Terapia intratecal con anticuerpos monoclonales en la esclerosis múltiple progresiva (ITT-PMS)
18 de noviembre de 2016 actualizado por: Anders Svenningsson
Este es un estudio de intervención de fase dos abierto a pequeña escala para evaluar los efectos estabilizadores a largo plazo de los síntomas neurológicos mediante la administración regular de anticuerpos monoclonales intratecales en la esclerosis múltiple progresiva.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Actualmente no existe una terapia eficaz disponible para la EM progresiva, especialmente si no hay evidencia clara de lesiones inflamatorias activas o exacerbaciones como parte de la enfermedad.
Sin embargo, existen evidencias de que algunos protocolos de tratamiento que utilizan fármacos citotóxicos pueden, en cierta medida, ralentizar el curso progresivo.
Una característica específica de la EM prolongada es que las células inflamatorias se acumulan en el compartimento del sistema nervioso central (SNC) en los espacios subaracnoideo y perivascular y, por lo tanto, puede ser difícil llegar a ellas mediante la administración estándar de fármacos a través de la administración sistémica.
Sin embargo, se ha demostrado que la administración de sustancias a través de la vía intratecal (IT) se distribuye de manera eficiente en los espacios subaracnoideos y, por lo tanto, puede ser una vía atractiva de administración de fármacos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
23
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Umeå, Suecia, 901 85
- Department of neurology, Umeå University Hospital
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Uppsala, Suecia, SE-751 85
- Dept of neurology, Uppsala University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Entre 18 y 65 años de edad (mujeres no fértiles o mujeres fértiles con métodos anticonceptivos efectivos)
- EM progresiva desde al menos tres años
- Algún tipo de progresión documentada de los síntomas neurológicos durante los dos años anteriores.
- Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) 4,0 - 7,0 (inclusive) (básicamente, funciones del brazo respetado)
- Terapia convencional no indicada, contraindicada o fallida
- Considerado conforme al protocolo
Criterio de exclusión:
- Elegible para cualquiera de las terapias convencionales de EM
- Esclerosis múltiple remitente recurrente (EMRR)
- Diátesis hemorrágica o medicación que contraindique procedimientos neuroquirúrgicos o punción lumbar
- Defecto cognitivo que hace que el consentimiento informado no sea fiable
- Cualquier condición médica que contraindique procedimientos quirúrgicos menores, a juicio del anestesiólogo
- Enfermedad cardíaca grave y descontrolada
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Pacientes que tienen contraindicaciones o no cumplen con las investigaciones de MRI
- Vulnerabilidad documentada a las infecciones
- Tratamiento simultáneo con otros fármacos inmunosupresores
- Alergia o intolerancia documentada a Rituximab
- Condición psiquiátrica severa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Rituximab
Rituximab, 25 mg, se administra por vía intratecal tres veces con una semana de diferencia
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Se inyectan 25 mg de rituximab por vía intratecal a través de un reservorio Ommaya una vez a la semana durante 3 semanas.
Luego se sigue a los pacientes durante un año.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Un año después de completar el tratamiento
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Viabilidad de los anticuerpos monoclonales administrados por vía IT
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Un año después de completar el tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estabilización del deterioro neurológico
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 9, 12 meses después de completar el tratamiento
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Se utilizarán cuestionarios sobre la calidad de vida de la EM, el inventario de síntomas y la fatiga.
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A los 3, 6, 9, 12 meses después de completar el tratamiento
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcadores inmunológicos en sangre
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 9, 12 meses después del tratamiento
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Es decir.
números absolutos del subconjunto de linfocitos principales, así como del subconjunto de células reguladoras
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A los 3, 6, 9, 12 meses después del tratamiento
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Marcadores inmunológicos en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 9 12 meses después del tratamiento
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Es decir.
números absolutos del subconjunto de linfocitos principales, así como del subconjunto de células reguladoras
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A los 3, 6, 9 12 meses después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anders Svenningsson, MD, PhD, Umeå University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bergman J, Burman J, Gilthorpe JD, Zetterberg H, Jiltsova E, Bergenheim T, Svenningsson A. Intrathecal treatment trial of rituximab in progressive MS: An open-label phase 1b study. Neurology. 2018 Nov 13;91(20):e1893-e1901. doi: 10.1212/WNL.0000000000006500. Epub 2018 Oct 10.
- Bergman J, Dring A, Zetterberg H, Blennow K, Norgren N, Gilthorpe J, Bergenheim T, Svenningsson A. Neurofilament light in CSF and serum is a sensitive marker for axonal white matter injury in MS. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2016 Aug 2;3(5):e271. doi: 10.1212/NXI.0000000000000271. eCollection 2016 Oct.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de octubre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
22 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis Múltiple Crónica Progresiva
- Esclerosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Rituximab
Otros números de identificación del estudio
- ITT-PMS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Descripción del plan IPD
La IPD se compartirá a pedido del investigador o revistas científicas.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .