Belimumab pro léčbu difuzní kožní systémové sklerózy

Kritéria pro zařazení:

1. Věk vyšší nebo rovný osmnácti let.
2. Klinická diagnóza difuzní systémové sklerózy podle kritérií ACR, se stabilním modifikovaným Rodnanovým kožním skóre jeden měsíc před zavedením terapie belimumabem.
3. Trvání onemocnění kratší nebo rovné 3 letům, jak je definováno datem nástupu prvního non-Raynaudova symptomu.

Kritéria vyloučení:

1. Neschopnost poskytnout informovaný souhlas v souladu s institucionálními směrnicemi.
2. Trvání onemocnění delší než 3 roky.
3. Pacienti se smíšeným onemocněním pojivové tkáně nebo „přesahem“ (tj. ti, kteří splňují více než jeden soubor kritérií ACR pro revmatické onemocnění.)
4. Omezená sklerodermie.
5. Systémové onemocnění podobné skleróze spojené s environmentálními nebo požitými látkami, jako je toxický řepkový olej, vinylchlorid nebo bleomycin.
6. Pokračující léčba imunosupresivními terapiemi včetně cyklofosfamidu, azathioprinu, metotrexátu nebo cyklosporinu nebo užívání těchto léků do 1 měsíce od vstupu do studie.
7. Užívání jiných antifibrotických činidel včetně kolchicinu, D-penicilaminu, minocyklinu, inhibitorů tyrosinkinázy (nilotinib, imatinib, dasatinib) nebo perorálního kolagenu typu 1 v měsíci před zařazením.
8. Užívejte v předchozím měsíci kortikosteroidy v dávkách přesahujících ekvivalent prednisonu 10 mg denně. Užívání kortikosteroidů v dávce < 10 mg prednisonu může v průběhu studie pokračovat.
9. Léčba MMF v dávce ≥ 2 gramy denně po dobu > 3 měsíců.
10. Současný závažný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro tuto studii, jako je nekontrolovatelné CHF, arytmie, těžká plicní nebo systémová hypertenze, závažné postižení GI, jaterní poškození, sérový kreatinin vyšší než 2,0, aktivní infekce, těžký diabetes nestabilní aterosklerotické kardiovaskulární onemocnění, malignita, HIV nebo závažné onemocnění periferních cév.
11. Pozitivní těhotenský test při vstupu do této studie.
12. Muži a ženy s reprodukčním potenciálem budou muset v průběhu studie používat účinné prostředky antikoncepce, jako je podvázání vejcovodů nebo hysterektomie, kondom nebo bránice používané se spermicidem nebo intrauterinní tělísko (IUD). Schválená hormonální antikoncepce (jako jsou antikoncepční pilulky, náplasti, implantáty nebo injekce) mohou interagovat s MMF a snižovat jeho účinnost, a proto nejsou přijatelné. Antikoncepční opatření jako Plan B (TM), prodávaná pro nouzové použití po nechráněném pohlavním styku, nejsou přijatelné metody pro rutinní použití.
13. Kojení. Kojení je při užívání MMF kontraindikováno.
14. Účast v jiné klinické výzkumné studii zahrnující hodnocení jiného hodnoceného léku do devadesáti dnů od vstupu do této studie.
15. Přítomnost těžkého plicního onemocnění definovaného difúzní kapacitou menší než 30 % předpokládané nebo vyžadující doplňkový kyslík.
16. Infekce HIV v anamnéze
17. Známá aktivní bakteriální, virová, plísňová, mykobakteriální nebo jiná infekce nebo jakákoli velká epizoda infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu IV antibiotiky během 4 týdnů od screeningu nebo perorálními antibiotiky během 2 týdnů před screeningem
18. Jakékoli jiné onemocnění, metabolická dysfunkce, nález fyzikálního vyšetření nebo klinický laboratorní nález poskytující důvodné podezření na onemocnění nebo stav, který kontraindikuje použití hodnoceného léku nebo který může ovlivnit interpretaci výsledků nebo vystavit pacienta vysokému riziku komplikací léčby
19. Předchozí použití Belimumabu, Rituximabu nebo jiných terapií vyčerpávajících B-buňky
20. Užívání jiných biologických látek včetně inhibitorů TNF, abataceptu nebo tocilizumabu do 1 měsíce od zařazení [toto je bezpečnostní problém]
21. Pacienti s anamnézou těžké deprese, psychózy nebo sebevražedných myšlenek budou vyloučeni.