Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og tolerance af AVAPS-tilstand i myotonisk dystrofi

8. marts 2017 opdateret af: david orlikowski, Centre d'Investigation Clinique et Technologique 805

Prospektiv randomiseret kontrolleret enkeltblind undersøgelse af effektivitet og tolerance af AVAPS-tilstand sammenlignet med bilevel-trykventilation og voksne patienter med myotonisk dystrofi

Myotonisk dystrofi type 1 er en myopati med komplekst åndedrætsmønster og med risiko for at udvikle respirationssvigt. Klassisk ventilationsmåde tolereres nogle gange ikke eller er ineffektive i denne population. Nye former for natlig ventilation ved at kombinere både volumetriske og barometriske fordele. Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af ​​AVAPS-tilstand med bilevel-trykstøtte.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Begrundelse for undersøgelse

Respiratoriske abnormiteter er komplekse i myotonisk dystrofi type 1. Nogle patienter præsenterede isoleret alveolær hypoventilation og vejrtrækningsrytmeuregelmæssighed. Natventilation foreslås sædvanligvis, men sædvanlige ventilationsmåder kan ikke give tilstrækkelig respirationsassistance til patienter, især under REM-søvn eller for meget respirationsassistance, hvilket øger risikoen for asynkron. Målet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​tilstanden AVAPS (en tilstand, der tillader en trykstøtte med garanteret volumen og giver fordele ved volumen- og trykstøtte med Bipap A30 Phillips Respironics) sammenlignet med bilevel trykstøtte.

Hovedformål At evaluere effektiviteten af ​​AVAPS Mode på dag 7 på arteriel PCO2 under ventilation efter start af ventilation.

Sekundære mål At evaluere effektiviteten af ​​AVAPS Mode på dag 90 på dagtimerne arteriel PCO2 efter lancering af ventilation.

For at evaluere overholdelse af ventilation på dag 7 og 90. For at evaluere klinisk effekt på luftvejssymptomer, dyspnø og søvnighed på dag 1 og 90.

At evaluere livskvalitet på dag 1 og 90. For at evaluere effekten af ​​AVAPS på polysomnografi, natlig SaO2, natlig PtCO2.

For at evaluere multipel søvnlatens og vedligeholdelse af vågenhedstest på dag 90.

For at evaluere effekten af ​​AVAPS på respiratoriske parametre VC og mund maksimale tryk.

Undersøgelsestype: Prospektivt, monocenter, randomiseret, kontrolleret enkeltblindt studie på 2 parallelle grupper.

Antal forsøgspersoner: 32 patienter rekrutteret i hjemmeventilationsenhed på Raymond Poincaré hospital.

Udvælgelseskriterier: Patienter med myotonisk dystrofi med mindst ét ​​klinisk tegn: anstrengelses- eller hviledyspnø, ortopnø, søvnighed, morgenhovedpine eller VC<50 % eller Pi max< 60 cm H2O eller tid med SaO2<90 % mere end 5 minutter og hyperkapni > 6,0 kPa.

Studieproces Forudgående screeningsperiode inden for 3 måneder før inklusion. Dag 1 til dag 3 baseline evaluering. Dag 3 Inklusion og randomisering Dag 3 til 8 Start af ventilation Dag 8 Hjemmeudskrivning Dag 90 Evaluering af effekt (sekundære mål) og overholdelse.

Varighed Deltagelse af en patient 3 måneder. Optagelsesperiode 24 måneder. Samlet studietid 30 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Paris Area
      • Garches, Paris Area, Frankrig, 92380
        • Home ventilation Unit , Raymond Poincaré hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder i alderen > 18 år
  • Skriftligt samtykke
  • DM1 myotonisk dystrofi
  • Et klinisk tegn dyspnø hvile/anstrengelse, ortopnø, søvnighed i dagtimerne (Epworth> 10), morgenhovedpine.

Eller restriktivt syndrom: VC< 50 % eller Pi max <60 cm H2O Eller tid for natlig mætning < 90 %, > 5 minutter. OG Hypercapni > 6,0 kPa Graviditetstest negativ eller brug af prævention til kvinder i forplantningsalderen

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, der tidligere har brugt hjemmeventilation inden for 6 måneder før indtræden i undersøgelsen
  • Patient nægter ventilation i hjemmet
  • Afvisning af at underskrive samtykke
  • umuligt at følge i 3 måneder
  • Det er umuligt at anvende ventilation i hjemmet
  • Ingen social-/sundhedsdækning
  • Patient under vejledning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: AVAPS
Arm tildelt til AVAPS-tilstand for natlig ventilation med samme indstilling som dobbelttryksstøtte, men med AVAPS-tilstand aktiveret
Enhed: Natlig ventilation
Hjemmeventilation vil kun tilstanden AVAPS blive brugt, hvis patienten er randomiseret i forsøgsgruppen.
Andre navne:
  • BIPAP A30
ACTIVE_COMPARATOR: Dobbelttryk
Arm behandlet kun med bilevel trykstøtte til natlig ventilation uden aktivering af AVAPS-tilstand
Enhed: Natlig ventilation
Hjemmeventilation vil kun tilstanden AVAPS blive brugt, hvis patienten er randomiseret i forsøgsgruppen.
Andre navne:
  • BIPAP A30

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
arteriel PCO2 under ventilation
Tidsramme: 7 dage
For at evaluere effektiviteten af ​​AVAPS-tilstand versus bilevel-tryktilstand på dag 7 på arteriel PCO2 under ventilation efter start af ventilation
7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
dagtid arteriel PCO2 efter lancering af ventilation.
Tidsramme: 90 dage
For at evaluere effektiviteten af ​​AVAPS Mode på dag 90 på dagtimerne arteriel PCO2 efter start af ventilation.
90 dage
Overholdelse af ventilation
Tidsramme: 7 og 90 dage
For at evaluere overensstemmelse (t/24 timer) til ventilation på dag 7 og 90.
7 og 90 dage
Symptomer
Tidsramme: 90 dage
For at evaluere klinisk effekt på luftvejssymptomer, dyspnø og søvnighed på dag 1 og 90.
90 dage
Søvnstudier
Tidsramme: 90 dage
For at evaluere effekten af ​​AVAPS på polysomnografi, natlig SaO2, natlig PtCO2 på dag 90.
90 dage
OBJEKTIV SØVNIGHED
Tidsramme: 90 dage
For at evaluere multipel søvnlatens og vedligeholdelse af vågenhedstest på dag 90.
90 dage
Respiratoriske parametre
Tidsramme: 90 dage
For at evaluere effekten af ​​AVAPS på respiratoriske parametre VC og mund maksimale tryk.
90 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre d'Investigation Clinique et Technologique 805

Samarbejdspartnere

Philips Respironics
Adep Assistance

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David ORLIKOWSKI, Md-PhD, Raymond Poincare Hospital - Garches - France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. februar 2012

Først opslået (SKØN)

10. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-A01306-33

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myopati

  • Duke University
    Rekruttering
    Sjælden glycogen opbevaringssygdomme naturhistorisk undersøgelse
    Glykogenopbevaringssygdom | Danons sygdom | Tarui sygdom | GSD Type 0a | GSD Type 0b | GSD VII | GSD x | GSD XII | GSD XIII | GSD XV | PGBM2 | Prkag2 | Polyglucosan krop Myopati type 1 | Polyglucosan Body Myopathy Type 2 | RBCK1 -mangel
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Natlig ventilation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner