Belimumab para el tratamiento de la esclerosis sistémica cutánea difusa

Criterios de inclusión:

1. Edad mayor o igual a dieciocho años.
2. Diagnóstico clínico de esclerosis sistémica difusa según los criterios ACR, con una puntuación cutánea de Rodnan modificada estable en el mes anterior a la introducción del tratamiento con belimumab.
3. Duración de la enfermedad menor o igual a 3 años según lo definido por la fecha de inicio del primer síntoma no de Raynaud.

Criterio de exclusión:

1. Incapacidad para dar consentimiento informado de acuerdo con las pautas institucionales.
2. Duración de la enfermedad de más de 3 años.
3. Pacientes con enfermedad mixta del tejido conjuntivo o "superposición" (es decir, aquellos que satisfacen más de un conjunto de criterios ACR para una enfermedad reumática).
4. Esclerodermia limitada.
5. Enfermedad similar a la esclerosis sistémica asociada con agentes ambientales o ingeridos, como aceite de colza tóxico, cloruro de vinilo o bleomicina.
6. Tratamiento continuo con terapias inmunosupresoras que incluyen ciclofosfamida, azatioprina, metotrexato o ciclosporina, o uso de esos medicamentos dentro del mes anterior al ingreso al ensayo.
7. El uso de otros agentes antifibróticos, incluidos colchicina, D-penicilamina, minociclina, inhibidores de la tirosina quinasa (nilotinib, imatinib, dasatinib) o colágeno oral tipo 1 en el mes anterior a la inscripción.
8. Uso en el mes previo de corticoides a dosis superiores al equivalente de prednisona 10 mg diarios. El uso de corticosteroides en < 10 mg de prednisona puede continuar durante el transcurso del estudio.
9. Tratamiento con MMF a dosis ≥ 2 gramos diarios durante > 3 meses.
10. Condición médica grave concurrente que, en opinión del investigador, hace que el paciente no sea apropiado para este estudio, como CHF incontrolable, arritmia, hipertensión pulmonar o sistémica grave, compromiso gastrointestinal grave, insuficiencia hepática, creatinina sérica superior a 2,0, infección activa, diabetes grave , enfermedad cardiovascular aterosclerótica inestable, malignidad, VIH o enfermedad vascular periférica grave.
11. Una prueba de embarazo positiva al ingresar a este estudio.
12. Se requerirá que los hombres y mujeres con potencial reproductivo usen medios anticonceptivos efectivos durante el curso del estudio, como ligadura de trompas o histerectomía, condón o diafragma usado con un espermicida, o un dispositivo intrauterino (DIU). Los anticonceptivos hormonales aprobados (como las píldoras anticonceptivas, los parches, los implantes o las inyecciones) pueden interactuar con el MMF y reducir su eficacia y, por lo tanto, no son aceptables. Las medidas anticonceptivas como el Plan B (TM), vendido para uso de emergencia después de tener relaciones sexuales sin protección, no son métodos aceptables para el uso rutinario.
13. Amamantamiento. La lactancia materna está contraindicada con el uso de MMF.
14. Participación en otro estudio de investigación clínica que involucre la evaluación de otro fármaco en investigación dentro de los noventa días posteriores a la entrada en este estudio.
15. La presencia de enfermedad pulmonar grave definida por una capacidad de difusión de menos del 30 % de la predicha o que requiere oxígeno suplementario.
16. Historial de infección por VIH
17. Infección bacteriana, viral, fúngica, micobacteriana u otra infección activa conocida Cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con antibióticos intravenosos dentro de las 4 semanas previas a la selección, o antibióticos orales dentro de las 2 semanas anteriores a la selección
18. Cualquier otra enfermedad, disfunción metabólica, hallazgo de examen físico o hallazgo de laboratorio clínico que dé sospecha razonable de una enfermedad o afección que contraindique el uso de un fármaco en investigación o que pueda afectar la interpretación de los resultados o hacer que el paciente corra un alto riesgo de complicaciones del tratamiento.
19. Uso previo de Belimumab, Rituximab u otras terapias de reducción de células B alguna vez
20. El uso de otros productos biológicos, incluidos los inhibidores de TNF, abatacept o tocilizumab dentro del mes posterior a la inscripción [este es un problema de seguridad]
21. Se excluirán los pacientes con antecedentes de depresión severa, psicosis o ideación suicida.