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Estudio del trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas no mieloablativas en pacientes con neoplasias malignas hematológicas o anemia aplásica adquirida

10 de diciembre de 2013 actualizado por: National University Hospital, Singapore

El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) es una terapia potencialmente curativa para pacientes con trastornos tanto hematológicos como no hematológicos. Sin embargo, uno de los principales factores limitantes para el trasplante es la incapacidad de identificar un donante compatible con HLA adecuado. El desarrollo de una alternativa rentable y clínicamente eficaz al trasplante de un hermano HLA idéntico o de un donante no emparentado ampliaría significativamente la disponibilidad del HSCT alogénico para los pacientes en Singapur. Los resultados preliminares indican que el uso de dosis altas de ciclofosfamida (Cy) posterior al trasplante para la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) en el TCMH alogénico haploidéntico está asociado con una baja incidencia de EICH y una baja toxicidad relacionada con el tratamiento. Proponemos un ensayo clínico de fase II para evaluar la eficacia de un protocolo de trasplante alogénico haplo-idéntico utilizando altas dosis de Cy postrasplante para el tratamiento de pacientes con trastornos hematológicos. Se utilizará un protocolo no mieloablativo (Fludarabina-ciclofosfamida-TBI en dosis bajas) para pacientes con síndromes de insuficiencia de la médula ósea y enfermedad linfoide indolente. En vista del mayor riesgo de recaída de los pacientes con neoplasias malignas mieloides, estos pacientes serán tratados con un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida (fludarabina-busulfano). El criterio principal de valoración del estudio será la supervivencia global al cabo de un año. El costo económico del trasplante haploidéntico, así como los plazos de tratamiento, se registrarán y compararán con otras formas de trasplante alogénico de donante no emparentado (trasplante de sangre de cordón umbilical y donante adulto compatible con HLA no emparentado). Se analizará la reconstitución inmunológica de los pacientes después de un haplotrasplante y los datos se utilizarán para guiar futuras estrategias de inmunoterapia posteriores al trasplante.

La supervivencia de un año después del trasplante de células madre haploidénticas no mieloablativo no es inferior a la observada después del trasplante de células madre hematopoyéticas de sangre de cordón umbilical no familiar de un donante voluntario no mieloablativo.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

21

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Singapore, Singapur, 119074
        • Reclutamiento
        • National University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zi Yi Lim, MB ChB

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Estimación del tamaño de la muestra basada en el diseño de dos etapas Fase II de Case y Morgan con una duración esperada de acumulación de 2 años, asumiendo una potencia del 80% y un nivel de significación del 10%. Con una S0 de 0,25 y una SA de 0,50, se realizará un análisis intermedio después de reclutar a 14 pacientes con un total de reclutamiento final anticipado de 21 pacientes para cada brazo del estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

Selección de pacientes Criterios de inclusión

  1. Edad menor de 70 años y mayor de 18 años
  2. Ausencia de donante emparentado totalmente compatible con HLA
  3. Necesidad de un trasplante urgente, definida como dentro de las 8 semanas posteriores a la derivación al centro de trasplante o ausencia de VUD compatible con HLA después de buscar en los registros internacionales. También serán elegibles los pacientes con VUD HLA compatible pero cuyo donante sea considerado por el centro de trasplante como no apto. 4. Consentimiento informado.

Criterios de inclusión de enfermedades:

En general, esto abarca todos los trastornos hematológicos en los que está clínicamente indicado un trasplante de donante voluntario no emparentado (UD).

1. Leucemias agudas, crónicas o síndromes mielodisplásicos en los que el trasplante alogénico se considera la mejor opción de tratamiento.

a. Leucemia mieloide aguda (LMA) i. En primera remisión completa (CR1) con una de las siguientes características:

  1. Alteraciones citogenéticas o moleculares de alto riesgo (p. t(9;22), deleción 7/7q-, monosomía 5 o del(5q), alteraciones 3q26, cariotipo complejo [3 o más anomalías], alteraciones p53, 11q23 especialmente anomalías t(6;11), FLT-3 ITD , cariotipo monosomal.
  2. Leucocitos al diagnóstico > 50 x 109/l (excepto en casos con reordenamientos moleculares de buen pronóstico en los que los leucocitos deben ser > 100 x 109/l) b. Síndromes mielodisplásicos 1. Índice de pronóstico internacional (IPSS) superior a 1 (grupo intermedio 2 o alto riesgo)

2. IPSS 0 o 0,5 en presencia de citopenias que requieran tratamiento. C. AML o MDS relacionados con la terapia en la primera CRd. AML o MDS en segundo (CR2) o subsiguiente CRe. Leucemia mieloide crónica Ph' positiva i. En la primera fase crónica si se demuestra claramente refractario y/o intolerancia a los inhibidores de la tirosina quinasa ii. En segunda fase crónica 2. Leucemia linfoblástica aguda (LLA)a. En CR1 con alguna de las siguientes características: i. Alteraciones cromosómicas o moleculares de muy alto riesgo (p. t(9;22), t(4;11), cariotipo complejo en adultos, reordenamientos bcr/abl, reordenamientos MLL) ii. Respuesta lenta al tratamiento de inducción definida como la presencia de >10 % de blastos en la médula ósea en el día 14 del tratamiento de induccióniii. Adultos mayores de 30 añosiv. Adultos con línea celular B ALL con un número de leucocitos en el momento del diagnóstico >25 x 109/L o línea celular T ALL con un número de leucocitos en el momento del diagnóstico >100X109/Lb. En RC2 o RC posterior 3. Linfoma no Hodgkina. LNH folicular: en segunda o posteriores remisiones completas o parcialesb. LNH de células del manto: en segunda o posterior remisión completa o parcialc. LNH de alto grado: en segunda remisión completa o muy buena parcial 4. Enfermedad de Hodgkina. en segunda o posterior remisión completa o parcial 5. Leucemia linfocítica crónica. a. en segunda o posterior remisiónb. con características de pronóstico de riesgo adverso en la primera remisión 6. Anemia aplásica adquirida 7. Mielofibrosis: puntuación de Lille alta, puntuación de Cervantes alta 8. Otras neoplasias hematológicas malignas para las que está indicado el HSCT UD

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con un hermano donante compatible 7-8/8 HLA-A, -B, -C, -DRB1 disponible o un donante de médula ósea no emparentado 7-8/8
  2. Disponibilidad de unidad/es de UCB adecuadas y elegibles para un trasplante de UCB
  3. Estado funcional ECOG peor que 2
  4. Insuficiencia cardíaca que requiere tratamiento, enfermedad arterial coronaria sintomática o FEVI inferior al 35%.
  5. Enfermedad hepática, con bilirrubina total superior a 2 veces el límite superior normal o AST > 5 veces el límite superior normal.
  6. Hipoxemia grave, pO2 < 70 mm Hg, con disminución de la DLCO < 50 % de lo previsto; o hipoxemia leve, pO2 < 80 mm Hg con DLCO gravemente disminuida < 50 % de lo previsto.
  7. Deterioro de la función renal (creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal o aclaramiento de creatinina < 50 % para edad, sexo, peso).
  8. Irradiación previa que impide la administración segura de una dosis adicional de 200 cGy de irradiación corporal total (TBI).
  9. pacientes VIH positivos.
  10. Pacientes mujeres que están embarazadas o amamantando debido a los riesgos para el feto del régimen de acondicionamiento y los riesgos potenciales para los lactantes.
  11. Esperanza de vida severamente limitada por otras enfermedades además de la indicación de la enfermedad para el trasplante
  12. Infección no controlada concurrente grave, p. tuberculosis activa, micosis o infección viral
  13. Trastornos psiquiátricos/ psicológicos graves
  14. Ausencia de / incapacidad para proporcionar consentimiento informado
  15. Pacientes con leucemia aguda con >5% de blastos en médula ósea
  16. LNH de grado intermedio o alto, LNH de células del manto y enfermedad de Hodgkin refractaria a la terapia de rescate

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Supervivencia global de 1 año después del trasplante HLA-Haploidéntico
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión al año y 2 años postrasplante
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Incidencia acumulada de recaída/progresión al año y a los 2 años después del trasplante
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Zi Yi Lim, MB ChB, National University Hospital, Singapore

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2012

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de diciembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de diciembre de 2013

Última verificación

1 de diciembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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