Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av Deferasirox hos patienter med icke-transfusionsberoende talassemi (THETIS)

19 september 2019 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen etikett, multicenter-, effektivitets- och säkerhetsstudie av Deferasirox hos järnöverbelastade patienter med icke-transfusionsberoende talassemi

Bedömde effekten av deferasirox hos patienter med icke-transfusionsberoende talassemi baserat på förändring i leverjärnkoncentrationen från baslinjen efter 52 veckors behandling. Tillhandahöll ytterligare bedömning av den långsiktiga effekten och säkerheten av deferasirox hos NTDT-patienter med järnöverskott (LIC ≥ 5 mg Fe/g lever dw och SF ≥ 300 ng/ml) i upp till 260 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

134

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Grekland
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Grekland, 115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisien
      • Tunis, Tunisien, 1006
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Icke-transfusionsberoende medfödd eller kronisk anemi inklusive beta-thalassemi intermedia, HbE beta-thalassemia eller alpha-thalassemi intermedia (HbH-sjukdom)/ Leverjärnkoncentration >/= 5 mg Fe/g dw Serum Ferritin >/= 300 ng/mL

Exklusions kriterier:

HbS-beta-talassemi, förväntat regelbundet transfusionsprogram under studien, blodtransfusion 6 månader före studiestart, signifikant proteinuri, kreatininclearance </= 40 ml/min, serumkreatinin > ULN, ALT >5 x ULN, aktiv hepatit B eller C, cirros

Endast pediatrik:

En patients vikt på minst 20 kg krävs för att tillåta dosering på 5 mg/kg med en tablett på 125 mg

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Deferasirox
Alla patienter behandlades med 10 mg/kg/dag deferasirox med dosjusteringar efter 4 veckors behandling enligt baseline leverjärnkoncentration (LIC).
Läkemedel: deferasirox
Deferasirox dispergerbara tabletter i styrkorna 125 mg, 250 mg och 500 mg administrerades som oral daglig dosering.
Andra namn:
  • ICL670

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i leverjärninnehåll (LIC) vid 52 veckor från baslinjen
Tidsram: Baslinje, 52 veckor
Absolut förändring av järnkoncentrationen i levern mätt med MRT från baslinjen efter 52 veckors behandling
Baslinje, 52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med baseline LIC>15 som uppnår LIC<5 mg Fe/g dw
Tidsram: 5 år
Andelen deltagare med baseline LIC>15 mg Fe/g dw som uppnår en LIC <5 mg Fe/g dw under studien
5 år
Tid för att uppnå LIC <5 mg Fe/g dw
Tidsram: 5 år
Tid för att uppnå LIC <5 mg Fe/g dw för deltagare med baseline LIC>15 mg Fe/g dw under studien
5 år
Tid från mål-LIC på 3 mg Fe/g dw till den första LIC ≥5 mg Fe/g dw under uppföljningsperioden
Tidsram: efter baslinjen, upp till 260 veckor
Tid från mål-LIC <3 mg Fe/g dw till den första LIC ≥5 mg Fe/g dw under uppföljningsperioden
efter baslinjen, upp till 260 veckor
Absolut förändring i hälsorelaterade resultat med hjälp av studieformulär för medicinska resultat 36 (SF-36v2)
Tidsram: Baslinje, 52, 104 och 156 veckor
SF-36 är ett självskrivet frågeformulär för vuxna (från 18 års ålder) och innehåller 36 poster som mäter: Fysisk funktion, Rollbegränsning på grund av fysiska hälsoproblem, Kroppslig smärta, Allmänna hälsouppfattningar, Vitalitet, Social funktion, Roll begränsningar på grund av känslomässiga problem och allmän psykisk hälsa. De högre värdena indikerar en bättre utvärdering av hälsan. Intervall: 0 till 100 [0 (sämsta möjliga hälsotillstånd mätt med frågeformuläret) till 100 (bästa möjliga hälsotillstånd)].
Baslinje, 52, 104 och 156 veckor
Absolut förändring i hälsorelaterade resultat med hjälp av det pediatriska livskvalitetsformuläret (PedsQL™)
Tidsram: Baslinje, 52, 104 och 156 veckor
PedsQL™ är en modulär metod för att mäta hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos barn och ungdomar. Den 23-delade PedsQL™ Generic Core Scales omfattar de väsentliga kärndomänerna för pediatrisk HRQOL-mätning: 1) fysisk funktion (8 artiklar), 2) emotionell funktion (5 artiklar), 3) social funktion (5 artiklar) och 4) skola Fungerande (5 artiklar). Generic Core Scales är designade för att möjliggöra jämförelser mellan patienter och friska populationer. De högre värdena indikerar en bättre utvärdering av hälsan. Intervall: 0 till 100 [0 (sämsta möjliga hälsotillstånd mätt med frågeformuläret) till 100 (bästa möjliga hälsotillstånd)].
Baslinje, 52, 104 och 156 veckor
Absolut förändring i LIC från baslinje över tid
Tidsram: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 veckor
Absolut förändring av serumferritin från baslinjen över tid upp till 260 veckor
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 veckor
Serumferritin (SF) vs LIC vid baslinjen och EOS (vecka 260 + 30 dagars uppföljning)
Tidsram: Baslinje, studieslut (EOS): Vecka 260 + 30 dagars uppföljning
Korrelation mellan serumferritin och LIC bedöms med hjälp av spridningsdiagram med pearson-korrelationskoefficient och enkel linjär modell.
Baslinje, studieslut (EOS): Vecka 260 + 30 dagars uppföljning
Korrelationsanalys för absolut förändring i LIC och serumferritin vid vecka 24 och EOS (vecka 260 + 30 dagars uppföljning)
Tidsram: Vecka 24, studieslut (EOS): Vecka 260 + 30 dagars uppföljning
Korrelation för absolut förändring mellan LIC och serumferritin bedömdes med användning av spridningsdiagram med pearson-korrelationskoefficient och enkel linjär modell.
Vecka 24, studieslut (EOS): Vecka 260 + 30 dagars uppföljning
Absolut förändring i LIC från baslinjen efter 52 veckors behandling genom underliggande icke-transfusionsberoende talassemi (NTDT) syndrom
Tidsram: Baslinje, 52 veckor
Absolut förändring av järnkoncentrationen i levern mätt med MRT från baslinjen efter 52 veckors behandling av underliggande NTDT-syndrom. De fyra underliggande sjukdomstyperna: Beta-thalassemia intermedia (N =69), HbE beta-thalassemia (N = 24), Alpha-thalassemia intermedia (HbH-sjukdom) (N = 40), Annat, specificera (N = 1)
Baslinje, 52 veckor
Absolut förändring i serumferritin från baslinjen efter 52 veckor
Tidsram: Baslinje, 52 veckor
Absolut förändring av serumferritin från baslinjen efter 52 veckors behandling
Baslinje, 52 veckor
PK-parametrar: AUCtau
Tidsram: före dos (0 timmar) och vid 2 och 4 timmar vid vecka 4
Den farmakokinetiska parametern, AUCtau, bestämdes med hjälp av icke-kompartmentella metoder för deferasirox och dess järnkomplex. AUC=area under koncentration-tidskurvan under ett doseringsintervall vid steady state (mängd × tid × volym).
före dos (0 timmar) och vid 2 och 4 timmar vid vecka 4
PK-parametrar: Cmax
Tidsram: före dos (0 timmar) och vid 2 och 4 timmar vid vecka 4
Den farmakokinetiska parametern, Cmax, bestämdes med hjälp av icke-kompartmentella metoder för deferasirox och dess järnkomplex. Cmax (maximal/topplasma läkemedelskoncentration efter läkemedelsadministrering)=mängd × volym
före dos (0 timmar) och vid 2 och 4 timmar vid vecka 4
PK-parametrar: Tmax
Tidsram: före dos (0 timmar) och vid 2 och 4 timmar vid vecka 4
Den farmakokinetiska parametern, Tmax, kan bestämmas med hjälp av icke-kompartmentella metoder för deferasirox och dess järnkomplex. Tmax=tid för att nå maximal/toppkoncentration efter läkemedelsadministrering.
före dos (0 timmar) och vid 2 och 4 timmar vid vecka 4
Plasmafarmakokinetik (PK) Deferasirox-koncentrationer
Tidsram: Vecka 12 och 24: före dosering (0 timmar), 2 timmar och 4 timmar efter dosering
Blodprover för PK-utvärdering samlades in för en undergrupp av patienter. Patienten måste ha varit på behandling utan dosjustering eller behandlingsavbrott (av någon anledning) i minst 4 dagar i följd före det planerade PK-provtagningsbesöket. Om det skedde en dosförändring eller avbrott inom 4 dagar efter besöket, togs inga PK-blodprover, och en lämplig kommentar måste göras på PK CRF-sidan.
Vecka 12 och 24: före dosering (0 timmar), 2 timmar och 4 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 december 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

3 januari 2015

Avslutad studie (Faktisk)

17 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 oktober 2012

Första postat (Uppskatta)

18 oktober 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 oktober 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende expertpanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Dessa testdata är för närvarande tillgängliga enligt den process som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Icke-transfusionsberoende talassemi

Kliniska prövningar på deferasirox

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera