비수혈 의존성 지중해빈혈 환자에서 데페라시록스의 효능 및 안전성 연구 (THETIS)
2019년 9월 19일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
비수혈 의존성 지중해빈혈이 있는 철분 과부하 환자에서 데페라시록스의 오픈 라벨, 다기관, 효능 및 안전성 연구
비수혈 의존성 지중해빈혈 환자에 대한 데페라시록스의 효능을 52주 치료 후 기준선에서 간 철분 농도의 변화를 기준으로 평가했습니다.
철분 과부하(LIC ≥ 5mg Fe/g 간 dw 및 SF ≥ 300ng/mL)가 있는 NTDT 환자에서 최대 260주 동안 데페라시록스의 장기 효능 및 안전성에 대한 추가 평가를 제공했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
134
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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GR
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Goudi-Athens, GR, 그리스, 115 27
- Novartis Investigative Site
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Beirut
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Hazmiyeh, Beirut, 레바논, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW1 2PJ
- Novartis Investigative Site
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CA
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Cagliari, CA, 이탈리아, 09121
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, 이탈리아, 20122
- Novartis Investigative Site
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir, 칠면조, 35040
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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Tunis, 튀니지, 1006
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
중간 베타 지중해 빈혈, HbE 베타 지중해 빈혈 또는 중간 알파 지중해 빈혈(HbH 질환)을 포함한 비수혈 의존성 선천성 또는 만성 빈혈/ 간 철 농도 >/= 5 mg Fe/g dw 혈청 페리틴 >/= 300 ng/mL
제외 기준:
HbS-베타 지중해빈혈, 연구 기간 동안 예상되는 정기적인 수혈 프로그램, 연구 시작 6개월 전 수혈, 상당한 단백뇨, 크레아티닌 청소율 </= 40 ml/분, 혈청 크레아티닌 > ULN, ALT >5 x ULN, 활동성 B형 간염 또는 C, 간경변
소아과 전용:
125mg 1정으로 5mg/kg을 투여하려면 환자의 체중이 20kg 이상이어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 데페라시록스
모든 환자는 10mg/kg/일 데페라시록스로 치료받았으며 4주간의 치료 후 기준선 간 철분 농도(LIC)에 따라 용량을 조절했습니다.
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125 mg, 250 mg 및 500 mg 농도의 데페라시록스 분산성 정제를 매일 경구 투여했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선으로부터 52주차에 간 철분 함량(LIC)의 절대적인 변화
기간: 기준선, 52주
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치료 52주 후 기준선에서 MRI로 측정한 간 철 농도의 절대 변화
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기준선, 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LIC<5 mg Fe/g dw를 달성한 기준선 LIC>15인 참가자의 비율
기간: 5 년
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연구 기간 동안 LIC <5 mg Fe/g dw를 달성한 기준선 LIC가 >15 mg Fe/g dw인 참가자의 비율
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5 년
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LIC <5 mg Fe/g dw 달성까지의 시간
기간: 5 년
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연구 기간 동안 기준선 LIC가 >15 mg Fe/g dw인 참가자의 경우 LIC <5 mg Fe/g dw 달성까지의 시간
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5 년
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후속 조치 기간의 대상 LIC 3mg Fe/g dw에서 첫 번째 LIC ≥5 mg Fe/g dw까지의 시간
기간: 기준선 이후, 최대 260주
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추적 기간 동안 대상 LIC <3 mg Fe/g dw에서 첫 번째 LIC ≥5 mg Fe/g dw까지의 시간
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기준선 이후, 최대 260주
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의학적 결과 연구 양식 36(SF-36v2)을 사용한 건강 관련 결과의 절대적 변화
기간: 기준선, 52주, 104주 및 156주
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SF-36은 성인(18세 이상)을 대상으로 하는 자가 작성 설문지로 신체 기능, 신체 건강 문제로 인한 역할 제한, 신체 통증, 일반적인 건강 인식, 활력, 사회적 기능, 역할을 측정하는 36개 항목을 포함합니다. 정서적 문제 및 일반적인 정신 건강으로 인한 제한.
더 높은 값은 더 나은 건강 평가를 나타냅니다.
범위: 0 ~ 100[0(설문지로 측정한 최악의 건강 상태) ~ 100(최상의 건강 상태)].
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기준선, 52주, 104주 및 156주
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소아 삶의 질 설문지(PedsQL™)를 사용한 건강 관련 결과의 절대적 변화
기간: 기준선, 52주, 104주 및 156주
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PedsQL™은 아동 및 청소년의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
23개 항목 PedsQL™ 일반 핵심 척도는 소아 HRQOL 측정을 위한 필수 핵심 영역을 포함합니다. 1) 신체 기능(8개 항목), 2) 감정 기능(5개 항목), 3) 사회적 기능(5개 항목) 및 4) 학교 작동(5개 항목).
Generic Core Scales는 환자 및 건강한 집단 전체를 비교할 수 있도록 설계되었습니다.
더 높은 값은 더 나은 건강 평가를 나타냅니다.
범위: 0 ~ 100[0(설문지로 측정한 최악의 건강 상태) ~ 100(최상의 건강 상태)].
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기준선, 52주, 104주 및 156주
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시간 경과에 따른 기준선에서 LIC의 절대적인 변화
기간: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260주
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기준선에서 최대 260주까지 시간 경과에 따른 혈청 페리틴의 절대 변화
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24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260주
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베이스라인 및 EOS에서 혈청 페리틴(SF) 대 LIC(260주차 + 30일 추적 조사)
기간: 기준선, 연구 종료(EOS): 260주 + 30일 후속 조치
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혈청 페리틴과 LIC 사이의 상관관계는 피어슨 상관계수와 간단한 선형 모델이 있는 산점도를 사용하여 평가됩니다.
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기준선, 연구 종료(EOS): 260주 + 30일 후속 조치
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24주차 및 EOS(260주차 + 30일 추적 조사)에서 LIC 및 혈청 페리틴의 절대 변화에 대한 상관관계 분석
기간: 24주차, 연구 종료(EOS): 260주차 + 30일 후속 조치
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LIC와 혈청 페리틴 사이의 절대 변화에 대한 상관관계는 피어슨 상관 계수와 단순 선형 모델이 있는 산점도를 사용하여 평가되었습니다.
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24주차, 연구 종료(EOS): 260주차 + 30일 후속 조치
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기본 비수혈 의존성 지중해 빈혈(NTDT) 증후군에 의한 치료 52주 후 기준선에서 LIC의 절대적 변화
기간: 기준선, 52주
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기본 NTDT 증후군에 의한 치료 52주 후 기준선에서 MRI로 측정한 간 철 농도의 절대 변화.
4가지 기본 질병 유형: 중간 베타 지중해 빈혈(N = 69), HbE 베타 지중해 빈혈(N = 24), 중간 알파 지중해 빈혈(HbH 질병)(N = 40), 기타, 지정(N = 1)
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기준선, 52주
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52주 후 베이스라인에서 혈청 페리틴의 절대 변화
기간: 기준선, 52주
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치료 52주 후 기준선에서 혈청 페리틴의 절대 변화
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기준선, 52주
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PK 매개변수: AUCtau
기간: 투여 전(0시간), 2주차 및 4주차 4시간
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약동학 파라미터 AUCtau는 데페라시록스와 그 철 복합체에 대한 비구획 방법을 사용하여 결정되었습니다.
AUC = 정상 상태에서 투여 간격 동안 농도-시간 곡선 아래 면적(양 × 시간 × 부피).
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투여 전(0시간), 2주차 및 4주차 4시간
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PK 매개변수: Cmax
기간: 투여 전(0시간), 2주차 및 4주차 4시간
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데페라시록스와 그 철 복합체에 대한 비구획 방법(들)을 사용하여 약동학 매개변수 Cmax를 측정했습니다.
Cmax(약물 투여 후 최대/피크 혈장 약물 농도) = 양 × 부피
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투여 전(0시간), 2주차 및 4주차 4시간
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PK 매개변수: Tmax
기간: 투여 전(0시간), 2주차 및 4주차 4시간
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데페라시록스와 그 철 복합체에 대한 비구획 방법을 사용하여 약동학 매개변수 Tmax를 결정할 수 있습니다.
Tmax = 약물 투여 후 최대/피크 농도에 도달하는 시간.
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투여 전(0시간), 2주차 및 4주차 4시간
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혈장 약동학(PK) 데페라시록스 농도
기간: 12주 및 24주차: 투여 전(0시간), 투여 후 2시간 및 4시간
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PK 평가를 위한 혈액 샘플을 환자의 하위 그룹에 대해 수집했습니다.
환자는 예정된 PK 샘플링 방문 전 최소 연속 4일 동안 용량 조정 또는 치료 중단(어떤 이유로든) 없이 치료를 받아야 했습니다.
방문 4일 이내에 용량 변경 또는 중단이 있는 경우 PK 혈액 샘플을 수집하지 않았으며 PK CRF 페이지에 적절한 설명을 작성해야 했습니다.
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12주 및 24주차: 투여 전(0시간), 투여 후 2시간 및 4시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 12월 6일
기본 완료 (실제)
2015년 1월 3일
연구 완료 (실제)
2019년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 10월 17일
처음 게시됨 (추정)
2012년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 19일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CICL670E2419
- 2012-000650-64 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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