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Studio di efficacia e sicurezza di deferasirox in pazienti con talassemia non dipendente da trasfusioni (THETIS)

19 settembre 2019 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, multicentrico, di efficacia e sicurezza di deferasirox in pazienti con sovraccarico di ferro con talassemia non trasfusionale dipendente

Valutata l'efficacia di deferasirox in pazienti con talassemia non dipendente da trasfusione in base alla variazione della concentrazione di ferro epatico rispetto al basale dopo 52 settimane di trattamento. Ha fornito un'ulteriore valutazione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine del deferasirox nei pazienti NTDT con sovraccarico di ferro (LIC ≥ 5 mg Fe/g fegato dw e SF ≥ 300 ng/mL) fino a 260 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

134

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Grecia, 115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia, 1006
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Anemia congenita o cronica non dipendente dalle trasfusioni inclusa beta-talassemia intermedia, HbE beta-talassemia o alfa-talassemia intermedia (malattia da HbH)/Concentrazione di ferro nel fegato >/= 5 mg Fe/g dw Ferritina sierica >/= 300 ng/mL

Criteri di esclusione:

HbS-beta talassemia, programma trasfusionale regolare previsto durante lo studio, trasfusione di sangue 6 mesi prima dell'inizio dello studio, proteinuria significativa, clearance della creatinina </= 40 ml/min, creatinina sierica > ULN, ALT > 5 x ULN, epatite B attiva o C, cirrosi

Solo Pediatria:

È necessario un peso del paziente di almeno 20 kg per consentire la somministrazione di 5 mg/kg con una compressa da 125 mg

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Deferasirox
Tutti i pazienti sono stati trattati con 10 mg/kg/die di deferasirox con aggiustamenti della dose dopo 4 settimane di trattamento in base alla concentrazione basale di ferro epatico (LIC).
Droga: deferasirox
Le compresse dispersibili di deferasirox ai dosaggi di 125 mg, 250 mg e 500 mg sono state somministrate per via orale giornaliera.
Altri nomi:
  • ICL670

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del contenuto di ferro nel fegato (LIC) a 52 settimane dal basale
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
Variazione assoluta della concentrazione di ferro epatico misurata mediante risonanza magnetica rispetto al basale dopo 52 settimane di trattamento
Basale, 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con LIC al basale>15 che hanno raggiunto LIC<5 mg Fe/g dw
Lasso di tempo: 5 anni
La percentuale di partecipanti con LIC al basale>15 mg Fe/g dw che hanno raggiunto una LIC <5 mg Fe/g dw durante lo studio
5 anni
Tempo per raggiungere LIC <5 mg Fe/g dw
Lasso di tempo: 5 anni
Tempo per raggiungere LIC <5 mg Fe/g dw per i partecipanti con LIC al basale>15 mg Fe/g dw durante lo studio
5 anni
Tempo dal LIC target di 3 mg Fe/g dw al primo LIC ≥5 mg Fe/g dw nel periodo di follow-up
Lasso di tempo: post-basale, fino a 260 settimane
Tempo dal target LIC <3 mg Fe/g dw al primo LIC ≥5 mg Fe/g dw nel periodo di follow-up
post-basale, fino a 260 settimane
Variazione assoluta degli esiti relativi alla salute utilizzando il modulo di studio sugli esiti medici 36 (SF-36v2)
Lasso di tempo: Basale, 52, 104 e 156 settimane
L'SF-36 è un questionario autosomministrato per adulti (dai 18 anni di età) e contiene 36 item che misurano: funzionamento fisico, limitazione di ruolo dovuta a problemi di salute fisica, dolore corporeo, percezioni generali sulla salute, vitalità, funzionamento sociale, ruolo limitazioni dovute a problemi emotivi e salute mentale generale. I valori più alti indicano una migliore valutazione della salute. Intervallo: da 0 a 100 [da 0 (peggiore stato di salute possibile misurato dal questionario) a 100 (miglior stato di salute possibile)].
Basale, 52, 104 e 156 settimane
Cambiamento assoluto nei risultati relativi alla salute utilizzando il questionario sulla qualità della vita pediatrica (PedsQL™)
Lasso di tempo: Basale, 52, 104 e 156 settimane
Il PedsQL™ è un approccio modulare alla misurazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) nei bambini e negli adolescenti. Le scale di base generiche PedsQL™ a 23 voci comprendono i domini fondamentali essenziali per la misurazione della HRQOL pediatrica: 1) Funzionamento fisico (8 voci), 2) Funzionamento emotivo (5 voci), 3) Funzionamento sociale (5 voci) e 4) Scuola Funzionante (5 articoli). Le scale di base generiche sono progettate per consentire confronti tra popolazioni di pazienti e popolazioni sane. I valori più alti indicano una migliore valutazione della salute. Intervallo: da 0 a 100 [da 0 (peggiore stato di salute possibile misurato dal questionario) a 100 (miglior stato di salute possibile)].
Basale, 52, 104 e 156 settimane
Variazione assoluta della LIC rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica rispetto al basale nel tempo fino a 260 settimane
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 settimane
Ferritina sierica (SF) vs LIC al basale e EOS (settimana 260 + 30 giorni di follow-up)
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (EOS): settimana 260 + 30 giorni di follow-up
La correlazione tra ferritina sierica e LIC viene valutata utilizzando grafici a dispersione con coefficiente di correlazione di Pearson e modello lineare semplice.
Basale, fine dello studio (EOS): settimana 260 + 30 giorni di follow-up
Analisi di correlazione per la variazione assoluta di LIC e ferritina sierica alla settimana 24 e EOS (settimana 260 + 30 giorni di follow-up)
Lasso di tempo: Settimana 24, fine dello studio (EOS): settimana 260 + 30 giorni di follow-up
La correlazione per la variazione assoluta tra LIC e ferritina sierica è stata valutata utilizzando grafici a dispersione con coefficiente di correlazione di Pearson e modello lineare semplice.
Settimana 24, fine dello studio (EOS): settimana 260 + 30 giorni di follow-up
Variazione assoluta della LIC rispetto al basale dopo 52 settimane di trattamento a causa della sottostante sindrome da talassemia non trasfusionale dipendente (NTDT)
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
Variazione assoluta della concentrazione di ferro epatico misurata mediante risonanza magnetica dal basale dopo 52 settimane di trattamento per sindrome NTDT sottostante. I 4 tipi di malattia di base: beta-talassemia intermedia (N = 69), HbE beta-talassemia (N = 24), alfa-talassemia intermedia (malattia da HbH) (N = 40), altro, specificare (N = 1)
Basale, 52 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica rispetto al basale dopo 52 settimane
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
Variazione assoluta della ferritina sierica rispetto al basale dopo 52 settimane di trattamento
Basale, 52 settimane
Parametri PK: AUCtau
Lasso di tempo: pre-dose (0 ore) e a 2 e 4 ore alla settimana 4
Il parametro farmacocinetico, AUCtau, è stato determinato utilizzando uno o più metodi non compartimentali per deferasirox e il suo complesso di ferro. AUC=area sotto la curva concentrazione-tempo durante un intervallo di somministrazione allo stato stazionario (quantità × tempo × volume).
pre-dose (0 ore) e a 2 e 4 ore alla settimana 4
Parametri farmacocinetici: Cmax
Lasso di tempo: pre-dose (0 ore) e a 2 e 4 ore alla settimana 4
Il parametro farmacocinetico, Cmax, è stato determinato utilizzando uno o più metodi non compartimentali per deferasirox e il suo complesso di ferro. Cmax (concentrazione plasmatica massima/di picco del farmaco dopo la somministrazione del farmaco)=quantità × volume
pre-dose (0 ore) e a 2 e 4 ore alla settimana 4
Parametri farmacocinetici: Tmax
Lasso di tempo: pre-dose (0 ore) e a 2 e 4 ore alla settimana 4
Il parametro farmacocinetico, Tmax, può essere determinato utilizzando uno o più metodi non compartimentali per il deferasirox e il suo complesso del ferro. Tmax=tempo per raggiungere la concentrazione massima/picco dopo la somministrazione del farmaco.
pre-dose (0 ore) e a 2 e 4 ore alla settimana 4
Farmacocinetica plasmatica (PK) Concentrazioni di deferasirox
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24: pre-dose (0 ore), 2 ore e 4 ore post-dose
Sono stati raccolti campioni di sangue per la valutazione PK per un sottogruppo di pazienti. Il paziente doveva essere stato in trattamento senza aggiustamento della dose o interruzione del trattamento (per qualsiasi motivo) per almeno 4 giorni consecutivi prima della visita programmata per il campionamento farmacocinetico. Se si è verificata una modifica o un'interruzione del dosaggio entro 4 giorni dalla visita, non è stato raccolto alcun campione di sangue PK ed è stato necessario fare un commento appropriato sulla pagina PK CRF.
Settimane 12 e 24: pre-dose (0 ore), 2 ore e 4 ore post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

3 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

17 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

18 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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