Belimumab för behandling av diffus kutan systemisk skleros

Inklusionskriterier:

1. Ålder större än eller lika med arton år.
2. Klinisk diagnos av diffus systemisk skleros enligt ACR-kriterier, med en stabil modifierad Rodnan-hudpoäng under en månad före införandet av belimumabbehandling.
3. Sjukdomslängd på mindre än eller lika med 3 år enligt definitionen av datumet för debut av det första icke-Raynauds symptom.

Exklusions kriterier:

1. Oförmåga att ge informerat samtycke i enlighet med institutionella riktlinjer.
2. Sjukdomens varaktighet längre än 3 år.
3. Patienter med blandad bindvävssjukdom eller "överlappning" (dvs. de som uppfyller mer än en uppsättning ACR-kriterier för en reumatisk sjukdom.)
4. Begränsad sklerodermi.
5. Systemisk sklerosliknande sjukdom associerad med miljömässiga eller intagna ämnen som giftig rapsolja, vinylklorid eller bleomycin.
6. Pågående behandling med immunsuppressiva terapier inklusive cyklofosfamid, azatioprin, metotrexat eller ciklosporin, eller användning av dessa mediciner inom 1 månad efter att försöket påbörjats.
7. Användning av andra anti-fibrotiska medel inklusive kolchicin, D-penicillamin, minocyklin, tyrosinkinashämmare (nilotinib, imatinib, dasatinib) eller typ 1 oralt kollagen under månaden före inskrivningen.
8. Använd under föregående månad av kortikosteroider i doser som överstiger motsvarande prednison 10 mg dagligen. Användning av kortikosteroider < 10 mg prednison kan fortsätta under studiens gång.
9. Behandling med MMF i en dos på ≥ 2 gram dagligen i > 3 månader.
10. Samtidigt allvarligt medicinskt tillstånd som enligt utredaren gör patienten olämplig för denna studie såsom okontrollerbar CHF, arytmi, svår pulmonell eller systemisk hypertoni, allvarlig GI-påverkan, nedsatt leverfunktion, serumkreatinin över 2,0, aktiv infektion, svår diabetes , instabil aterosklerotisk kardiovaskulär sjukdom, malignitet, HIV eller allvarlig perifer vaskulär sjukdom.
11. Ett positivt graviditetstest vid inträde i denna studie.
12. Män och kvinnor med reproduktionspotential kommer att behöva använda effektiva preventivmedel under studiens gång, såsom en tubal ligation eller hysterektomi, kondom eller diafragma som används med en spermiedödande medel eller en intrauterin enhet (IUD). Godkända hormonella preventivmedel (såsom p-piller, plåster, implantat eller injektioner) kan interagera med och minska effektiviteten av MMF och är därför inte acceptabla. Preventivmedel som Plan B (TM), som säljs för akut användning efter oskyddat sex, är inte acceptabla metoder för rutinbruk.
13. Amning. Amning är kontraindicerat med användning av MMF.
14. Deltagande i en annan klinisk forskningsstudie som involverar utvärdering av ett annat prövningsläkemedel inom nittio dagar efter inträdet i denna studie.
15. Förekomsten av allvarlig lungsjukdom definierad av en diffusionskapacitet på mindre än 30 % av förutsagt eller som kräver extra syre.
16. Historik om HIV-infektion
17. Känd aktiv bakteriell, viral, svamp-, mykobakteriell eller annan infektion r någon större episod av infektion som kräver sjukhusvistelse eller behandling med IV-antibiotika inom 4 veckor efter screening, eller orala antibiotika inom 2 veckor före screening
18. Alla andra sjukdomar, metabolisk dysfunktion, fynd av fysisk undersökning eller kliniska laboratoriefynd som ger rimlig misstanke om en sjukdom eller tillstånd som kontraindicerar användningen av ett prövningsläkemedel eller som kan påverka tolkningen av resultaten eller göra patienten med hög risk för behandlingskomplikationer
19. Tidigare användning av Belimumab, Rituximab eller andra B-cellsnedbrytande behandlingar någonsin
20. Användning av andra biologiska läkemedel inklusive TNF-hämmare, abatacept eller tocilizumab inom 1 månad efter inskrivningen [detta är en säkerhetsfråga]
21. Patienter med en historia av svår depression, psykos eller självmordstankar kommer att exkluderas.