Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deferasirox hatékonysági és biztonságossági vizsgálata nem transzfúziótól függő talaszémiában szenvedő betegeknél (THETIS)

2019. szeptember 19. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt, többközpontú, hatékonysági és biztonságossági vizsgálat a deferasiroxról vastúlterhelésben szenvedő, nem transzfúziótól függő talaszémiában szenvedő betegeknél

A deferasirox hatásosságát nem transzfúziótól függő talaszémiában szenvedő betegeknél a máj vaskoncentrációjának kiindulási értékhez viszonyított változása alapján értékelte 52 hetes kezelés után. A deferasirox hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának további értékelése vastúlterhelésben szenvedő NTDT-betegeknél (LIC ≥ 5 mg Fe/g máj dw és SF ≥ 300 ng/ml) legfeljebb 260 hétig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

134

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Görögország, 115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Kína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • CA
      • Cagliari, CA, Olaszország, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pulyka, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tunézia
      • Tunis, Tunézia, 1006
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Nem transzfúziótól függő veleszületett vagy krónikus vérszegénység, beleértve a béta-thalassemia intermedia, HbE béta-thalassemia vagy alfa-thalassemia intermedia (HbH-betegség)/Máj vaskoncentrációja >/= 5 mg Fe/g dw Szérum Ferritin >/= 300 ng/mL

Kizárási kritériumok:

HbS-béta Thalassemia, várható rendszeres transzfúziós program a vizsgálat során, vérátömlesztés a vizsgálat megkezdése előtt 6 hónappal, jelentős proteinuria, kreatinin-clearance </= 40 ml/perc, szérum kreatinin > ULN, ALT > 5 x ULN, aktív hepatitis B ill. C, cirrhosis

Csak gyermekgyógyászat:

Egy 125 mg-os tablettával 5 mg/ttkg-os adagoláshoz legalább 20 kg-os betegnek kell lennie

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Deferasirox
Minden beteget 10 mg/ttkg/nap deferaziroxszal kezeltek, 4 hetes kezelés után az adagot a máj vaskoncentrációjának (LIC) megfelelően módosítva.
Drog: deferazirox
A 125 mg-os, 250 mg-os és 500 mg-os deferasirox diszpergálódó tablettákat napi szájon át adták be.
Más nevek:
  • ICL670

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A máj vastartalmának (LIC) abszolút változása a kiindulási állapottól számított 52. héten
Időkeret: Kiindulási állapot, 52 hét
A máj vaskoncentrációjának abszolút változása MRI-vel mérve a kiindulási értékhez képest 52 hetes kezelés után
Kiindulási állapot, 52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek kiindulási LIC-értéke >15, és LIC-értéke <5 mg Fe/g dw
Időkeret: 5 év
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek kiindulási LIC-értéke >15 mg Fe/g dw, és akik a vizsgálat során elérték a LIC-értéket <5 mg Fe/g dw
5 év
A LIC <5 mg Fe/g dw eléréséig eltelt idő
Időkeret: 5 év
A LIC <5 mg Fe/g dw eléréséig eltelt idő azoknál a résztvevőknél, akiknek a kiindulási LIC értéke >15 mg Fe/g dw a vizsgálat során
5 év
A 3 mg Fe/g dw cél LIC-től az első ≥5 mg Fe/g dw LIC-ig a követési időszakban
Időkeret: kiindulási állapot után, akár 260 hétig
A cél LIC <3 mg Fe/g dw és az első LIC ≥5 mg Fe/g dw közötti idő a követési időszakban
kiindulási állapot után, akár 260 hétig
Az egészséggel kapcsolatos eredmények abszolút változása az orvosi eredmények felhasználásával, 36. vizsgálati űrlap (SF-36v2)
Időkeret: Kiindulási állapot, 52, 104 és 156 hét
Az SF-36 egy önkitöltős kérdőív felnőtteknek (18 éves kortól), és 36 elemet tartalmaz, amelyek a következőket mérik: fizikai működés, fizikai egészségi problémák miatti szerepkorlátozás, testi fájdalom, általános egészségi megítélés, vitalitás, szociális működés, szerep érzelmi problémák és általános mentális egészség miatti korlátok. A magasabb értékek az egészség jobb értékelését jelzik. Tartomány: 0-tól 100-ig [0 (a kérdőív által mért lehető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (a lehető legjobb egészségi állapot)].
Kiindulási állapot, 52, 104 és 156 hét
Az egészséggel kapcsolatos eredmények abszolút változása a gyermekgyógyászati ​​életminőség kérdőív (PedsQL™) segítségével
Időkeret: Kiindulási állapot, 52, 104 és 156 hét
A PedsQL™ egy moduláris megközelítés a gyermekek és serdülők egészséggel kapcsolatos életminőségének (HRQOL) mérésére. A 23 elemből álló PedsQL™ Generic Core Scales a gyermekgyógyászati ​​HRQOL mérés alapvető alapvető területeit tartalmazza: 1) Fizikai működés (8 elem), 2) Érzelmi működés (5 elem), 3) Társadalmi működés (5 elem) és 4) Iskola. Működőképes (5 tétel). A Generic Core Scales úgy lett kialakítva, hogy lehetővé tegye a betegek és az egészséges populációk összehasonlítását. A magasabb értékek az egészség jobb értékelését jelzik. Tartomány: 0-tól 100-ig [0 (a kérdőív által mért lehető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (a lehető legjobb egészségi állapot)].
Kiindulási állapot, 52, 104 és 156 hét
Abszolút változás a LIC-ben az alapvonalhoz képest az idő múlásával
Időkeret: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 hét
A szérum ferritin abszolút változása a kiindulási értékhez képest idővel 260 hétig
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 hét
Szérum ferritin (SF) vs LIC az alaphelyzetben és az EOS (260. hét + 30 napos követés)
Időkeret: Kiindulási állapot, vizsgálat vége (EOS): 260. hét + 30 napos követés
A szérum ferritin és a LIC közötti korrelációt Pearson korrelációs együtthatóval és egyszerű lineáris modellel ellátott szórásdiagramok segítségével értékeltük.
Kiindulási állapot, vizsgálat vége (EOS): 260. hét + 30 napos követés
A LIC és a szérumferitin abszolút változásának korrelációs elemzése a 24. héten és az EOS-ben (260. hét + 30 napos követés)
Időkeret: 24. hét, vizsgálat vége (EOS): 260. hét + 30 napos követés
A LIC és a szérum ferritin közötti abszolút változás korrelációját Pearson korrelációs együtthatóval és egyszerű lineáris modellel ellátott szórásdiagramok segítségével értékeltük.
24. hét, vizsgálat vége (EOS): 260. hét + 30 napos követés
A LIC abszolút változása a kiindulási értékhez képest 52 hetes kezelés után a nem transzfúziótól függő talaszémia (NTDT) mögöttes szindróma miatt
Időkeret: Kiindulási állapot, 52 hét
A máj vaskoncentrációjának abszolút változása a kiindulási értékhez képest MRI-vel mérve 52 hetes kezelés után, az alapjául szolgáló NTDT-szindróma miatt. A 4 alapbetegségtípus: Beta-thalassemia intermedia (N = 69), HbE béta-thalassemia (N = 24), Alfa-talaszémia intermedia (HbH betegség) (N = 40), Egyéb, adja meg (N = 1)
Kiindulási állapot, 52 hét
A szérum feritin abszolút változása az alapértékhez képest 52 hét után
Időkeret: Kiindulási állapot, 52 hét
A szérum ferritin abszolút változása a kiindulási értékhez képest 52 hetes kezelés után
Kiindulási állapot, 52 hét
PK paraméterek: AUCtau
Időkeret: adagolás előtt (0 óra), valamint a 2. és 4. órában a 4. héten
A farmakokinetikai paramétert, az AUCtau-t, nem kompartmentális módszer(ek) segítségével határozták meg a deferaziroxra és vaskomplexére vonatkozóan. AUC = a koncentráció-idő görbe alatti terület az adagolási intervallum alatt egyensúlyi állapotban (mennyiség × idő × térfogat).
adagolás előtt (0 óra), valamint a 2. és 4. órában a 4. héten
PK paraméterek: Cmax
Időkeret: adagolás előtt (0 óra), valamint a 2. és 4. órában a 4. héten
A Cmax farmakokinetikai paramétert nem kompartmentális módszerrel határozták meg a deferaziroxra és vaskomplexére vonatkozóan. Cmax (maximális/csúcs plazma gyógyszerkoncentráció a gyógyszer beadása után) = mennyiség × térfogat
adagolás előtt (0 óra), valamint a 2. és 4. órában a 4. héten
PK paraméterek: Tmax
Időkeret: adagolás előtt (0 óra), valamint a 2. és 4. órában a 4. héten
A farmakokinetikai paraméter, Tmax, nem kompartmentális módszer(ek) segítségével határozható meg a deferaziroxra és vaskomplexére vonatkozóan. Tmax = a maximális/csúcskoncentráció elérésének ideje a gyógyszer beadását követően.
adagolás előtt (0 óra), valamint a 2. és 4. órában a 4. héten
Plazma farmakokinetika (PK) Deferasirox koncentrációk
Időkeret: 12. és 24. hét: az adagolás előtt (0 óra), 2 óra és 4 óra az adagolás után
A PK értékeléséhez vérmintákat gyűjtöttek a betegek egy alcsoportjáról. A betegnek a tervezett PK mintavételi vizit előtt legalább 4 egymást követő napon dózismódosítás vagy a kezelés megszakítása nélkül kellett kezelésben részesülnie. Ha a látogatást követő 4 napon belül dózismódosítás vagy megszakítás történt, PK vérmintát nem vettek, és megfelelő megjegyzést kellett tenni a PK CRF oldalán.
12. és 24. hét: az adagolás előtt (0 óra), 2 óra és 4 óra az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. december 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. január 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. január 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. október 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. október 17.

Első közzététel (Becslés)

2012. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. október 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 19.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kérelmeket tudományos érdemek alapján független szakértői testület vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

Ezek a vizsgálati adatok jelenleg a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt folyamat szerint állnak rendelkezésre.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a deferazirox

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel