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Estudo de Eficácia e Segurança de Deferasirox em Pacientes com Talassemia Não Dependente de Transfusão (THETIS)

19 de setembro de 2019 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto, multicêntrico, de eficácia e segurança de deferasirox em pacientes com sobrecarga de ferro com talassemia não dependente de transfusão

Avaliou a eficácia do deferasirox em pacientes com talassemia não dependente de transfusão com base na alteração da concentração de ferro hepático desde o início após 52 semanas de tratamento. Forneceu avaliação adicional da eficácia e segurança a longo prazo do deferasirox em pacientes com NTDT com sobrecarga de ferro (LIC ≥ 5 mg Fe/g fígado dw e SF ≥ 300 ng/mL) por até 260 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

134

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Grécia
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Grécia, 115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • CA
      • Cagliari, CA, Itália, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Itália, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Líbano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
      • Adana, Peru, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Peru, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tunísia
      • Tunis, Tunísia, 1006
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Anemia congênita ou crônica não dependente de transfusão, incluindo beta-talassemia intermediária, HbE beta-talassemia ou alfa-talassemia intermediária (doença de HbH)/ concentração de ferro no fígado >/= 5 mg Fe/g dw Ferritina sérica >/= 300 ng/mL

Critério de exclusão:

Talassemia HbS-beta, programa de transfusão regular antecipado durante o estudo, transfusão de sangue 6 meses antes do início do estudo, proteinúria significativa, depuração de creatinina </= 40 ml/min, creatinina sérica > LSN, ALT >5 x LSN, hepatite B ativa ou C, cirrose

Somente Pediatria:

O peso do paciente de pelo menos 20 kg é necessário para permitir a dosagem de 5 mg/kg com um comprimido de 125 mg

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Deferasirox
Todos os pacientes foram tratados com 10 mg/kg/dia de deferasirox com ajustes de dose após 4 semanas de tratamento de acordo com a concentração de ferro no fígado (LIC) basal.
Medicamento: deferasirox
Os comprimidos dispersíveis de deferasirox nas dosagens de 125 mg, 250 mg e 500 mg foram administrados por via oral diária.
Outros nomes:
  • ICL670

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no conteúdo de ferro hepático (LIC) em 52 semanas a partir da linha de base
Prazo: Linha de base, 52 semanas
Alteração absoluta na concentração de ferro no fígado medida por ressonância magnética a partir da linha de base após 52 semanas de tratamento
Linha de base, 52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com linha de base LIC>15 atingindo LIC <5 mg Fe/g dw
Prazo: 5 anos
A porcentagem de participantes com LIC basal>15 mg Fe/g dw atingindo um LIC <5 mg Fe/g dw durante o estudo
5 anos
Tempo para atingir LIC <5 mg Fe/g dw
Prazo: 5 anos
Tempo para atingir LIC <5 mg Fe/g dw para participantes com LIC basal>15 mg Fe/g dw durante o estudo
5 anos
Tempo desde o LIC alvo de 3 mg Fe/g dw até o primeiro LIC ≥5 mg Fe/g dw no período de acompanhamento
Prazo: pós-basal, até 260 semanas
Tempo desde o alvo LIC <3 mg Fe/g dw até o primeiro LIC ≥5 mg Fe/g dw no período de acompanhamento
pós-basal, até 260 semanas
Mudança absoluta nos resultados relacionados à saúde usando o Formulário de estudo de resultados médicos 36 (SF-36v2)
Prazo: Linha de base, 52, 104 e 156 semanas
O SF-36 é um questionário autoaplicável para adultos (a partir de 18 anos de idade) e contém 36 itens que medem: Funcionamento físico, Limitação do papel devido a problemas físicos de saúde, Dor corporal, Percepções gerais de saúde, Vitalidade, Funcionamento social, Papel limitações devido a problemas emocionais e saúde mental geral. Os valores mais altos indicam uma melhor avaliação da saúde. Faixa: 0 a 100 [0 (pior estado de saúde possível medido pelo questionário) a 100 (melhor estado de saúde possível)].
Linha de base, 52, 104 e 156 semanas
Mudança Absoluta nos Resultados Relacionados à Saúde Usando o Questionário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™)
Prazo: Linha de base, 52, 104 e 156 semanas
O PedsQL™ é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças e adolescentes. As Escalas Básicas Genéricas PedsQL™ de 23 itens abrangem os domínios essenciais para a medição da QVRS pediátrica: 1) Funcionamento físico (8 itens), 2) Funcionamento emocional (5 itens), 3) Funcionamento social (5 itens) e 4) Escolar Funcionamento (5 itens). As Escalas Básicas Genéricas são projetadas para permitir comparações entre populações de pacientes e saudáveis. Os valores mais altos indicam uma melhor avaliação da saúde. Faixa: 0 a 100 [0 (pior estado de saúde possível medido pelo questionário) a 100 (melhor estado de saúde possível)].
Linha de base, 52, 104 e 156 semanas
Alteração absoluta no LIC desde a linha de base ao longo do tempo
Prazo: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 semanas
Mudança absoluta na ferritina sérica desde a linha de base ao longo do tempo até 260 semanas
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 semanas
Ferritina sérica (SF) vs LIC na linha de base e EOS (Semana 260 + 30 dias de acompanhamento)
Prazo: Linha de base, final do estudo (EOS): Semana 260 + 30 dias de acompanhamento
A correlação entre ferritina sérica e LIC é avaliada usando gráficos de dispersão com coeficiente de correlação de Pearson e modelo linear simples.
Linha de base, final do estudo (EOS): Semana 260 + 30 dias de acompanhamento
Análise de correlação para alteração absoluta em LIC e ferritina sérica na semana 24 e EOS (Semana 260 + 30 dias de acompanhamento)
Prazo: Semana 24, Fim do Estudo (EOS): Semana 260 + 30 dias de acompanhamento
A correlação para alteração absoluta entre LIC e ferritina sérica foi avaliada usando gráficos de dispersão com coeficiente de correlação de Pearson e modelo linear simples.
Semana 24, Fim do Estudo (EOS): Semana 260 + 30 dias de acompanhamento
Alteração absoluta em LIC desde a linha de base após 52 semanas de tratamento por síndrome subjacente de talassemia não dependente de transfusão (NTDT)
Prazo: Linha de base, 52 semanas
Alteração absoluta na concentração de ferro no fígado medida por ressonância magnética desde a linha de base após 52 semanas de tratamento por síndrome NTDT subjacente. Os 4 tipos de doenças subjacentes: Beta-talassemia intermediária (N = 69), HbE beta-talassemia (N = 24), Alfa-talassemia intermediária (doença de HbH) (N = 40), Outro, especifique (N = 1)
Linha de base, 52 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica a partir da linha de base após 52 semanas
Prazo: Linha de base, 52 semanas
Alteração absoluta na ferritina sérica desde o início após 52 semanas de tratamento
Linha de base, 52 semanas
Parâmetros PK: AUCtau
Prazo: pré-dose (0 hora), e em 2 e 4 horas na Semana 4
O parâmetro farmacocinético, AUCtau, foi determinado usando método(s) não compartimental(ais) para deferasirox e seu complexo de ferro. AUC=área sob a curva de concentração-tempo durante um intervalo de dosagem no estado estacionário (quantidade × tempo × volume).
pré-dose (0 hora), e em 2 e 4 horas na Semana 4
Parâmetros PK: Cmax
Prazo: pré-dose (0 hora), e em 2 e 4 horas na Semana 4
O parâmetro farmacocinético, Cmax, foi determinado usando método(s) não compartimental(ais) para deferasirox e seu complexo de ferro. Cmax (concentração plasmática máxima/pico da droga após a administração da droga) = quantidade × volume
pré-dose (0 hora), e em 2 e 4 horas na Semana 4
Parâmetros PK: Tmax
Prazo: pré-dose (0 hora), e em 2 e 4 horas na Semana 4
O parâmetro farmacocinético, Tmax, pode ser determinado usando métodos não compartimentais para deferasirox e seu complexo de ferro. Tmax=tempo para atingir a concentração máxima/pico após a administração do medicamento.
pré-dose (0 hora), e em 2 e 4 horas na Semana 4
Farmacocinética plasmática (PK) Concentrações de deferasirox
Prazo: Semanas 12 e 24: pré-dose (0h), 2h e 4h pós-dose
Amostras de sangue para avaliação farmacocinética foram coletadas para um subgrupo de pacientes. O paciente deveria estar em tratamento sem ajuste de dose ou interrupção do tratamento (por qualquer motivo) por pelo menos 4 dias consecutivos antes da visita de amostragem farmacocinética agendada. Se houvesse uma mudança de dosagem ou interrupção dentro de 4 dias da visita, nenhuma amostra de sangue PK era coletada e um comentário apropriado deveria ser feito na página PK CRF.
Semanas 12 e 24: pré-dose (0h), 2h e 4h pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de dezembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

3 de janeiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

17 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de outubro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de outubro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

18 de outubro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de especialistas independentes com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

Os dados deste estudo estão atualmente disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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