva, aumentando o risco de assincronia. O objetivo deste estudo é avaliar o efeito do modo AVAPS (um modo que permite um suporte pressórico com volume garantido e oferece vantagem de volume e pressão suporte com Bipap A30 Phillips Respironics) em comparação com o suporte pressórico de dois níveis.
Objetivo principal Avaliar a eficácia do modo AVAPS no dia 7 na PCO2 arterial sob ventilação após o início da ventilação.
Objetivos secundários Avaliar a eficácia do Modo AVAPS no dia 90 na PCO2 arterial diurna após o início da ventilação.
Avaliar a adesão à ventilação nos dias 7 e 90. Avaliar a eficácia clínica nos sintomas respiratórios, dispneia e sonolência no dia 1 e 90.
Avaliar a qualidade de vida no dia 1 e 90. Avaliar o efeito do AVAPS na polissonografia, SaO2 noturno, PtCO2 noturno.
Avaliar os testes de latência múltipla do sono e manutenção da vigília no dia 90.
Avaliar o efeito do AVAPS nos parâmetros respiratórios CV e pressões bucais máximas.
Tipo de estudo: Estudo prospectivo, monocêntrico, randomizado, controlado, simples cego em 2 grupos paralelos.
Número de sujeitos: 32 pacientes recrutados na unidade de ventilação domiciliar do hospital Raymond Poincaré.
Critérios de seleção: Pacientes com distrofia miotônica apresentando pelo menos um sinal clínico: dispnéia de esforço ou repouso, ortopnéia, sonolência, cefaléia matinal ou CV <50% ou Pi máx < 60 cm H2O ou tempo de SaO2 <90% mais de 5 minutos e Hipercapnia > 6,0 kPa.
Processo do estudo Período de triagem anterior nos 3 meses anteriores à inclusão. Avaliação inicial do dia 1 ao dia 3. Dia 3 Inclusão e randomização Dia 3 a 8 Início da ventilação Dia 8 Alta domiciliar Dia 90 Avaliação da eficácia (objetivos secundários) e observância.
Duração Participação de um paciente 3 meses. Período de inclusão 24 meses. Duração total do estudo 30 meses.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Paris Area
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Garches, Paris Area, França, 92380
- Home ventilation Unit , Raymond Poincaré hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres com idade > 18 anos
- Permissão por escrito
- distrofia miotônica DM1
- Um dos sinais clínicos dispneia repouso/esforço, ortopneia, sonolência diurna (Epworth > 10), cefaleia matinal.
Ou síndrome restritiva: CV< 50 % ou Pi máx < 60 cm H2O Ou tempo de saturação noturna < 90 %, > 5 minutos. E Hipercapnia > 6,0 kPa Teste de gravidez negativo ou uso de contracepção para mulheres em idade reprodutiva
Critério de exclusão:
- Paciente usando ventilação domiciliar anteriormente nos 6 meses antes de entrar no estudo
- Paciente negando ventilação domiciliar
- Recusa em assinar o consentimento
- impossibilidade de ser seguido durante 3 meses
- Impossibilidade de aplicar ventilação em casa
- Sem cobertura social/saúde
- Paciente sob tutela
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: SOLTEIRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: AVAPS
Armar atribuído ao modo AVAPS para ventilação noturna com a mesma configuração do suporte de pressão de dois níveis, mas com o modo AVAPS ativado
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A ventilação domiciliar será utilizada apenas no modo AVAPS se o paciente for randomizado no grupo experimental.
Outros nomes:
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ACTIVE_COMPARATOR: Pressão de dois níveis
Braço tratado apenas com suporte de pressão de dois níveis para ventilação noturna sem ativação do modo AVAPS
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A ventilação domiciliar será utilizada apenas no modo AVAPS se o paciente for randomizado no grupo experimental.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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PCO2 arterial sob ventilação
Prazo: 7 dias
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Avaliar a eficácia do modo AVAPS versus o modo de pressão de dois níveis no dia 7 na PCO2 arterial sob ventilação após o início da ventilação
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7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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PCO2 arterial diurna após o início da ventilação.
Prazo: 90 dias
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Avaliar a eficácia do modo AVAPS no dia 90 na PCO2 arterial diurna após o início da ventilação.
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90 dias
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Conformidade com a ventilação
Prazo: 7 e 90 dias
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Avaliar a adesão (h/24h) à ventilação nos dias 7 e 90.
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7 e 90 dias
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Sintomas
Prazo: 90 dias
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Avaliar a eficácia clínica nos sintomas respiratórios, dispneia e sonolência no dia 1 e 90.
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90 dias
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Estudos do sono
Prazo: 90 dias
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Avaliar o efeito do AVAPS na polissonografia, SaO2 noturno, PtCO2 noturno no dia 90.
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90 dias
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SONOLÊNCIA OBJETIVO
Prazo: 90 dias
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Avaliar os testes de latência múltipla do sono e manutenção da vigília no dia 90.
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90 dias
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Parâmetros respiratórios
Prazo: 90 dias
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Avaliar o efeito do AVAPS nos parâmetros respiratórios CV e pressões bucais máximas.
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90 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David ORLIKOWSKI, Md-PhD, Raymond Poincare Hospital - Garches - France
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2010-A01306-33
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