Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Deferasirox hos patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (THETIS)

19. september 2019 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben etiket, multicenter-, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af Deferasirox hos jernoverbelastede patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi

Vurderede effekten af ​​deferasirox hos patienter med ikke-transfusionsafhængig thalassæmi baseret på ændring i leverens jernkoncentration fra baseline efter 52 ugers behandling. Forudsat yderligere vurdering af den langsigtede effekt og sikkerhed af deferasirox hos NTDT-patienter med jernoverskud (LIC ≥ 5 mg Fe/g lever dw og SF ≥ 300 ng/ml) i op til 260 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Grækenland, 115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien, 1006
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Ikke-transfusionsafhængig medfødt eller kronisk anæmi inklusive beta-thalassæmi intermedia, HbE beta-thalassæmi eller alpha-thalassæmi intermedia (HbH sygdom)/ Leverjernkoncentration >/= 5 mg Fe/g dw Serum Ferritin >/= 300 ng/mL

Ekskluderingskriterier:

HbS-beta-thalassæmi, forventet regelmæssigt transfusionsprogram under undersøgelsen, blodtransfusion 6 måneder før studiestart, signifikant proteinuri, kreatininclearance </= 40 ml/min, serumkreatinin > ULN, ALT >5 x ULN, aktiv hepatitis B eller C, skrumpelever

Kun pædiatri:

En patients vægt på mindst 20 kg er påkrævet for at tillade dosering på 5 mg/kg med en tablet på 125 mg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Deferasirox
Alle patienter blev behandlet med 10 mg/kg/dag deferasirox med dosisjusteringer efter 4 ugers behandling i henhold til baseline leverjernkoncentration (LIC).
Medicin: deferasirox
Deferasirox dispergerbare tabletter i styrker på 125 mg, 250 mg og 500 mg blev administreret ved oral daglig dosering.
Andre navne:
  • ICL670

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i leverjernindhold (LIC) ved 52 uger fra baseline
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Absolut ændring i leverens jernkoncentration målt ved MR fra baseline efter 52 ugers behandling
Baseline, 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med baseline LIC>15, der opnår LIC<5 mg Fe/g dw
Tidsramme: 5 år
Procentdelen af ​​deltagere med baseline LIC>15 mg Fe/g dw, der opnår en LIC <5 mg Fe/g dw under undersøgelsen
5 år
Tid til at opnå LIC <5 mg Fe/g dw
Tidsramme: 5 år
Tid til at opnå LIC <5 mg Fe/g dw for deltagere med baseline LIC>15 mg Fe/g dw under undersøgelsen
5 år
Tid fra mål-LIC på 3 mg Fe/g dw til den første LIC ≥5 mg Fe/g dw i opfølgningsperioden
Tidsramme: post-baseline, op til 260 uger
Tid fra mål-LIC <3 mg Fe/g dw til den første LIC ≥5 mg Fe/g dw i opfølgningsperioden
post-baseline, op til 260 uger
Absolut ændring i sundhedsrelaterede resultater ved brug af undersøgelsesskema 36 for medicinske resultater (SF-36v2)
Tidsramme: Baseline, 52, 104 og 156 uger
SF-36 er et selvadministreret spørgeskema til voksne (fra 18 år) og indeholder 36 punkter, som måler: Fysisk funktion, Rollebegrænsning på grund af fysiske helbredsproblemer, Kropslige smerter, Generelle sundhedsopfattelser, Vitalitet, Social funktion, Rolle begrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer og generel mental sundhed. De højere værdier indikerer en bedre vurdering af sundhed. Interval: 0 til 100 [0 (værst mulige sundhedstilstand målt ved spørgeskemaet) til 100 (bedst mulige sundhedstilstand)].
Baseline, 52, 104 og 156 uger
Absolut ændring i sundhedsrelaterede resultater ved brug af det pædiatriske livskvalitetsspørgeskema (PedsQL™)
Tidsramme: Baseline, 52, 104 og 156 uger
PedsQL™ er en modulær tilgang til måling af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn og unge. PedsQL™ Generic Core Scales med 23 elementer omfatter de essentielle kernedomæner til pædiatrisk HRQOL-måling: 1) Fysisk funktion (8 genstande), 2) Emotionel funktion (5 genstande), 3) Social funktion (5 genstande) og 4) Skole Fungerer (5 genstande). Generic Core Scales er designet til at muliggøre sammenligninger på tværs af patient- og raske populationer. De højere værdier indikerer en bedre vurdering af sundhed. Interval: 0 til 100 [0 (værst mulige sundhedstilstand målt ved spørgeskemaet) til 100 (bedst mulige sundhedstilstand)].
Baseline, 52, 104 og 156 uger
Absolut ændring i LIC fra baseline over tid
Tidsramme: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 uger
Absolut ændring i serumferritin fra baseline over tid op til 260 uger
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 uger
Serum Ferritin (SF) vs LIC ved baseline og EOS (Uge 260 + 30 dages opfølgning)
Tidsramme: Baseline, end of Study (EOS): Uge 260 + 30 dages opfølgning
Korrelation mellem serum ferritin og LIC vurderes ved hjælp af scatter plots med pearson korrelationskoefficient og simpel lineær model.
Baseline, end of Study (EOS): Uge 260 + 30 dages opfølgning
Korrelationsanalyse for absolut ændring i LIC og serumferritin i uge 24 og EOS (Uge 260 + 30 dages opfølgning)
Tidsramme: Uge 24, afslutning på studiet (EOS): Uge 260 + 30 dages opfølgning
Korrelation for absolut ændring mellem LIC og serum ferritin blev vurderet ved hjælp af scatter plots med pearson korrelationskoefficient og simpel lineær model.
Uge 24, afslutning på studiet (EOS): Uge 260 + 30 dages opfølgning
Absolut ændring i LIC fra baseline efter 52 ugers behandling ved underliggende ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT) syndrom
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Absolut ændring i leverens jernkoncentration målt ved MRI fra baseline efter 52 ugers behandling med underliggende NTDT-syndrom. De 4 underliggende sygdomstyper: Beta-thalassæmi intermedia (N = 69), HbE beta-thalassæmi (N = 24), Alpha-thalassæmi intermedia (HbH-sygdom) (N = 40), Andet, specificer (N = 1)
Baseline, 52 uger
Absolut ændring i serumferritin fra baseline efter 52 uger
Tidsramme: Baseline, 52 uger
Absolut ændring i serumferritin fra baseline efter 52 ugers behandling
Baseline, 52 uger
PK-parametre: AUCtau
Tidsramme: før dosis (0 timer) og ved 2 og 4 timer i uge 4
Den farmakokinetiske parameter, AUCtau, blev bestemt ved anvendelse af ikke-kompartmentelle metoder for deferasirox og dets jernkompleks. AUC=areal under koncentration-tid-kurven under et doseringsinterval ved steady state (mængde × tid × volumen).
før dosis (0 timer) og ved 2 og 4 timer i uge 4
PK-parametre: Cmax
Tidsramme: før dosis (0 timer) og ved 2 og 4 timer i uge 4
Den farmakokinetiske parameter, Cmax, blev bestemt ved hjælp af ikke-kompartmentelle metoder for deferasirox og dets jernkompleks. Cmax (maksimal/peak plasma-lægemiddelkoncentration efter lægemiddeladministration)=mængde × volumen
før dosis (0 timer) og ved 2 og 4 timer i uge 4
PK-parametre: Tmax
Tidsramme: før dosis (0 timer) og ved 2 og 4 timer i uge 4
Den farmakokinetiske parameter, Tmax, kan bestemmes ved hjælp af ikke-kompartmentelle metoder for deferasirox og dets jernkompleks. Tmax = tid til at nå maksimal/spidskoncentration efter lægemiddeladministration.
før dosis (0 timer) og ved 2 og 4 timer i uge 4
Plasmafarmakokinetik (PK) Deferasirox-koncentrationer
Tidsramme: Uge 12 og 24: før dosis (0 timer), 2 timer og 4 timer efter dosis
Blodprøver til PK-vurdering blev indsamlet for en undergruppe af patienter. Patienten skulle have været i behandling uden dosisjustering eller behandlingsafbrydelse (uanset grund) i mindst 4 på hinanden følgende dage forud for det planlagte PK prøveudtagningsbesøg. Hvis der var en dosisændring eller afbrydelse inden for 4 dage efter besøget, blev der ikke udtaget PK-blodprøver, og en passende kommentar skulle gives på PK CRF-siden.
Uge 12 og 24: før dosis (0 timer), 2 timer og 4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

17. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

18. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner