Belimumabe para o Tratamento da Esclerose Sistêmica Cutânea Difusa

Critério de inclusão:

1. Idade maior ou igual a dezoito anos.
2. Diagnóstico clínico de esclerose sistêmica difusa pelos critérios do ACR, com escore cutâneo de Rodnan modificado estável no mês anterior à introdução da terapia com belimumabe.
3. Duração da doença menor ou igual a 3 anos, definida pela data de início do primeiro sintoma não-Raynaud.

Critério de exclusão:

1. Incapacidade de prestar consentimento informado de acordo com as diretrizes institucionais.
2. Duração da doença superior a 3 anos.
3. Pacientes com doença mista do tecido conjuntivo ou "overlap" (i.e. aqueles que satisfazem mais de um conjunto de critérios ACR para uma doença reumática.)
4. Esclerodermia limitada.
5. Doença semelhante à esclerose sistêmica associada a agentes ambientais ou ingeridos, como óleo de colza tóxico, cloreto de vinila ou bleomicina.
6. Tratamento contínuo com terapias imunossupressoras, incluindo ciclofosfamida, azatioprina, metotrexato ou ciclosporina, ou uso desses medicamentos dentro de 1 mês após o início do estudo.
7. O uso de outros agentes antifibróticos, incluindo colchicina, D-penicilamina, minociclina, inibidores de tirosina quinase (nilotinibe, imatinibe, dasatinibe) ou colágeno oral Tipo 1 no mês anterior à inscrição.
8. Uso no mês anterior de corticosteroides em doses superiores ao equivalente a 10 mg de prednisona ao dia. O uso de corticosteroide em < 10 mg de prednisona pode continuar durante o curso do estudo.
9. Tratamento com MMF em dose ≥ 2 gramas por dia por > 3 meses.
10. Condição médica grave concomitante que, na opinião do investigador, torna o paciente inadequado para este estudo, como ICC incontrolável, arritmia, hipertensão pulmonar ou sistêmica grave, envolvimento gastrointestinal grave, insuficiência hepática, creatinina sérica superior a 2,0, infecção ativa, diabetes grave , doença cardiovascular aterosclerótica instável, malignidade, HIV ou doença vascular periférica grave.
11. Um teste de gravidez positivo no início deste estudo.
12. Homens e mulheres com potencial reprodutivo deverão usar meios eficazes de contracepção durante o estudo, como laqueadura ou histerectomia, preservativo ou diafragma usado com espermicida ou dispositivo intrauterino (DIU). Contraceptivos hormonais aprovados (como pílulas anticoncepcionais, adesivos, implantes ou injeções) podem interagir e reduzir a eficácia do MMF e, portanto, não são aceitáveis. Medidas anticoncepcionais como o Plano B (TM), vendido para uso emergencial após sexo desprotegido, não são métodos aceitáveis ​​para uso rotineiro.
13. Amamentação. A amamentação é contra-indicada com o uso de MMF.
14. Participação em outro estudo de pesquisa clínica envolvendo a avaliação de outro medicamento experimental dentro de noventa dias após a entrada neste estudo.
15. A presença de doença pulmonar grave definida por uma capacidade de difusão inferior a 30% do previsto ou que requer oxigênio suplementar.
16. Histórico de infecção pelo HIV
17. Infecção bacteriana, viral, fúngica, micobacteriana ou outra infecção ativa conhecida ou qualquer episódio importante de infecção que exija hospitalização ou tratamento com antibióticos IV dentro de 4 semanas após a triagem ou antibióticos orais dentro de 2 semanas antes da triagem
18. Qualquer outra doença, disfunção metabólica, achado de exame físico ou achado de laboratório clínico que dê suspeita razoável de uma doença ou condição que contraindique o uso de um medicamento em investigação ou que possa afetar a interpretação dos resultados ou tornar o paciente em alto risco de complicações do tratamento
19. Uso anterior de belimumabe, rituximabe ou outras terapias de depleção de células B
20. O uso de outros produtos biológicos, incluindo inibidores de TNF, abatacept ou tocilizumabe dentro de 1 mês após a inscrição [este é um problema de segurança]
21. Pacientes com histórico de depressão grave, psicose ou ideação suicida serão excluídos.